助力肝癌和肠癌治疗新靶点发现，上海AI实验室上线“书生”科学发现平台

2025世界人工智能大会开幕前夕，上海人工智能实验室上线了“书生”科学发现平台（Intern-Discovery），邀请物理、化学、材料、生物、地球等各个学科的科研人员试用，实现科学研究与人工智能的双向奔赴。

“我们希望通过体系化的AI赋能，为科学研究提供‘革命的工具’，推动科研范式变革。”上海人工智能实验室青年科学家白磊说。

这个平台采用“通专融合”开发思路，以“书生”大模型为通用基座，搭载了200多个用于专业领域研究的智能体。科研人员可调用各个智能体，让这些AI助手从科学大数据中识别潜在科学规律，开展跨学科的知识发现和技术创新研究。近日，临港实验室借助这个平台的多智能体系统，发现了肝癌和结直肠癌治疗新靶点。

“三元论”推动科研范式变革

随着深度学习和大模型兴起，科学界已发生“工具的革命”，人工智能在多个领域推动了单点突破。如何在此基础上，实现科学发现的群体智能涌现？上海人工智能实验室主任、首席科学家周伯文提出了“三元论”理念：科学研究是研究者、研究工具和研究对象三大要素的总和，三者构成动态系统，而非孤立节点。通过人工智能促进三者相互作用、协同演进和螺旋式上升，将创造出“革命的工具”，推动科研范式变革。

科学研究“三元论”示意图。

基于这个理念，白磊博士带领团队，在“书生”科学发现平台上系统性整合了科学数据、智能体、算力和实验设备，让平台覆盖“数据分析—假设提出—实验设计—实验验证”这一完整的科研流程，助力研究者、研究工具和研究对象三者能力的全面提升、协同演进。

打开平台网站，记者看到一个“科研问答”对话框。科研人员输入各种问题后，都会得到专业解答，降低了跨领域研究的门槛。除了问答，用户可选择“论文元分析”，用来解读科研论文；也可调用 “化学科研助手”“虚拟生物实验室”“地球科学家”等众多智能体，它们都是某个领域的专业AI助手。

对科学智能来说，大数据是不可或缺的原料。在平台网站的“科学数据广场”，用户无须下载，就能使用200多个专业数据集，数据总量达PB级。它们均精选自各学科高频使用的权威资源，如生命科学的PDB数据库、AlphaFold蛋白数据库、地球科学的ERA5数据集等。

为了让AI赋能完整的科研流程，上海人工智能实验室还将复旦大学、上海交通大学、清华大学等高校院所的实验设备连接到平台上。为此，他们开发了科学智能上下文协议，已接入百余种厂商设备标准接口，覆盖生物、化学、材料等学科。“科学发现平台用户可远程调用第三方机构的实验设备，并通过智能体自动调度实验流程并分析结果，获得的实验数据会实时反馈给大模型，实现科研资源的共享和任务协同。”白磊告诉记者。

“科学数据广场”开放了200多个专业数据集。

“元生”能自主发现新药靶点

目前，平台搭载的多智能体框架已助力科研团队取得了创新成果。凭借这个框架的深度研究能力，上海人工智能实验室与临港实验室、上海交通大学、复旦大学等机构紧密协作，构建了多智能体虚拟疾病生物学家系统“元生”（OriGene）。它可协调多个专业智能体，对多组学信息、临床数据和文献专利证据等多模态数据进行推理，从而系统性、大规模地识别疾病治疗新靶点。

靶点发现是药物研发的源头活水，其治疗潜力和可转化性在很大程度上决定了后续漫长研发的成败。近年来，全球超过90%的候选药物在临床试验中折戟，其中近半数失败可追溯至靶点选择的初始缺陷，或生物学机制证据不足，或成药路径存在瓶颈。

可否让AI助手提高靶点的质量？上海两大实验室联手高水平大学，以疾病生物学家的思维模式和分析方法为设计理念，构建了一个多智能体协同决策架构。它包含任务协调器、策略规划器、科学推理器和批判验证器等多个智能体，可自主完成“靶点假设生成—临床转化评估”这一闭环决策。

近日，“元生”研发团队与复旦大学附属中山医院合作，围绕肝癌、结直肠癌两种疾病类型，测试了它寻找原创靶点的能力。

在肝癌治疗研究中，“元生”系统通过多组学数据智能挖掘，锁定G蛋白偶联受体GPR160为关键靶标，随后自主完成了全链条验证：临床数据分析显示，GPR160在肝癌组织的表达量较正常肝组织提升，且高表达患者无复发生存率显著降低；验证实验显示，这个靶点的小分子抑制剂对Huh-7细胞系具有强效抑制作用；实验还显示，该靶点阻断可激活T细胞免疫应答，具有“直接杀伤+免疫调节”双效机制，为肝癌精准治疗开辟了新路径。目前，研究团队已在3例患者来源肿瘤片段模型、12例患者来源类器官中观察到显著的抑瘤效果。

针对结直肠癌，“元生”从多个竞争靶点中优选出精氨酸酶ARG2，并完成了从分子机制到临床模型的自主验证，在4例转移性患者来源类器官模型中观察到强效的抑瘤响应。

这两项研究表明，“元生”系统已具备发现原创靶点的能力。在其他科研领域，“书生”科学发现平台搭载的智能体也崭露头角。比如在超导材料领域，中国科学院物理研究所与上海人工智能实验室合作，用智能体优化了高温超导材料制备工艺，使材料的稳定性和电流密度显著提高。可以预见，随着平台用户增加和智能体技术迭代，“书生”将帮助科学家收获越来越多的创新成果。

原标题：《助力肝癌和肠癌治疗新靶点发现，上海AI实验室上线“书生”科学发现平台》

栏目主编：黄海华

来源：作者：解放日报 俞陶然 实习生 陆天添