全球首个！通用型iPSC衍生帕金森病细胞治疗产品获FTD资格认定

两百余年来，帕金森病（PD）由于致病机理不清，始终无法治愈、不可逆转。

从左旋多巴的短暂缓解到脑深部电刺激的有限改善，患者始终无法避免失能的结局。全球超千万、中国近500万的庞大患者群体，亟待一场根本性的治疗革命。诱导多能干细胞（iPSC）技术以其“再生”潜力被视为破局关键，一场围绕iPSC衍生细胞替代疗法的全球竞速早已白热化。

全球范围内，众多企业正积极布局iPSC细胞治疗。美国和日本是这一领域的先行者，中国虽起步稍晚，但随着近几年国内生物医药的蓬勃发展，以及政策和行业对iPSC产业的支持力度加大，多家企业奋起直追，研发进度已不逊于国际同行。

2025年8月15日，睿健医药（iRegene Therapeutics）宣布，其自主研发的通用型iPSC衍生细胞疗法NouvNeu001（化学诱导的多巴胺能神经前体细胞）注射液获得美国FDA授予的Fast Track Designation（FTD）资格认定，并获准拓展适用范围。

这是全球首个获此认定的通用型iPSC衍生帕金森细胞治疗产品，标志着中国细胞治疗领域在神经退行性疾病方向的里程碑突破。

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iPSC破局帕金森治疗百年困境

帕金森病的核心病理特征是中脑黑质区多巴胺能神经元发生了退行性病变和死亡，导致患者出现震颤、僵直、运动迟缓、步态异常等运动功能障碍，病情持续恶化直至病人死亡。

然而，现有的主流治疗手段，无论是以左旋多巴为代表的药物治疗，还是脑深部电刺激（DBS）等手术治疗，都只能在一定程度上缓解症状，无法再生丢失的神经元，更无法阻止或逆转疾病的神经退行性进程。随着病情发展，药物疗效逐渐减退并伴随副作用，患者最终将面临日益严重的运动功能丧失和生活质量急剧下降的困境。

iPSC技术的崛起，为再生医学领域带来了足够的想象空间。人体自身的修复再生能力有限，而iPSC凭借无限的自我更新能力和分化为几乎所有人体细胞类型的潜力，展现出替换衰竭器官、促进组织再生、纠正病理异常的广阔前景。

iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞疗法，因其直接针对帕金森病核心病理机制——补充缺失的多巴胺能神经元，而迸发出强大的治疗潜力，成为全球研发的热点。目前，全球药企和科研机构纷纷押注iPSC治疗帕金森病，主要形成两大技术路线：

一是自体路线，如Aspen Neuroscience的ANPD001，利用患者自身细胞重编程、分化、回输。其优势表现为理论上免疫排斥风险最低。劣势则为成本高昂、周期漫长，每个患者单独定制，数月甚至一年以上，难以规模化，可及性差。

二是通用型路线，睿健医药的NouvNeu001便是利用健康供体细胞建立主细胞库，体外大规模分化生产“现货型”细胞产品。其优势表现在成本大幅降低、生产周期短、可实现即时供应（off-the-shelf），可及性高。同时也需克服免疫排斥，对细胞纯度和稳定性要求极高。

睿健医药NouvNeu001此次获得FDA FTD，其里程碑意义在于它是全球首个获得此认定的iPSC来源的“通用型”帕金森病细胞治疗产品。这不仅是对睿健技术平台的认可，更是FDA对“通用型”路线解决帕金森病巨大未满足需求潜力的一次重要背书。

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FTD认证背后的临床突破

NouvNeu001的核心突破源于睿健医药独特的“AI+化学诱导”技术平台。该平台通过人工智能深度挖掘，精准识别并利用特定的“化学小分子开关”，在细胞分化的每个关键节点启动标准化的调控流程，实现了对细胞功能的精准控制和多重精细改造。

