“小药片，大突破”：巯嘌呤片（Ⅱ）为儿童白血病精准治疗提供解决方案

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急性淋巴细胞白血病患者首选用药最佳剂型呵护全程精准治疗

2025年7月11日至13日，中国临床肿瘤学会（CSCO）第九届血液肿瘤学术大会在哈尔滨隆重召开。

大会期间，一场以巯嘌呤片（Ⅱ）为主题的专题会议成功举办，吸引了多位来自全国儿科血液病领域的权威专家参会。本次会议围绕我国儿童白血病的疾病负担及诊疗进展、精准医疗背景下的用药困境，以及巯嘌呤片（Ⅱ）在临床应用中的价值与优势等专题进行了深入的讨论。

山东大学齐鲁医院鞠秀丽教授的授课议题中指出，急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童最常见的恶性肿瘤之一，近年来患者生存率显著提升，但复发患者预后较差。巯嘌呤是贯穿急ALL患者全程治疗的骨架药物，能够降低患者复发风险、改善患者生存，其精准用药问题直接影响疗效和患儿生存质量。

骨髓抑制是巯嘌呤治疗中的主要不良反应，剂量不精准可能会增加不良反应发生机率，严重情况可能会增加复发风险。市售巯嘌呤规格为50mg，一半以上的患儿需要掰片服用，手工拆分误差较大，无法实现精准给药。除此之外，在儿童及青少年人群中存在吞咽障碍的问题，影响患者服药依从性。

“巯嘌呤片（Ⅱ）尺寸更小，可克服儿童吞咽障碍，且剂量灵活便于精准给药，进而提高患者用药依从性。”鞠秀丽教授表示，TPMT/NUDT15基因型会影响巯嘌呤的耐受性，有些TPMT/NUDT15中等代谢或者弱代谢的患者只能耐受极低剂量的巯嘌呤，这些患者就需要个体化精准治疗。泛欣-巯嘌呤片（Ⅱ）也正契合这一点，能够实现在基因指导下的精准治疗。

研讨环节由首都医科大学附属北京儿童医院郑胡镛教授、哈尔滨市第一医院血液病肿瘤研究中心郝文鹏教授、郑州大学第一附属医院徐学聚教授、中山大学附属第一医院罗学群教授结合自身丰富临床经验就相关议题展开了深入研讨。其中，郑胡镛教授指出，巯嘌呤片（Ⅱ）历经七年攻坚，从实验室成功走向产业化，自上市以来受到患儿家属广泛认可与积极反馈。希望通过继续的随访，积累更多临床证据，以进一步验证其在提升疗效、降低疾病复发风险等方面的长期临床价值。

会议总结环节，上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心沈树红教授表示，巯嘌呤片（II）的上市 ，为实现精准剂量管理提供了切实可行的解决方案，使医生在实际诊疗中能够以更专业、更科学的方式服务于更多ALL患儿。郑州大学儿童血液肿瘤研究所刘玉峰教授总结到，随着巯嘌呤片（Ⅱ）在全国各地临床使用的逐步推进和疗效经验的不断积累，其在个体化治疗路径上的潜力将进一步显现，有望助力ALL治疗迈上新的台阶。未来，唯有不断加强医疗、科研与产业之间的多方协同联动，才能持续推动治疗方案向更安全、更精准、更高效的方向演进，最终研发出更符合临床实际需求的药物产品，真正惠及广大患儿群体。

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