湖北
摘要：阿斯利康旗下罕见病子公司 Alexion 与日本生物科技公司 JCR Pharmaceuticals 达成一项价值高达 8.25 亿美元的合作，获得后者 JUST-AAV 腺相关病毒（AAV）载体的使用权，用于最多 5 个基因疗法项目。这笔交易包含未披露的首付款、2.25 亿美元研发里程碑付款及 6 亿美元销售里程碑付款，外加分级特许权使用费。这是双方第三次牵手，凸显基因治疗载体技术在行业中的战略价值。
一宗 8.25 亿交易的核心：锁定专属 AAV 载体
当地时间 7 月 8 日，Alexion 与 JCR 联合宣布的这项合作，将让 Alexion 获得 JCR proprietary（专有）的 JUST-AAV capsids（衣壳）技术的独家授权，用于其管线中至多 5 个基因治疗项目。
根据协议，Alexion 除支付一笔未公开的首付款外，还将分阶段支付至多 2.25 亿美元的研发里程碑金额，以及 6 亿美元的销售里程碑金额。作为回报，JCR 不仅能获得这些款项，还将按销售额收取分级特许权使用费 —— 尽管具体比例未对外披露。
市场对这笔交易反应积极。7 月 9 日，JCR 在东京证券交易所的股价收涨 15%，反映出投资者对双方合作及 JUST-AAV 技术商业化前景的看好。
合作加码：从血脑屏障到基因治疗载体
值得注意的是，这并非两家公司首次合作。2023 年 3 月，双方曾就神经退行性疾病治疗展开合作；同年 12 月，又将合作范围扩展至寡核苷酸疗法的发现领域。这两次合作均基于 JCR 的 J-Brain Cargo 技术 —— 该技术能帮助药物跨越血脑屏障，在中枢神经系统疾病治疗中颇具潜力，不过当时未披露财务细节。
此次合作将焦点转向基因治疗的 “递送工具”——AAV 载体。作为基因治疗的核心组件，AAV 载体的性能直接影响疗法的有效性与安全性，其靶向性、免疫原性等特性是行业竞争的关键。
JUST-AAV 的 “差异化” 底气：肝保护与精准靶向
JCR 对其 JUST-AAV 载体的技术优势颇为自信，尤其强调其 “肝保护”“肌肉靶向” 和 “脑靶向” 三大特性。这一特点在当下基因治疗安全备受关注的背景下，显得尤为重要。
今年早些时候，Sarepta 公司用于杜氏肌营养不良症的基因疗法 Elevidys 因导致两名患者肝损伤死亡，引发行业对基因治疗肝毒性的密集审视。而 JUST-AAV 的 “肝保护” 特性，恰好切中这一安全痛点，为基因疗法的临床应用提供了更稳健的选择。
此外，肌肉和脑部的精准靶向能力，则意味着该载体可适配更多疾病领域 —— 这与 Alexion 在罕见病领域的管线布局高度契合。目前，Alexion 的罕见病管线中不乏中晚期资产，覆盖重症肌无力、狼疮性肾炎等疾病。
行业启示：载体技术成基因治疗 “必争之地”
对阿斯利康而言，这笔交易是其在基因治疗领域的又一重要布局。早在 2023 年 7 月，Alexion 就曾与辉瑞达成协议，以最高 10 亿美元的特许权使用费获得后者罕见病资产组合，其中就包括一系列新型 AAV 载体。
接连加码载体技术，折射出基因治疗领域的竞争逻辑：在疗法靶点日益趋同的背景下，高效、安全的递送系统（载体）正成为差异化竞争的核心。而 JCR 通过与国际巨头的持续合作，不仅加速了其技术的商业化进程，也巩固了其在 AAV 载体领域的行业地位。
随着这笔交易的落地，基因治疗载体技术的价值或将进一步凸显，推动更多企业加大在这一领域的投入与合作。
参考来源：https://www.biospace.com/business/astrazeneca-gains-more-gene-therapy-aavs-in-jcr-deal-worth-up-to-825m
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