2025下半年临床研究看点：礼来、赛诺菲、康方、罗氏……

2025下半年，一批足以改写治疗格局的关键临床研究结果即将揭晓：从礼来有望改写口服减重格局的GLP-1小分子orforglipron，到赛诺菲接棒度普利尤单抗的免疫新星amlitelimab；从康方生物挑战PD-1王者Keytruda的OS终局，到罗氏力图突破BTK抑制剂困境的多发性硬化研究……

这些研究不仅关乎巨头药企的管线兴衰，牵动着市场对下一代重磅药物的期待，更可能为肥胖、自身免疫病、癌症、罕见病、抑郁症等重大疾病的治疗带来突破性进展。下文将聚焦2025下半年值得关注的9项重磅临床研究，看它们如何在技术突破与临床需求的碰撞中，定义下一个医疗创新的风口。

公司：礼来

研究：III期Attain-1研究

药物：GLP-1R小分子激动剂orforglipron

适应症：肥胖

对礼来而言，替尔泊肽之后的下一个重磅减肥药物非orforglipron莫属。作为全球首个有望获批的口服小分子肠促胰岛素类药物，化学合成的特性使其具备大规模生产的优势，这一赛道也因此成为了全球药物研发领域最受瞩目的焦点之一。

2025年4月，礼来公布了orforglipron针对糖尿病患者的III期临床研究结果：在仅40周的观察期内，高剂量组患者平均体重减轻7.3kg，降幅达7.9%。这一积极数据直接推动礼来市值上涨约1000亿美元。考虑到糖尿病患者减重幅度通常低于非糖尿病人群，业内预期，在即将公布的更长周期肥胖适应症研究中，orforglipron的减重效果有望进一步提升。

不过值得注意的是，礼来于6月发表于《新英格兰医学》杂志的糖尿病研究详细数据显示，该药存在“持续且频繁”的严重胃肠道副作用，其安全性问题也成了市场关注的重点。

公司：赛诺菲

研究：III期Coast-1、Shore研究

药物：OX40L单抗amlitelimab

适应症：特应性皮炎

度普利尤单抗（Dupixent）这一重磅自免产品大获成功后，赛诺菲正将希望寄托于潜在的王牌接棒者——amlitelimab。这款赛诺菲在2021年收购获得的药物，作用机制与度普利尤不同：它靶向OX40L分子，抑制其在多种炎症性疾病中放大T细胞驱动的炎症反应。

凭借这一独特机制和广泛的适应症潜力（包括特应性皮炎、哮喘、化脓性汗腺炎等），赛诺菲相信amlitelimab拥有与度普利尤单抗比肩的潜力，预估其年销售额峰值可超50亿欧元。

分析师的巨大信心主要源于其在特应性皮炎领域的独特定位：amlitelimab有望成为对度普利尤单抗无应答患者的有效治疗选择。赛诺菲CEO Paul Hudson强调两者可协同增长，直至度普利尤专利到期。

III期Coast-1及Shore研究的结果，将成为amlitelimab未来获批上市的关键证据。

公司：康方生物/Summit

研究：III期Harmoni-2研究

药物：PD-1/VEGF双抗依沃西单抗

适应症：非小细胞肺癌

康方生物与Summit联合开发的PD-1/VEGF双抗药物依沃西单抗，去年凭借在III期Harmoni-2研究PFS终点上击败默沙东Keytruda，引发轰动，但其OS数据尚未成熟。作为PD-1/VEGF双靶点药物的领跑者，依沃西单抗被寄望厚望，多家制药巨头已重金布局该领域。

今年4月，该药基于Harmoni-2研究结果，在中国首次获批用于非小细胞肺癌一线治疗。Harmoni-2研究的最终分析预计2025年底完成，届时OS获益能否显现，将成为决定PD-1/VEGF类药物前景的“ 终局答案 ”，重塑市场对这类药物的预期。

公司：罗氏

研究：III期FENhance 1/2、FENtrepid研究

药物：BTK C481S抑制剂fenebrutinib

适应症：多发性硬化症

罗氏的fenebrutinib作为新一代BTK抑制剂，核心优势在于可穿透血脑屏障，有望用于多发性硬化（MS）的治疗，该药也被华尔街分析师视为潜在重磅炸弹。此前，几款BTK抑制剂在复发型MS研究中失利，且所有BTK抑制剂均因潜在肝损伤风险放缓开发，叠加复发型MS已有有效疗法，使得市场对fenebrutinib有所质疑。

罗氏对此持乐观态度，强调fenebrutinib的靶点结合具有“可逆性”，临床前数据显示其“效力更强、选择性更高”，并已推进至III期。两项针对复发型MS的FENhance 1/2研究及针对原发进展型MS的FENtrepid研究，预计年底前出初步结果。

