让“天价药”走进寻常人家！闵行企业项目获上海市科技进步奖一等奖

日前，由闵行企业——上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）、华东师范大学教授刘明耀、杜冰、李大力团队等联合开发的项目“基因编辑与细胞治疗关键技术的开发及转化应用”荣获上海市科技进步奖一等奖。

据悉，该项目历时多年攻关，成功突破多项技术瓶颈，实现了三大核心技术的原创性突破与临床转化，不仅使我国在基因和细胞治疗领域实现“弯道超车”，更有望让“不可治”疾病成为历史，使“天价药”走进寻常百姓家。（相关链接：）

刘明耀（左1）、杜冰（左2）代表团队领取荣誉

地贫基因疗法：

“一次治疗，终身治愈”

邦耀生物项目团队作为国内最早开展CRISPR/Cas9基因编辑技术的科研团队，早于2013年在Nature Biotechnology期刊发文报道了全球首次将CRISPR/Cas9成功应用于哺乳动物基因编辑。多年来，项目团队依托核心的基因编辑技术，以β-地中海贫血（地贫）等单基因血液遗传病为重点，开发了首款地贫基因疗法。

2022年，Nature Medicine发文

2020年，该疗法在全球范围内率先完成首例β0/β0型重度地贫患者的基因编辑治疗。截至目前，该基因疗法已帮助15例地贫患者彻底摆脱输血依赖，实现“一次治疗，终身治愈”，相关研究成果先后于2019年和2022年发表在Nature Medicine期刊，并被写入《中国地中海贫血蓝皮书》(2020)、《共同富裕下的中国罕见病药物支付》（2022）等报告中，成为国际地贫治疗领域的标杆方案。

非病毒定点整合PD1-CAR-T

安全、高效、可及的抗癌新选择

传统CAR-T主要依赖病毒载体，售价超百万元，且存在基因插入致癌风险，限制了临床可及性。项目团队利用2020年获诺贝尔奖的CRISPR/Cas9基因编辑技术，全球首创非病毒定点整合PD1-CAR-T技术并应用于肿瘤临床治疗中，彻底摆脱了对病毒载体的依赖，显著降低生产成本与致癌风险。

临床研究显示，该CAR-T产品在复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）患者治疗中，客观缓解率（ORR）高达100%，完全缓解率（CR）达85.7%，中位无进展生存期（mPFS）超过20个月，安全性和有效性优异，患者长期获益显著高于已上市CAR-T产品。相关研究成果相继发表在顶级期刊Nature（2022）和eClinicalMedicine（2023），并先后获评“2022年中国血液学十大研究进展”“中国2022年度重要医学进展”等重磅荣誉。

2022年，Nature发文

目前，邦耀生物基于该非病毒定点整合PD1-CAR-T技术聚焦复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）、中度或重度难治性系统性红斑狼疮（SLE）正开展2项注册临床研究，致力于为患者带来一款从安全性、有效性以及成本方面具有优势的新一代PD1-CAR-T药物。

异体通用型CAR-T：

开启“细胞银行”治疗新模式

为解决现有自体CAR-T个性化治疗周期长、成本高等问题，以及传统异体CAR-T在临床中始终存在过度免疫抑制给患者带来巨大感染风险等难题。项目团队历经8年技术攻关，开发了全球首创靶向CD19的异体通用型CAR-T细胞（TyU19）。

该异体CAR-T通过多重基因编辑策略彻底解决宿主排斥与移植物抗宿主病（GVHD）风险，实现“即取即用”，单批次可满足200例以上治疗需求，不仅极大降低了生产成本，还显著缩短了患者等待时间，临床治疗更可及。

2024年，邦耀生物联合上海长征医院徐沪济教授团队和华东师范大学刘明耀团队，全球首个在国际顶级杂志Cell上发表异体UCAR-T成功治疗3例难治性自身免疫疾病患者的成果。该研究成果先后获评“两院院士评选2024年中国十大科技进展新闻”“2024年中国医药生物技术十大进展”“2024年度中国科学十大进展”等重要荣誉，并获“CAR-T之父”Carl June教授在顶级期刊Cell发文高度点评：“有望改写自免疾病的治疗格局。”

异体UCAR-T部分荣誉

目前，邦耀生物基于该异体UCAR-T聚焦血液肿瘤领域，针对复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）和复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）双适应证正开展2项注册临床研究，并进一步拓展该疗法在实体瘤、系统性红斑狼疮、系统性硬化症、皮肌炎等自免疾病中的治疗，致力于让广大患者充分享受到CAR-T治疗这一高科技带来的红利。

从跟随到领跑，从实验室到临床转化，下一步，邦耀生物将持续聚焦基因与细胞治疗领域，致力于成为全球领先的创新药企，为实现“健康中国”战略贡献科技力量。

记者：宿铭珊

初审：陈依婷

复审：方雨斌

终审：王婷婷

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