北京
8月29日-9月1日，2025年欧洲心脏病学会年会（ESC 2025）即将在西班牙马德里盛大召开，会议以“全球健康”为主题，聚焦“无国界心脏病学”，深入探讨心血管疾病在全球健康格局中的演变趋势。
根据ESC官网公布的最新日程，玛伐凯泰用于梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）真实世界研究、单药治疗汇总分析和对梗阻性HCM患者关键CMR特征影响的全球RCT汇总分析受到广泛关注。这些研究能否进一步证实迈凡妥在真实世界环境中的疗效和安全性？能否进一步强化单药治疗的疗效和安全性特征，为临床医生提供更多参考？玛伐凯泰在广泛的全球多样化人群中能否带来和EXPLORER-CN试验CMR亚组研究相似的临床获益？我们拭目以待！
答疑解惑，玛伐凯泰在真实世界环境中的疗效与安全性如何？
长期以来，梗阻性HCM的治疗仅限于症状管理，缺乏创新治疗方案。玛伐凯泰作为全球首创也是目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂，可靶向HCM的核心病理生理机制，通过作用于心肌肌球蛋白，减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥的过量形成，减轻心肌的过度收缩，并改善舒张功能。
包括EXPLORER-HCM1、VALOR-HCM2、EXPLORER-CN3在内的多项Ⅲ期临床研究证实玛伐凯泰可显著改善左室流出道压差、NYHA心功能分级、减少室间隔减容术（SRT）需求，提升患者生活质量。但面对临床实践中的多样化患者个体以及更加复杂的治疗条件，玛伐凯泰的实际临床表现如何，需要真实世界研究提供重要的证据补充。
既往玛伐凯泰真实世界研究数据多来自单中心，且样本量有限、随访时间较短，需大样本、广泛多种族人群的真实世界研究为临床实践与医疗决策提供参考。在即将召开的ESC 2025大会上将发布涵盖四大洲不同种族人群的大样本真实世界研究结果，值得期待！
重要临床支持，玛伐凯泰单药治疗梗阻性HCM的疗效与安全性如何？
EXPLORER-HCM1和EXPLORER-CN3研究中，分别有96%和96.3%的玛伐凯泰组患者在基线时已接受β受体阻滞剂或非二氢吡啶类钙离子通道阻滞剂等背景治疗，而在临床实践中玛伐凯泰也常用在上述传统药物无效后加用，玛伐凯泰单药治疗往往在对传统药物禁忌或不耐受时。目前玛伐凯泰单药治疗数据多为观察性且患者数量非常有限，疗效与安全性尚缺乏有力的证据支持。在ESC2025大会上一项玛伐凯泰单药治疗梗阻性HCM患者的荟萃分析结果即将发布，将为玛伐凯泰单药治疗梗阻性HCM提供有力的循证支持。
扩大人群，玛伐凯泰心脏逆重构获益是否广泛具有一致性？
CMR心脏结构与功能参数是HCM预后的重要评估指标，与心力衰竭、心房颤动及死亡等长期不良结局密切相关。这些参数的改善不仅标志着心脏实现良好的逆向重构，更预示着HCM患者临床预后的显著改善4。近期，张抒扬教授、王建安院士领衔的团队在《
JACC: Asia》 杂志发表了 EXPLORER-CN试验CMR亚组研究 ，该研究结果证实玛伐凯泰治疗 30周时，较安慰剂改善了中国梗阻性HCM患者与心脏结构、功能相关的CMR参数 4 。那么在更广泛的全球多样化患者人群中，玛伐凯泰能否带来与中国梗阻性 HCM患者一致的获益呢？ ESC2025大会 上即将发布的一项玛伐凯泰治疗梗阻性HCM患者的CMR汇总分析结果将为上述问题提供有力回应。
我们将在ESC 2025会议期间对上述研究进行跟踪报道，期待您的关注。
参考文献：
1.Olivotto I, et al. Lancet. 2020; 396(10253): 759-769.
2.Desai MY, et al. J Am Coll Cardiol. 2022; 80: 95-108.
3.Tian Z, et al. JAMA Cardiol. 2023 Oct 1; 8(10): 957-965.
4.Tian Z, et al. JACC Asia. 2025 Aug; 5(8): 1064-1074.
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