肿瘤新药研发现状与挑战——徐兵河教授解读中国抗肿瘤基础研究与转化

2025年9月14日，由北京陆士新医学基金会主办，国家卫生健康委员会百姓健康频道（CHTV）和医学论坛网共同承办的中国国际服务贸易交易会 “肿瘤治疗创新进展与药物研发新趋势论坛”在北京首钢园区举行。会上，中国工程院院士、中国医学科学院肿瘤医院教授徐兵河分享题为《中国抗肿瘤新药研发的现状与挑战》的专题报告，介绍了全球和中国癌症现况，系统梳理我国抗肿瘤新药研发的跨越式发展成果，深刻剖析当前面临的核心挑战，并为我国肿瘤防治事业高质量发展注入新思考。

全球肿瘤防控：严峻数据下的 “用药刚需”

徐兵河教授在报告中首先指出，肿瘤作为严重危害人类健康的重大疾病，其防治工作在全球范围内依然面临严峻挑战。他援引最新数据称，2022年全球癌症新发病例约2000万例，死亡病例约970万例；而我国作为肿瘤负担最为沉重的国家之一，同年新发癌症病例达482万例，死亡病例257万例。

抗肿瘤药物的研发与可及性，已成为影响整体防治效果的关键因素。值得注意的是，肿瘤创新药研发目前已占全球新药研发管线的近三分之一，这一比例仍在逐年提升。徐兵河特别强调，在2015至2024年间，肿瘤学领域临床试验数量占全球所有临床试验的41%，较十年前增长58%，显示出该领域持续的研发活力。

在这一全球创新浪潮中，中国正扮演越来越重要的角色。我国自主研发的抗肿瘤新药数量持续增长，临床试验数量显著增加，逐步成为全球抗肿瘤药物研发的重要力量。然而，徐兵河也指出，在研发模式创新和源头突破方面，我们仍面临诸多挑战，需要从跟随创新向引领创新转变。

中国创新跨越：从 “仿造跟随” 到 “全球第二”

在回顾我国抗肿瘤新药研发历程时，徐兵河教授强调，我国已成功实现从 “仿制”到 “创新” 的艰难跨越。从 2011 年首个自主创新小分子靶向抗癌新药埃克替尼上市，到 2014 年首个完全自主研发抗癌新药甲磺酸阿帕替尼获批，再到近年来阿基仑赛、优替德隆、吡咯替尼、甲苯磺酸多纳非尼等 12 款创新肿瘤药物密集获批，我国自主创新抗肿瘤药物研发成果显著。数据显示，我国国产创新药历年 IND（临床试验申请）受理号数量较 2010 年增长超 28 倍，截至 2024 年 8 月，中国新药批准上市数量已位居全球第二，仅次于美国，在研药物管线数量同样跻身全球前列，展现出强劲的创新活力。

值得关注的是，我国下一代抗肿瘤药物研发呈现爆发式增长态势。徐兵河教授介绍，截至2024年1月1日，中国药企在研的创新产品数量较2021年7月增加了近一倍，First-in-class（FIC，首创新药）产品（从418个增至836个，增长率100%）。其中，ADC（抗体药物偶联物）研发尤为活跃，2024年全球ADC相关肿瘤临床试验达228项，成为实体瘤领域增长最快的治疗方式之一。 细胞疗法、基因疗法、双抗/多抗、ADC、PROTAC和核酸药物等下一代产品增长迅速。在靶点研发方面，我国在研药物靶点数量从 2021 年的 375 个增至 2024 年的 670 个，涵盖 220 个肿瘤学靶点，CD19、HER2、BCMA、CLDN18.2、PD-1 等热门靶点研发成果显著，多靶点组合数量也实现翻倍增长，创新广度与深度持续拓展。

国际化进阶：从 “中国造” 到 “全球用”

在国际化布局方面，徐兵河教授指出，我国创新药正加速融入全球研发体系。2021 年7月至2024年6月，我国已有8款原研创新药物成功进入海外市场，其中7款通过授权国际合作伙伴实现“出海”；2024年我国向全球Top20跨国药企 License-out（对外授权）的创新药及创新技术平台交易额占比达 17%，较 2015-2023 年的7% 提升10个百分点，排名跃居全球第二。标志性成果包括百济神州泽布替尼在美国获批并实现年销售额超 10 亿美元（美国市场占比80%）、传奇生物 CAR-T 疗法西达基奥仑赛获美国 FDA 及欧洲、日本监管机构批准，康方生物依沃西单抗在全球 PD-1+VEGF 双抗赛道研发中位居前列，彰显我国创新药的国际竞争力。

挑战与破局：从 “同质化” 到 “真原研”

尽管成果丰硕，徐兵河教授也指出，我国抗肿瘤新药研发面临的多重挑战。其一，靶点开发同质化问题严重，我国在研单抗药物前十靶点占比达 47%，远超全球22%的水平，CD47、Claudin 18.2、Trop2 等新兴靶点已呈现“扎堆” 研发趋势，创新差异化不足；其二，源头创新储备薄弱，基础研究能力与国际领先国家存在差距，生物医学领域顶级期刊论文占比、高被引学者数量等关键指标仍显不足，从基础研究到临床转化的链条尚未完全打通；其三，临床研究能力有待提升，国内药企开展的国际多中心临床试验（MRCT）比例不足6%，Ⅲ期临床试验占比明显低于国外药企，临床试验设计创新性与数据质量仍需优化；其四，出海难度持续加大，美国FDA对中国临床数据审查趋严，2023年仅2 款中国创新药获 FDA批准，国际化进程面临更高标准考验。

针对这些挑战，徐兵河教授提出明确的突破路径。他强调，推动真正意义上的首创新药研发，必须强化基础研究与转化医学投入，建立 “从临床到实验室再到临床” 的双向转化体系，聚焦未被满足的临床需求，挖掘具有中国特色的疾病机制与靶点；要充分发挥人工智能技术的赋能作用，例如通过AI进行蛋白质结构预测、潜在靶点发现、药物分子设计优化，以及整合临床、病理与诊断等多模态数据，打破信息孤岛，从而加速研发进程、提升靶点选择精准性与临床试验效率。

此外，徐兵河指出，还需深化生物技术与信息技术（BT-IT）的融合，构建数据驱动的新药研发新范式。同时，要加强多学科交叉与协同创新，推动化学、材料学、纳米技术等领域与药物研发的深度融合，通过政产学研用紧密合作，培养复合型人才，完善创新药研发生态体系。

徐兵河教授表示，我国抗肿瘤新药研发已站在从“并跑”向“领跑” 跨越的关键节点。未来要以患者需求为核心，以临床价值为导向，持续攻坚基础研究瓶颈，加快创新技术转化，推动更多中国原研新药走向世界，为全球癌症防治贡献中国智慧与中国方案，助力《健康中国2030规划纲要》中“总体癌症5年生存率提高15%” 的目标早日实现。

当前，中国抗肿瘤新药已经走过“有没有”的阶段，下一步要解决“好不好”“首创不首创”。徐兵河教授总结，只有让基础研究、监管科学与产业资本同频共振，才能把14亿人的临床需求转化为全球认可的中国方案，让更多癌症患者用得上、用得起、用得好国产创新药。