真实世界研究的数据来源和流程

本文内容整理自医咖会《真实世界研究案例分析和R语言统计实操》专栏，小咖针对关于真实世界研究流程的相关内容进行了整理，可点击左下角“阅读原文”查看完整视频。

真实世界研究概念

传统循证医学上的临床研究是在研究者临床问题的基础上，进行收集数据、分析问题和回答问题的。但真实世界研究是在医学领域数据来源不断丰富的背景下产生的，如医院、医保、疾控中心、企业等。

2016年12月，美国国会《21世纪治愈法案》定义真实世界证据是除RCT研究之外其他来源获取的关于医疗产品获益与风险的相关证据，可以用于上市后药物扩大适应症的批准和药物研发需求。2017年8月，FDA发布《采用真实世界证据支持医疗器械注册审批指南》，强调真实世界研究需采用良好的研究方案和分析计划。我国医学的各个领域也有其相应的真实世界研究共识，药监局同样发布了指导原则。

真实世界研究应用场景

真实世界研究是设计和数据双驱动的，与临床研究互补，二者都需要科学合理的研究设计和分析方案，但其研究实施的场景是不同的。

真实世界研究也可以分为实验性研究和观察性研究。后者更为常见，主要分为描述性研究、病例对照研究和队列研究，这三类研究的主要区别是暴露因素和结局因素，信息收集的时点。很多人容易混淆横断面研究和病例对照研究，前者发病情况和暴露因素是同一时间点收集的，后者则是回溯发病前的暴露因素，二者的区别并不是病例的存在与否，而是信息收集的时点。

真实世界研究可以用于以下场景：关联性研究和预测模型研究，应用于疾病的发生、诊断、治疗、预后四个方面。

真实世界研究流程

真实世界研究基本上也是从一个科学问题入手，评估现有数据情况，确定研究设计，然后进行数据管理、统计分析和结果解读。在研究设计、数据管理及统计分析三个阶段中要控制混杂偏倚。

关联性研究（左）和预测性研究（右）的流程有所不同：

上文内容摘自医咖会专栏课程《真实世界研究案例分析和R语言统计实操》，请点击左下方的“阅读原文”，观看完整视频内容。

研究设计、统计分析、论文投稿难题，快联系小咖（微信：xys2019ykh）