NouvNeu001作为全球首个进入临床阶段的化学诱导通用型细胞治疗产品，其创新性源自于通过化合物调节实现高纯度神经元亚型分化，使移植细胞能够与体内原有神经元形成连接，并增强细胞分泌功能。

睿健医药公布的NouvNeu001临床I期数据展现出积极结果。该研究提供了具有显著统计学意义的给药15个月的安全性数据。尤为重要的是，其疗效数据显示出显著优于同类细胞治疗产品以及现有临床治疗方法的统计学优势，MDS-UPDRS III部分评分体现出更快改善时间窗和更显著改善幅度的特征。

FDA的快速通道认定（FTD）始于1997年，与FDA其他三项快速机制（突破性疗法BTD、加速批准AA、优先审评PR）并列，是FDA针对“严重疾病—未满足需求”场景的四大加速工具之一。该通道旨在促进用于治疗严重或危及生命疾病、且能满足未满足医疗需求的新药更快进入审批与上市流程，其核心便利包括与更频繁的监管互动以及滚动审评（rolling review）。

获得FTD资格后，FDA 将与睿健医药保持更紧密的互动，FDA将在包括临床试验设计、数据需求等方面对睿健医药进行一对一的针对性指导。此外，睿健医药也获得了不受时间限制与FDA滚动交流的资格。更为重要的是，此次FTD的授予也让睿健NouvNeu001获准拓展适用范围，应用于其它同情用药（compassionate use），为亟需治疗但不符合当前临床试验入组标准的晚期患者提供希望。

值得关注的是，FTD还可与突破性疗法（BTD）、优先审评（PR）、加速批准（AA）并行，加速睿健医药NouvNeu001上市节奏，并将这一具有重大临床意义的药物尽快推向市场。

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iPSC开启全球竞速

在睿健医药斩获FTD之前，已有多个同类产品获得了FDA不同形式的加速通道认定。

其中Aspen Neuroscience的自体iPSC衍生多巴胺神经前体（ANPD001）于2023年10月获得FTD资格；BlueRock Therapeutics 的iPSC衍生光感受器细胞（OpCT-001）于2025年2月获得FTD资格；BlueRock 的另一款胚胎干细胞来源产品Bemdaneprocel（BRT-DA01）在2023年8月获得RMAT（再生医学先进疗法）认定。

这些产品均展示了不同来源干细胞疗法的探索。正因如此，通用型iPSC路线因其产业化潜力，被视为决定未来疗法可及性和市场格局的关键。

作为目前唯一获得FTD的通用型iPSC帕金森产品，NouvNeu001的定位独特。此次突破无疑会加速全球资源向通用型路线的倾斜，但同时也将面临更严苛的审视与更激烈的追赶。

在全球范围，睿健医药的iPSC衍生通用型细胞治疗项目NouvNeu001已经获得了多个FDA的认定，首先在2024年3月获得FDA特殊豁免，FDA 并于2024年6月批准其IND在美国及其他国家启动国际多中心I期临床试验。

此次NouvNeu001获得FTD认定，距其获得FDA特殊豁免（Special Exemption）资格仅17个月，这款源自中国的创新疗法正式进入国际加速审评通道，向全球患者迈出了关键一步。

睿健医药CMO蔡萌博士表示：这一里程碑事件表明了NouvNeu001的临床价值已经获得了全球监管部门的认可，而且由于其针对帕金森病的治疗展现出了突破性的效果，FDA除了对NouvNeu001的监管和上市给予定制化支持，FDA还同意NouvNeu001可以扩大使用范围，应用于其它同情用药（compassionate use）的情形，极大地扩展了NouvNeu001的临床应用价值和商业场景。

随着FTD认定资格的获得，NouvNeu001的国际多中心临床试验进程将进一步加速。这款中国原创的帕金森细胞治疗药物距离惠及全球患者的愿景又近了一步。其背后依托的“AI+化学诱导”技术平台，不仅承载着NouvNeu001的成功，更可能在未来重塑整个神经退行性疾病治疗的格局。

*封面图片来源：123rf

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