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近日，辉瑞宣布其镰状细胞病关键药物inclacumab在III期THRIVE-131研究中未能达到主要终点，这一消息为辉瑞在该领域的布局蒙上了一层阴影。
III期THRIVE-131研究旨在评估inclacumab在减少血管闭塞危象方面的效果。研究结果显示，inclacumab组与安慰剂组之间的血管闭塞危象发生率没有显著性差异，inclacumab未能达到统计学意义上的显著效果。
镰状细胞病（SCD）是一种遗传性血液疾病，因血红蛋白分子异常，导致红细胞呈镰刀状，影响血液流动和氧气输送。患者常出现疼痛、贫血等症状，生活中可能因病情突发面临诸多困难，给患者个人及家庭带来沉重负担。
回顾辉瑞的布局SCD治疗之路，2022年8月，辉瑞以54亿美元的总交易额并购Global Blood Therapeutics（GBT），看中的正是GBT旗下包括inclacumab在内的3款镰状细胞病药物。
遗憾的是，另外两款药物oxbryta和osivelotor也未能取得理想的成果。
Oxbryta（voxelotor）是一款血红蛋白S变构修饰剂，于2019年获得FDA批准用于治疗SCD，是当时SCD领域的重要突破。然而，2024年9月，辉瑞宣布oxbryta的全球撤市。原因在于，相关临床研究及注册数据显示，oxbryta组患者的死亡率超出安慰剂组3倍，这使得该药物因风险-获益比不佳而终止了其临床应用。
另一款药物osivelotor（GBT60110）是下一代血红蛋白S聚合抑制剂，也是通过辉瑞收购GBT而获得的资产。Osivelotor在早期研究中表现出了一定的潜力，但2024年12月，由于FDA对其安全性提出担忧，该药物的III期研究被部分暂停。2025年5月，消息确认其III期研究已全面暂停。
辉瑞在SCD治疗领域遭遇的这些挫折，凸显了SCD药物研发的复杂性和挑战性。
对于镰状细胞病治疗药物研发现状方面，虽然inclacumab等药物的研发遭遇挫折，但全球范围内对于镰状细胞病治疗药物的研发仍在继续，或将为患者带来新的曙光。
镰状细胞病相关治疗药物研发进展（部分
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