来自瑞士苏黎世大学、苏黎世联邦理工学院以及比利时根特大学的科学家团队,成功开发出一项革命性的基因编辑创新技术。该技术将"基因魔剪"与人工智能深度融合,在DNA编辑精确度方面实现了显著突破。
这项技术的核心在于一款名为"Pythia"的AI工具。传统基因编辑过程中,细胞修复DNA双链断裂时常出现插入、缺失等遗传错误,带来潜在治疗风险。Pythia能够以前所未有的精度预测基因编辑最终结果,特别是预测细胞在受到CRISPR/Cas9切割后的DNA修复方式。
基于这种预测能力,研究团队设计出极小的DNA修复模板。这些模板如同"分子胶水",可引导细胞以高度精确的方式完成基因修改或基因插入。实验验证显示,AI指导设计的修复模板在人类细胞培养体系中表现出色,实现了高效且精准的基因编辑。
研究团队进一步在多种生物模型中测试了该方法的有效性。包括非洲爪蟾以及活体小鼠实验,均成功实现了对大脑等非分裂组织中细胞的DNA编辑。这一突破为治疗神经系统疾病等难以靶向的病症带来新希望。
DNA修复过程并非随机,而是遵循特定规律。Pythia正是利用这些可识别和学习的修复模式,帮助科学家设计更有效的基因编辑方案。该技术不仅可用于修改单个碱基或插入外源基因,还能标记特定蛋白质,通过荧光标记实现对蛋白质动态行为的直接观察。
据悉,这项技术具有强大的普适性,适用于各种类型的细胞,包括神经元等不常分裂的细胞。与此同时,该技术为更真实地模拟人类疾病机制提供了有力工具,也为未来精准基因疗法的发展奠定了坚实基础。
研究团队表示,就像气象学家使用AI预测天气一样,科学家现在也能预测细胞对基因干预的响应。这种预测能力对于实现安全、可靠并具有临床应用价值的基因编辑至关重要。该技术的问世,为基因编辑领域带来了新的希望,也为难治性疾病的治疗提供了全新方案。
本文源自:金融界
作者:观察君
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