广东
晶泰科技（2228.HK）今日宣布，由其助力智擎生技制药（PharmaEngine, Inc.）发现的新一代 PRMT5 抑制剂 PEP08 已达成重要临床研发里程碑。PEP08 近日分别获得澳大利亚人类临床研究伦理委员会（HREC）、澳洲药物管理局（TGA）及中国台湾地区 “卫生福利部食品药物管理署”（TFDA）的实体瘤临床 I 期试验批准。晶泰科技确认获得该项目的里程碑付款。
PRMT5（蛋白质精氨酸甲基转移酶 5）是在多种癌症中过表达并促进肿瘤生长的关键酶，也是热门的癌症合成致死靶点。在 MTAP（甲硫腺苷磷酸化酶）纯合缺失的肿瘤中（约占 10-15% 的人类癌症），抑制 PRMT5 活性可产生 “合成致死” 效应，有望实现高效安全的癌症靶向治疗。这类肿瘤常见于非小细胞肺癌（NSCLC）、间皮瘤、胰腺癌、胶质母细胞瘤（GBM）、头颈癌、食管癌和膀胱癌等癌种，然而传统 PRMT5 抑制剂常因选择性不佳而导致毒性问题，有巨大的未满足临床需求。
项目开启后，晶泰科技凭借其融合物理模型、AI 算法与机器人实验的智能药物研发平台，结合智擎生技团队的专家经验，快速开展药物理性设计。晶泰科技为该项目生成了百万级别的分子库，并从中精确筛选出一批药物活性与选择性表现突出、分子骨架新颖的先导化合物。在多轮物理模型与 AI 模型结合的 ADMET 性质评估与迭代优化后，最终确定 PEP08 为临床前候选化合物（PCC）并由智擎生技完成临床前研发。
PEP08 作为第二代 PRMT5 抑制剂，结构新颖，具有高活性和高选择性，能够通过 MTA 协同结合模式与 PRMT5 结合，形成稳定的三元复合物，从而实现对 PRMT5 的高选择性抑制，特异性杀伤 MTAP 缺失型肿瘤细胞，并最大限度减轻对正常细胞的影响，临床开发潜力巨大。
临床前研究数据表明，与第一代非选择性 PRMT5 抑制剂相比，PEP08 的毒性及安全性优势显著，拥有良好的血脑屏障穿透能力与理想的综合成药性质。在多个动物药效模型中，PEP08 展示了强大的体内疗效。与目前处于临床开发阶段的其他二代 PRMT5 抑制剂相比，PEP08 的综合药学性质展现出潜在同类最佳（Best-in-Class）效果及与其他疗法联合使用的广阔潜力。相关成果海报已由智擎生技发表于 2025 年美国癌症研究协会（AACR）年会。
PEP08 顺利获得两地监管机构的临床试验许可并达成里程碑付款，是晶泰科技与智擎生技合作取得的重要阶段性成果，再一次验证了晶泰科技平台高效赋能药物创新的交付能力。晶泰科技将继续依托其 AI+ 机器人药物研发平台，助力更多合作伙伴加速发现具有市场潜力和差异化竞争力的创新药物，为更多患者带来优质高效的治疗选择。
● 关于智擎生技制药股份有限公司 ●
智擎生技制药公司于2003年2月开始营运。智擎成立的概念是以国际策略联盟之方式，借由 "Virtual Pharmaceutical Company Business Model" 专注于新药研发，降低新药开发的风险。智擎之上市抗癌药品安能得® (ONIVYDE®)，已于美国、欧洲、韩国、新加坡、日本及中国等多个国家和地区上市。智擎之在研新药当中，其中一项新药专案 PEP07，系为细胞损伤调控酵素抑制剂，目前正进行第一期临床试验。另一项新药专案PEP08，系为MTA-Cooperative PRMT5抑制剂，目前也即将开始进行第一期临床试验。此外，智擎以国际合作或授权引进方式，执行多项早期药物开发专案，以智擎执行专案管理的丰富经验，推进及扩增在研产品线，加速药物开发与新药商业化的时间。
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