北京
（人民日报健康客户端记者 赵萌萌 曹宇悦）当地时间8月11日，全球知名行业媒体《Fierce Pharma》发布了一份报告，聚焦2025年美国市场上最昂贵的药物。在这份榜单中，基因疗法药物表现抢眼，基因疗法数量高达8款，均为罕见疾病疗法。
其中，以每剂425万美元的价格位居榜首的Lenmeldy，是协和麒麟在2023年10月以3.87亿美元收购Orchard Therapeutics时获得的，用于治疗异染性脑白质营养不良。
为何药物定价如何高昂？清华大学药学院创院院长、全球健康药物研发中心主任丁胜向人民日报健康客户端记者表示，“基因疗法定价不菲的原因有多重，定价策略需要综合考量研发投入、生产成本、潜在疗效和市场需求等多种因素。”
“基因治疗是指将外源正常基因通过基因转移技术导入靶细胞，以纠正或代偿基因缺陷和异常引起的疾病，最终达到治疗目的的一种生物治疗方法。跟普通药物相比，这一治疗方式的前期研发有很高门槛，治疗基因的设计、优化乃至载体选择都不容易，而基因疗法的链条非常长，选择何种载体、何种片段的治疗基因，基因治疗过程中采用何种技术，每一个环节都需要根据患者的情况进行设计以及质检，才能保证安全，这就导致有些品种的药品难以批量化生产，生产成本居高不下。”丁胜解释。
为了让天价药物进一步惠及患者，基因疗法研发企业已经在积极探索新兴的支付方式，如价格每剂280万美元的Zynteglo是美国首个获批针对β-地中海贫血患者潜在遗传病因的一次性疗法，其原研公司蓝鸟生物承诺，如果患者无法摆脱输血，将退还80%的治疗费用。
另外，针对曾备受关注的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）基因疗法Zolgensma，诺华也表示将其付款分散在五年内，只有在药物持续起效的情况下才需继续付款。
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