公司：Moonlake Immunotherapeutics

研究：III期Vela-1、Vela-2研究

药物：IL17A/IL-17F/albumin三抗sonelokimab

适应症：化脓性汗腺炎

化脓性汗腺炎是一种慢性炎症性皮肤病，会导致疼痛性脓肿和组织瘢痕形成，长期存在诊断与治疗不足的问题。Moonlake的III期研究或将改变这一现状——其核心候选药物sonelokimab是新型三特异性纳米抗体，可以靶向与该病相关的两种炎症细胞因子及白蛋白，凭借独特的作用机制和分子量较小的特性，有望较现有生物制剂（艾伯维Humira、优时比Bimzelx和诺华的Cosentyx）实现更优疗效与更低给药频率。

分析师普遍看好其潜力，表示sonelokimab“很可能成为一款重磅炸弹药物”。据报道，Moonlake今年还拒绝了默沙东超30亿美元的收购邀约，表明行业内的制药巨头也在关注其进展。Vela-1、Vela-2这两项III期研究结果将成为sonelokimab市场竞争力的关键验证。

公司：安进

研究：III期Vesalius-CV研究

药物：PCSK9抑制剂依洛尤单抗

适应症：心血管疾病

安进的依洛尤单抗是全球首个获批上市的PCSK9抑制剂，这类注射药物可显著降低心脏病患者的胆固醇，曾被视作心血管疾病领域的重大突破。目前，依洛尤单抗被用作“二级预防”疗法，用于已经发生过心脏病发作或中风且处于再次发生高风险的人群。

关键看点在于今年下半年即将揭晓的Vesalius-CV研究结果，该研究将验证依洛尤单抗作为“一级预防”疗法的效果。分析师指出，若结果阳性将推动其长期增长（直至专利到期），因全球仍有数千万患者未达胆固醇目标，市场渗透率较低。

尽管默沙东口服PCSK9药物后期研究成功，但分析师认为其将扩大PCSK9市场而非冲击依洛尤单抗（因使用率仍有限）。安进也表示“有竞争空间”。

公司：Valneva/辉瑞

研究：III期Valor研究

药物：疫苗VLA15

适应症：莱姆病

莱姆病是一种经蜱叮咬传播由伯氏疏螺旋体感染所致的人兽共患自然疫源性疾病。早期可经抗生素治疗，但若延误则可能引发关节痛、心脏炎症等长期并发症，甚至出现持续数月的“治疗后莱姆病综合症”，导致脑雾和疲劳。目前莱姆病无预防手段，唯一获批疫苗Lymerix已于2002年撤市。Valneva与辉瑞合作的VLA15是目前唯一进入后期研发的疫苗。

Valneva于2020年开始与辉瑞合作，并在两年后将VLA15推进到III期阶段。但其进程曾遇波折：因研究中心违规剔除近半初始受试者，两家公司将预期的上市申请时间从2025年推迟至2026年，目前试验入组人数已翻倍（原计划6000人）。

对Valneva而言，Valor研究的积极结果至关重要，该公司此前因COVID疫苗推广失利、基孔肯雅病毒疫苗遇安全限制股价大跌。分析师指出，若莱姆病疫苗成功获批，将打开每年价值超过10亿美元的市场，Valneva还可获最高1.43亿美元里程碑付款及14%-22%销售特许权使用费。

公司：Wave Life Sciences

研究：Ib/IIa期研究（NCT06405633）

药物：RNA编辑疗法WVE-006

适应症：α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）

RNA编辑作为新兴基因医学领域，因被认为比DNA编辑更安全灵活，吸引多家企业布局。今年晚些时候或将迎来关键验证——Wave Life Sciences将公布其RNA编辑疗法在罕见病α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）中的最新研究结果。

去年，该疗法的初步数据显示：两名AATD患者单剂量治疗后，成功产生身体缺失的蛋白质，效果在几天内显现且持续约两个月，无严重副作用。这一超预期表现推动Wave及同类公司股价飙升。而今年三季度，Wave将首次公布多剂量治疗的患者数据，结果将对整个RNA编辑领域产生影响。

公司：Biohaven Pharmaceuticals

研究：II期研究（NCT06419608）

药物：Kv7.2/Kv7.3激活剂BHV-7000

适应症：重度抑郁症

Biohaven出售偏头痛业务获近120亿美元后，正寻找新业务支柱。其核心看点是年底出炉的重度抑郁症研究结果。该公司通过与Knopp Biosciences的交易获得了BHV-7000，该药专门靶向位于神经系统中调节神经元活动和兴奋性的两种钾离子通道。

该药此前在双相情感障碍研究中失败，但Biohaven正推进其在重度抑郁症、癫痫领域的研发，另有一种靶向不同离子通道的药物或用于偏头痛。Biohaven首席执行官Vlad Coric称：“离子通道疗法有潜力改变神经精神疾病治疗方式”。若该研究取得成功，将助力Biohaven扭转管线受挫、股价今年跌超一半的颓势。

参考资料：

[1]https://www.biopharmadive.com/news/biotech-pharma-clinical-trials-watch-2025/736120/

[2]医药魔方TrialCube数据库 .

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