北京
对因治疗，让药物在体内直接攻击靶点。
一名50岁的渐冻症患者日前在四川大学华西医院接受靶向治疗，这是四川省内首位接受渐冻症靶向治疗的患者。这一国际创新疗法的临床应用，标志着我国渐冻症诊疗正式迈入“对因治疗”的新时代。
近年来，在网络上兴起的“冰桶挑战”活动让越来越多人知道了渐冻症，因为该活动就是为了让更多人知道被称为“渐冻人”所患的罕见疾病，同时也达到募款帮助治疗的目的。京东集团原副总裁蔡磊就因身患此症，而让更多人知晓了这种疾病。
川大华西医院神经内科副主任、主任医师商慧芳教授告诉记者，渐冻症学名叫肌萎缩侧索硬化症，分为多种不同的亚型，有5%-10%的病人可能是基因变异所致。在过去，对渐冻症患者只会用延缓疾病进展或对症综合治疗的方式，但效果不太理想。
如今，携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的渐冻症患者终于迎来了创新疗法。商慧芳教授说，创新疗法通过对因治疗的方式，减少SOD1蛋白合成，降低毒性SOD1蛋白的蓄积，从而减轻运动神经元的损伤，减缓疾病进展，改善患者的生活质量。
商慧芳教授告诉记者，作为运动神经元病中最常见的一种类型，渐冻症通常会导致患者大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞逐渐死亡，从而引起全身与自主运动相关的肌肉无力和萎缩，最终，患者往往因吞咽困难、呼吸肌无力等问题而死亡，生存时间通常为3-5年。SOD1是第一个被发现的渐冻症致病基因，也是中国渐冻症人群中最常见的致病基因。她称，已经投用的创新疗法将为省内乃至全国携带SOD1基因突变的渐冻症患者打开全新的生命之门，让他们看到延缓甚至改善疾病的曙光。(成都日报锦观新闻记者 邓晓洪 文/图)
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