盘点针对儿童的干细胞与免疫细胞疗法：有的已上市，有的已让患儿无癌生存13年

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撰文： 福建医科大学 YANG

本文审核专家：江苏大学附属医院 李晶教授

引言

2024年12月，美国首款间充质干细胞产品上市，用于治疗儿童移植物抗宿主病（GVHD），2025年5月，首个被CAR-T免疫细胞治愈的白血病孩子实现了无癌生存13年……随着细胞科技的发展，越来越多的儿童健康问题拥有了新的解决方案。本文将通过案例汇总，帮助大家进一步了解干细胞及免疫细胞如何为儿童的健康保驾护航。

儿童是未来的希望，但稚嫩的免疫系统和发育中的器官，使他们更易遭遇难治性疾病的侵袭。

当传统疗法面临瓶颈时，细胞科技正成为破局的关键力量——全球范围内，干细胞与免疫细胞疗法以革命性突破，为儿童疾病治疗开启全新篇章。本文将通过最新案例盘点概述细胞科技在改善儿童健康方面的进展，帮助大家进一步了解干细胞及免疫细胞如何为儿童的健康保驾护航。

间充质干细胞：改善脑瘫、自闭症、克罗恩病、儿童糖尿病等

干细胞作为细胞之源，具备自我更新与多向分化的能力。其显著特性之一是免疫调节，能调控抗原提呈细胞、T细胞、B细胞及自然杀伤细胞等关键免疫细胞的功能。

特别是间充质干细胞，对免疫系统的调节具有双向作用：既能增强低下的免疫力，又能抑制过强的免疫反应。

目前，间充质干细胞已经小儿脑瘫，自闭症以及遗传性疾病等儿童难治性疾病方面取得突破性进展。

（1）间充质干细胞治疗脑瘫

一篇案例[1]报道了脐带间充质干细胞治疗脑瘫的成功案例，在这则案例中，一名6岁男性儿童，患有肌张力障碍性脑瘫。出生时头围28cm，身高41cm，在保温箱中养育两周后，行头颅MRI检查后诊断为脑性瘫痪，此后一直就诊及随访，也接受了多种药物治疗，但疗效欠佳。

后来接受了脐带间充质干细胞治疗，患儿一共接受4次脐带间充质干细胞治疗后，随访18个月没有观察到全身不良反应。

结果显示，患者上肢和下肢活动能力得到一定的改善，平衡能力及沟通能力都得到提高，表明脐带间充质干细胞治疗可以显著改善脑瘫患者活动能力。

（2）间充质干细胞治疗自闭症

在自闭症治疗领域，干细胞通过多种机制对自闭症患者产生积极影响：促进受损组织修复，释放抗炎因子和生长因子，调节肠道菌群平衡，抑制小胶质细胞异常激活，促进神经元数量增加等。

发表在《Stem Cells Translational Medicine》上的研究表明脐带间充质干细胞可以对自闭症儿童有治疗作用。研究者招募了12名4至9岁患有自闭症谱系障碍的儿童，给予干细胞输注治疗后，发现患儿对于输注的干细胞耐受良好，没有出现严重的不良反应，且有六名患儿至少两类自闭症的特异性症状表现出改善情况[2]。

图片来自文献[2]

目前针对儿童神经系统疾病的创新性的鼻腔给药技术成为研究热点。与传统手术不同，这种疗法通过鼻腔黏膜将干细胞直接输送到中枢神经系统，避免了传统手术的创伤。治疗过程中，干细胞分泌的神经营养因子激活了受损脑组织的修复机制[3]。

（3）间充质干细胞治疗青少年克罗恩病

在青少年克罗恩病肛瘘治疗领域，间充质干细胞疗法已被写入《克罗恩病肛瘘诊断与治疗的专家共识意见》。

研究显示，间充质干细胞通过抑制炎症和促进组织修复，显著提高瘘管愈合率并降低复发风险。

在一项针对难治性儿童克罗恩复杂性肛瘘的研究中[4]，5名15-19岁受试者接受干细胞治疗后，4例瘘管闭合范围超过50%，其中1例完全愈合。

图片来自文献[4]

