浙江
来源：复旦大学、蔚青学者等
2025 年 7 月 10 日，复旦大学彭勃、上海交通大学曹立、复旦大学饶艳霞作为通讯作者在Science期刊发表题为Microglia replacement halts the progression of microgliopathy in mice and humans的突破性研究成果：通过替换中枢神经系统中的致病性小胶质细胞，成功阻断了 CSF1R 相关脑白质病（ALSP）在动物模型和人类患者中的病程进展。
该研究还首次揭示，传统骨髓细胞移植（tBMT）在 ALSP 特定病理背景下，机制上等效于研究团队开发的小胶质细胞替换技术 Mr BMT，能够实现高效细胞替换和神经功能改善。这项成果构成了迄今唯一获得机制验证和临床疗效证据支持的 ALSP 治疗方案，标志着我国在小胶质细胞干预领域处于国际领先地位（图 1）。
彭勃、曹立、饶艳霞是该研究工作的通讯作者，邬静莹、王亚飞、李小钰、欧阳霈是该研究工作的共同第一作者。
图源：Science
美国国家医学院院士、华盛顿大学教授 Jonathan Kipnis 在Science上发表了同期专文评述（Perspective）——「ALSP 的遗传学基础在十多年前就已被明确，但迄今仍缺乏针对其根本病因的有效治疗方法。本研究的作者通过以野生型骨髓来源的细胞替换携带 CSF1R 突变的小胶质细胞，成功地在 ALSP 的小鼠模型和人类患者中阻止了疾病进展，彰显了小胶质细胞替换疗法的治疗前景。」
图源：Science
值得一提的是，2025 年 4 月 30 日，同一天有三篇关于小胶质细胞替换的重要研究论文在顶级期刊上发表：两篇发表于Immunity，一篇发表于Science Translational Medicine。这些研究进一步验证了小胶质细胞替换在神经系统疾病治疗中的潜力，标志着该领域的研究进入了新的阶段。
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