13年前预知今日困局！基因疗法国际“大咖”九月来华，共谋CGT商业化破冰之路

“细胞基因产品的商业化成功，需要在早期研发就开始布局，现在美国早期基因治疗产品的一大问题在于管线太多、推进太快，需要思考是否需要如此多管线进入到临床阶段。”

在基因疗法国际知名专家Mark Kay看来，细胞基因治疗管线不在于多，而在于精，因为一个好的管线需要有完整的计划，一步一个脚印，并通过CMC衔接每个步骤，这样才能确保后续商业化推动。

从1990起，Mark Kay就一直从事基因治疗相关工作，参与了大量载体系统研究，目前是斯坦福大学人类基因治疗学和遗传学教授、斯坦福大学人类基因治疗系负责人。

同时Mark Kay也是美国基因和细胞治疗协会（ASGCT）创始人之一，历任美国基因细胞治疗协会主席、美国微生物学会病毒载体会议联合组织者、斯坦福大学教师参议院执行委员会成员。

Mark Kay教授

Mark Kay密切关注细胞基因产业发展，对行业未来充满期待，同时也极具前瞻性地看到了行业所面临的问题。

而且Mark Kay非常关注中国CGT产业的发展，曾数十次到访国内与业界沟通。2025年9月，Mark Kay将再次来到国内，出席2025第二届中国细胞与基因治疗（）大会，探讨行业热点问题，促进国际经验交流与合作。

01.

13年前的“预知”

近期Mark Kay似乎尤其关注细胞基因治疗产品的商业化问题，这也是Biotech企业乃至整个医药行业都在热议的问题。

Mark Kay认为，哪怕是在全球获批的基因治疗产品，商业化也并非100%能成功，中国部分基因治疗产品在很早就已获批，但是还不知道在商业化角度的发展情况如何。

除了商业化问题，Mark Kay早在13年前就看到细胞基因产业发展所必须面对的五大困境：

■ 要让载体到达足够高的数量水平的特定细胞中，才能产生所需效果，同时要注意毒性问题。

■ 细胞内天然设置了许多屏障，会阻止新导入的DNA与现有DNA相互作用，虽然病毒是良好的运载工具，但是克服这个问题比预想更加艰难。

■ 一旦进入细胞核，新导入的基因必须存在一定时间，但细胞有时能切断新基因，使其失效。

■ 要解决潜在的免疫反应，人体会对外来载体或蛋白质发动攻击。

■ 还要确定基因疗法应该持续多长时间，是一次、数次还是终生使用。

发展至今，其中部分问题仍然是科研机构和产业界的困扰所在。虽然有如此多挑战，但Mark Kay其实对行业一直是保持乐观的态度。

“尽管在基因治疗研究过程中，一直都有许多未曾预料到的困难，但是从上世纪80年代基因治疗试验出现开始，我们已经取得了很大进步。”

“过去十年，我看到了中国基因和细胞治疗领域非常了不起的发展。同时也惊喜地看到，中国与全球的技术和学术合作正在加强，有越来越多有趣的全球合作项目正在进行。”

不论是13年前还是现在，不论是对全球还是中国的研究进展， Mark Kay都一直保持积极态度。

而且作为国际顶级基因治疗专家，Mark Kay曾数十次到访中国，于清华、北大、复旦等高等学府进行演讲，也到访过国内专注免疫细胞治疗的国家高新技术企业，以及出席过国内核酸国际论坛（CNAF），与中国CGT领域的研究学者和从业者一起交流最前沿的创新与发现。

02.

中国CGT产业需要一个平台

面对如此充满希望又挑战重重的细胞基因治疗产业，一个专业的行业平台就显得尤其重要。

27年前，Mark Kay作为创始人之一成立了美国基因与细胞治疗学会年会（ASGCT）。

Mark Kay表示，当时细胞和基因治疗缺少真正的归属，很难完成专业和集中的交流，ASGCT的成立正是为了解决这些问题，同时还能让年轻人得到充分展示，希望让来自世界各地的专家、学者、产业界人士等都能参与其中。

目前ASGCT已成功举办28届，成为了全球细胞与基因治疗领域的顶级学术盛会。

随着中国CGT产业从“追随者”快步向“并行者”乃至“领跑者”转变， 中国的产业界同样需要一个包容、专业且活跃的行业平台，这时中国细胞与基因治疗大会（CSGCT）应运而生。

据了解，2025第二届中国细胞与基因治疗（CSGCT）大会将于2025 年 9 月 12 - 13 日在中关村国家自主创新示范区展示交易中心盛大启幕。

本次大会致力于构建一个权威、开放、高效的全球性对话平台，让政策制定者、科学家、临床医生、企业家、投资者等产业核心参与者在此深度交流思想、碰撞智慧、探索合作。

“关于CSGCT，我感觉非常兴奋，这是让业内同行聚集在一起的最好方式，可以促进领域发展，并有助于在全国乃至全世界范围内提高各界对CGT领域的兴趣。CSGCT真的很重要。”

“CSGCT提供了一个非常棒的平台，让我可以学到中国细胞基因工作者们在做什么。我曾经认识过的最重要的合作伙伴都是通过会议认识的，我也希望在CSGCT上认识更多中国的专家。” Mark Kay曾表示。

更值得期待的是，Mark Kay希望ASGCT和CSGCT之间相互联动，“如果可以在ASGCT上设置CSGCT分会场，在CSGCT上设置ASGCT分会场，我想都是非常棒的想法。”

如今这一想法正在逐渐成为现实——2025年9月，Mark Kay将远道而来，专程出席2025第二届中国细胞与基因治疗（CSGCT）大会。Mark Kay将从国际化视野，探讨细胞与基因治疗领域的前沿技术、临床应用以及产业化发展等议题，促进国际经验交流与合作。

读者朋友是否有相关问题希望与Mark Kay教授进行沟通？

欢迎在评论区留言

我们汇总后将一并向Mark Kay教授采访提问

*封面来源：神笔PRO

专题推荐

声明：动脉新医药所刊载内容之知识产权为动脉新医药及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。文中如果涉及企业信息和数据，均由受访者向分析师提供并确认。