（4）间充质干细胞治疗儿童GVHD

2024年12月，美国FDA批准Mesoblast公司开发的Ryoncil（remestemcel）上市，用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。FDA的新闻稿指出，这是首个FDA批准的间充质基质细胞（MSC）疗法。

Ryoncil是一种通过同种异体骨髓生成的间充质基质细胞，它通过抑制T细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。

（5）间充质干细胞治疗儿童糖尿病

Ⅰ型糖尿病常见于儿童及青少年，并且患者人数正逐年增加。Ⅰ型糖尿病是一种自体免疫疾病，主要发病原因是自体的免疫细胞攻击自体的ß细胞，导致胰岛功能受到破坏。

发表于Stem Cell Research & Therapy的一项I/II期随机安慰剂对照临床试验纳入了21名患I型糖尿病的儿童患者[6]，探究间充质干细胞治疗新诊断的I型糖尿病患者疗效，结果表明，这种移植是安全的，并显着减少了低血糖发作的次数。

图片来自文献6

间充质干细胞移植改善了糖化血红蛋白（HbA1c）和C肽水平，将血清细胞因子模式从促炎转变为抗炎，增加了外周血中调节性T细胞的数量，并改善了生活质量。

免疫细胞：从I型糖尿病到癌症，守护儿童健康

免疫细胞是人体的守卫军，同时也是现代医疗的重要武器。近年来，免疫细胞被广泛应用到儿童多种疾病的治疗研究中，并且取得了突破。

（1）免疫细胞治疗儿童糖尿病取得新突破

2025年8月，医学界迎来了一项可能改变数百万儿童命运的重大进展。PolTREG公司宣布，他们已为首位高风险儿童注射了新型细胞疗法PTG-007，目标是预防1型糖尿病的发生。

这项名为“Pre-Treg”的II期临床试验将招募150名3-18岁的高风险儿童，这些孩子虽然携带易感基因且出现早期生物学标志物，但尚未出现临床症状。治疗方案采用自体调节性T细胞，通过重新平衡免疫系统，阻止其攻击产生胰岛素的β细胞。

“现代医学正日益关注在早期甚至首现临床症状前进行干预。”该项研究的负责人之一Piotr Trzonkowski教授表示，“通过在疾病发展的最早阶段进行治疗，我们预期将获得极具前景的结果——甚至可能在临床症状出现前就阻止疾病进展。”

更令人振奋的是，美国FDA已表示，该公司计划在美国开展的平行研究可能作为注册性试验。这意味着若试验成功，PTG-007有望成为全球首个预防1型糖尿病临床症状的药物[5]。

（2）首个接受CAR-T治疗白血病儿童已无癌生存13年

在儿童肿瘤，尤其是血液肿瘤领域，免疫细胞细胞治疗正掀起一场革命性变革。CAR-T免疫细胞疗法便是其中的代表，其原理就是从病人的外周血中提取出T细胞，并通过“设计”T细胞，给它安装了一个具有“雷达”功能的“插件”-CAR，使其能够精准的识别癌细胞并杀死癌细胞。

今年5月，全球首位被CAR-T细胞免疫疗法治愈的白血病儿童——Emily Whitehead在自己的社交媒体上发布了照片，配文“13 years cancer free yesterday + celebrated being 20 today“。

13年前，这位身患急性淋巴白血病的小女孩在生命垂危之际接受了CAR-T免疫疗法，她是全球第一个接受试验性CAR-T细胞免疫治疗的儿童。治疗后的检查结果显示，她体内的癌细胞已经彻底消失了。

胎盘造血干细胞：弥补造血干细胞来源有限的困境，成为守护儿童的新力量

研究证明,胎盘中除了含有丰富的间充质干细胞，还含有丰富的造血干细胞。而目前恶性血液病及其他许多需要造血干细胞治疗的疾病，都面临造血干细胞来源有限等一系列亟待解决的问题。

图片来自文献[7]

