上海
在监管政策松绑与科学突破频现的当下，细胞与基因治疗（CGT）领域的专家们却发出警示：行业内盛行的“数据囤积文化”正加剧碎片化，拖慢创新速度，更让患者等待疗法的时间不断延长。尽管近年来CGT领域迎来了基因编辑、病毒载体优化等重大科学突破，且FDA等机构通过简化审批流程释放了行业活力，但多位从业者指出，一个系统性隐患正威胁着整个领域的未来——数据共享的严重缺失，7月21日，BioSpace撰文分析这一行业共性问题！
从“各自为战”到“系统危机”
“如今，CGT领域几乎不存在有效的数据共享。”生物技术公司Trenchant Bio首席执行官乔恩·埃利斯（Jon Ellis）直言。
这种“数据壁垒”已从学术讨论演变为切实的行业危机。制造业平台Autolomous首席执行官亚历山大·赛义夫（Alexander Seyf）警告，缺乏透明、结构化的数据共享，正导致重复劳动、资源浪费，甚至让部分企业在疗法上市前便宣告失败。
多位专家表示，当前数据封闭已渗透到监管、临床、运营全链条：企业不愿共享工艺细节，阻碍了监管沟通；隐藏临床试验失败数据，导致后续研究重复踩坑；技术转移信息不透明，更埋下了质量控制隐患。
再生医学联盟（ARM）传播负责人斯蒂芬·梅杰斯（Stephen Majors）强调：“开发者共享的数据越多，整个领域的前进速度就越快。”但现实是，这种“集体智慧”的价值尚未被充分挖掘。
数据共享的“三重枷锁”
为何CGT领域难以打破数据壁垒？深层原因涉及监管历史、商业逻辑与技术基础的多重交织。
监管遗留问题：美国FDA早期强调“过程即产品”（the process is the product）的监管逻辑，虽保障了工艺稳定性，却无意中强化了企业的“保密惯性”。埃利斯解释：“如果我的工艺就是核心竞争力，那我绝不会透露任何工艺细节——而数据共享恰恰围绕工艺展开。”这种心态导致企业将数据视为“私有资产”，法律团队更以“保护知识产权”为由，限制数据流动。
商业利益驱动：投资银行Treehill Partners首席执行官阿里·帕沙扎德（Ali Pashazadeh）揭示了更现实的商业逻辑：研究者与药企通常仅公开约11%的正向数据（大型企业或升至20%-30%）。“临床团队往往在重复前人已验证的错误，患者可能在低效的试验设计中承担不必要的风险。”
数字化基础薄弱：赛义夫指出，行业整体数字化水平“最多停留在工业1.0阶段”——知识散落在个人大脑、纸质文件或抽屉里。“缺乏统一的数字基础设施，数据共享根本无从谈起。”这种原始状态已产生实际代价：按疗效付费（保险支付与治疗效果挂钩）被视为未来主流模式，但“没有真实数据支撑，这一模式根本无法落地”。
危机背后的连锁反应
资金短缺让许多企业陷入“想改却无力改”的困境。埃利斯坦言：“行业现在缺钱、缺资源，数字化往往排在临床试验之后。”自动化CGT制造技术公司Cellular Origins联合创始人丹·斯特兰奇（Dan Strange）也承认：“部分企业开始尝试标准化，但需要时间与资源积累。”
更令人惋惜的是，许多本可避免的挫折因数据封闭反复上演。赛义夫以航空业为例：空难后，黑匣子数据会向全行业开放，以避免同类事故。“CGT企业总觉得自己独一无二，但事实上，许多技术环节高度相似。公开‘失败经验’至少能帮同行少走弯路。”
破局之路：从协作到监管催化
尽管挑战重重，专家们强调，解决方案已触手可及——关键在于全生态链的协同。
行业协作先行：ARM通过“A-基因”“A-细胞”等制造最佳实践指南，积极推动“竞争前合作”。梅杰斯指出，疾病登记库可能是破局关键之一：“对于罕见病疗法，随机对照试验往往不伦理或不可行，但监管机构仍需对照数据评估疗效——疾病登记库能提供这类数据。”
共享平台探索：埃利斯与帕沙扎德建议建立“匿名化、竞争前运营数据”的共享平台：“如果大家愿意退一步，能否更快、更轻松地推动疗法上市，并降低制造成本？”他们相信，这将“做大行业蛋糕”，让所有参与者受益。
监管角色关键：埃利斯呼吁FDA召开专项研讨会：“不需要500页的报告，我们需要明确的交付目标与时间节点。”ASGCT（美国基因与细胞治疗学会）首席执行官大卫·巴雷特（David Barrett）则强调与监管机构的持续合作——该机构是“再生医学标准协调组织”的创始成员之一。他对FDA的透明度提升表示乐观，提及前FDA治疗产品办公室（OTP）超级主任妮可·维尔敦（Nicole Verdun）曾公开鼓励CGT企业在罕见病领域共享数据（尽管她与副手近期被停职）。
这场“数据保卫战”的赌注远超企业利益——它关乎每一位等待CGT疗法的患者。“协作将是我们走向繁荣的关键，”埃利斯说，“否则，我担心这个行业真的会陷入危机。而这将是一场悲剧，因为它本拥有改变生命的潜力。”
【关于投稿】
转化医学网（360zhyx.com）是转化医学核心门户，旨在推动基础研究、临床诊疗和产业的发展，核心内容涵盖组学、检验、免疫、肿瘤、心血管、糖尿病等。如您有最新的研究内容发表，欢迎联系我们进行免费报道（公众号菜单栏-在线客服联系），我们的理念：内容创造价值，转化铸就未来！
转化医学网（360zhyx.com）发布的文章旨在介绍前沿医学研究进展，不能作为治疗方案使用；如需获得健康指导，请至正规医院就诊。
责任声明：本稿件如有错误之处，敬请联系转化医学网客服进行修改事宜！
微信号：zhuanhuayixue
热门推荐活动 点击免费报名
特别声明：以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布，本平台仅提供信息存储服务。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