文献表明[7]，胎盘获得的 CD34 细胞百分率是脐带血的8.8倍，CD34+/CD38细胞和CD34+/CD38 细胞百分率分别是脐带血的4.6倍和11.9倍，说明胎盘组织中含有比脐带血更丰富的造血干细胞。

另外，胎盘中的淋巴细胞总数、工细胞(CD3 /CD2+)、B 细胞(CD19-)、Th 细胞(CD3 /CD4+)及 Th/Ts 比值均明显低于脐带血,而 CD8 /CD28 抑制性 T细胞则明显高于脐带血，说明胎盘造血干细胞的免疫原性要低于脐血和外周血造血干细胞。

2015年，陈虎教授团队成功进行了世界首例胎盘造血干细胞联合脐带血造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血的临床试验，拯救了来自河北的9岁小女孩王樱学。

307医院从小女孩王樱学新诞生的妹妹的胎盘中提取了干细胞，联合脐带造血干细胞进行了移植治疗，最终王樱学康复出院，目前情况稳定。

陈虎教授向记者介绍，脐带血干细胞有其优势，但数量太少，不容易植活，难以满足移植要求；而胎盘组织含有大量的间充质干细胞和造血干细胞，分离胎盘中的造血干细胞，可以弥补脐带血干细胞数量不足的问题。

小结

随着科研突破的不断涌现和治疗体系的日益完善，干细胞和免疫细胞正在为儿童疾病的预防与治疗开辟全新天地。从瘫痪到行走，从沉默到发声，从终身用药到疾病预防，这些曾经遥不可及的医学梦想，正在一步步变为现实。在不久的将来，我们或许将见证一个新时代的来临——细胞疗法让难治性疾病不再成为终身枷锁，每个孩子都能拥有健康成长的平等机会。这场关于生命的探索，正以坚定的步伐，向着充满希望的未来迈进！

参考文献：

[1]Okur SÇ, Erdoğan S, Demir CS, Günel G, Karaöz E. The Effect of Umbilical Cord-derived Mesenchymal Stem Cell Transplantation in a Patient with Cerebral Palsy: A Case Report. Int J Stem Cells. 2018;11(1):141-147. doi:10.15283/ijsc17077

[2]Sun JM, Dawson G, Franz L, et al. Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells in children with autism spectrum disorder. Stem Cells Transl Med. 2020;9(10):1137-1146. doi:10.1002/sctm.19-0434

[3]Qin Q, Shan Z, Xing L, Jiang Y, Li M, Fan L, Zeng X, Ma X, Zheng D, Wang H, Wang H, Liu H, Liang S, Wu L, Liang S. Synergistic effect of mesenchymal stem cell-derived extracellular vesicle and miR-137 alleviates autism-like behaviors by modulating the NF-κB pathway. J Transl Med. 2024 May 13;22(1):446. doi: 10.1186/s12967-024-05257-w. PMID: 38741170; PMCID: PMC11089771.

[4]Cho YJ, Kwon H, Kwon YJ, Kim KM, Oh SH, Kim DY. Efficacy and safety of autologous adipose tissue-derived stem cell therapy for children with refractory Crohn's complex fistula: a Phase IV clinical study. Ann Surg Treat Res. 2021;101(1):58-64. doi:10.4174/astr.2021.101.1.58

[5] https://www.globenewswire.com/news-release/2025/08/04/3126793/0/en/PolTREG-Doses-First-Patient-in-Phase-II-Trial-for-Pre-Symptomatic-Type-1-Diabetes-with-PTG-007.html

[6] Izadi, Mahmoud et al. “Mesenchymal stem cell transplantation in newly diagnosed type-1 diabetes patients: a phase I/II randomized placebo-controlled clinical trial.” Stem cell research & therapy vol. 13,1 264. 20 Jun. 2022.

[7]刘太行,王应雄,丁裕斌.胎盘来源干细胞研究进展[J].中国产前诊断杂志：电子版, 2018, 10(1):5.DOI:10.13470/j.cnki.cjpd.2018.01.001.

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