近百亿美元流向AI制药 新药研发按下加速键

杨霞/制表 图虫创意/供图

证券时报记者 杨霞

“AI（人工智能）制药最大的优势是快，因为它加速了‘发现—验证—重新优化’的循环。”微芯生物研发总监潘德思在接受采访时如是说。

近期，AI制药因频繁的项目合作和投融资事件受到市场关注。证券时报记者从业内了解到，随着AI加速向医药行业渗透，创新药研发迎来里程碑式进步，AI制药的成果多点开花。与此同时，AI制药面临着商业化困境，解决还需时日。

AI制药领域大单频现

近期，AI制药领域的大额订单频现。6月11日，诺和诺德与AI制药公司Deep Apple Therapeutics达成8.12亿美元合作；6月12日，礼来与Juvena Therapeutics（美国AI制药公司）签署超过6.5亿美元的协议；6月13日，阿斯利康（AZ）与石药集团达成最高达53亿美元合作，利用石药集团的AI药物发现平台开发小分子候选药物。6月23日，国内AI制药龙头企业晶泰控股与DoveTree LLC（美国医药界的传奇创业者及投资人Gregory Verdine所设立的公司）签署数十亿美元管线授权合作意向书；同日，AI制药公司Formation Bio宣布其子公司已将口服双重JAK/SYK抑制剂gusacitinib授权给赛诺菲（Sanofi），合作金额最高达5.45亿欧元。短短不到一个月时间，近百亿美元流向AI制药行业，引发行业震动。

与国际合作热潮相呼应的是，国内药企间的合作也在加速。今年5月，翰宇药业与碳云智肽签署协议，计划联合开发多肽创新药物，碳云智肽利用人工智能联合多肽芯片筛选技术，成功筛选出GLP-1R/GIPR/GCGR三重激动剂，作为最终的临床前候选化合物。

国内AI制药起步较晚，但近年来发展迅速。以近期达成的高额合作订单为例，一方面体现出AI制药商业化应用获得市场认可，跨国药企愿意花费真金白银投入；另一方面也体现了国内药企在AI制药领域的突破性进展，尤其是以石药集团为代表的传统药企在AI制药技术平台方面的领先优势。

关于AI制药的价值，皓元医药董事长兼总经理郑保富博士在接受采访时表示，AI通过靶点发现、分子设计、临床试验优化等全链条赋能，直击传统新药研发面临的周期长、投入大、成功率低的痛点，其技术价值得到广泛认可，并已跨过“讲概念”的初期阶段进入技术验证期。

“传统药物研发是一个设计—测试——优化的试错流程，AI技术大幅缩短了试错周期，提升了效率，这是一个方面。”潘德思在接受采访时表示。

潘德思进一步谈道，人工智能融合了人类智慧，其能力肯定强于个体，错误率略低于人类。AI不仅加速药物研发的试错过程，还可能提升每一轮循环的成功率，从而叠加提高整体成功率。目前，微芯生物在新药早期研发阶段，即从设想到发现临床前候选分子这一环节，部分项目通过AI技术缩短了研发时间，实现提速。

行业投融资活跃

AI制药曾在2023年受到资本热捧。在资本加持下，AI制药经过几年迭代和发展后，逐步从概念阶段走入技术验证阶段，典型特征是临床研究的成功率开始提升。根据波士顿咨询2024年发布的研究，AI生成的药物分子在I期临床试验中，成功率高达80%—90%，高于50%的历史平均水平。这一效率转变的核心在于AI对药物研发全流程的渗透。

新药研发是烧钱的项目，尤其是AI制药从技术到人才都需要高额投入，离不开资本市场的资金支持。随着行业积极成果逐步涌现，AI制药再次获得市场资金高度青睐。据医药魔方数据，2024年AI制药赛道融资事件超100起，融资总金额近55亿美元，较2023年增长约50%。

国内融资略显弱势，2024年前三季度19家AI制药公司完成融资，其中披露融资额的14家企业总融资额约2.63亿美元，仅相当于海外单笔大型融资的1/4。

2025年这一情况得到好转，英矽智能宣布完成约1.23亿美元的E轮融资，超额完成既定目标。这一融资事件不仅为英矽智能的发展注入了强大动力，也为整个AI制药赛道带来了新的活力与启示。

英矽智能的AI药物研发进度较快，其研发的Rentosertib（用于治疗特发性肺纤维化的候选药物）是全球第一个由AI主导发现的药物进入并完成Ⅱ期临床试验，也是目前进展最快的AI药物。6月3日，英矽智能发布了该药物在Ⅱa期临床试验的积极成果，成为AI制药领域的里程碑事件。

对于本轮融资回暖情况，正大天晴药业集团总裁助理、数字创新中心负责人曹奋泽认为，资本市场方面更趋理性，不再聚焦单点算法能力，而更关注平台化能力、数据闭环与真实药物开发流程的深度融合。具有跨模态建模能力、管线孵化能力和与监管深度协同能力的企业，将更具长期竞争力。

行业发展按下加速键

近年，AI制药市场规模快速扩张。根据头豹研究院数据，2019—2024年中国AI制药市场规模由0.7亿元增加至7.3亿元，年复合增速达47.8%。预计2025—2028年，市场规模将由12.1亿元增加至58.6亿元，年复合增速达68.3%。

从相关企业的发展现状看，AI技术正加速渗透到医药制造的全链条，并展现出积极的进展。例如正大天晴聚焦“平台化、系统化、可落地”的建设目标，搭建了从分子设计到临床开发、从安全评估到合规管理的AI制药核心平台，形成了贯穿研发全流程的智能化体系。皓元医药构建了多个兼具新颖性、多样性、潜在成药性的独特化合物库，依托生成式AI技术，缩短研发周期，助力新颖产品的设计以及新合成方法的开发，全面覆盖生物医药领域的小分子化合物应用场景。

石药集团AI高效药物发现平台能够全流程赋能创新药物的发现，使新药早期发现时间直接缩短超30%，研发成本降低近一半，候选化合物筛选准确率提高了近3倍。目前已实现3项对外授权。

AI制药的各个细分环节也呈现出积极的进展。在靶点发现环节，英矽智能已完成TNIK抑制剂的靶点发现。化合物发现环节，药明康德自主研发的AI平台，将化合物设计周期缩短了60%以上。临床试验环节，AI技术用于患者招募、试验设计及结果输出，康龙化成通过控股海心智惠，利用AI优化患者招募与数据监测，大幅提升临床试验效率。

随着AI技术的快速渗透，业内专家预言：“五年后你将无法在没有AI的情况下设计出一种药物。”潘德思表示认同这一观点，医药行业竞争激烈， AI技术应用早期分子发现过程已展现出速度优势，将来若扩展至各个环节，将进一步提升研发效率，行业提速趋势不可逆转，药企若不应用AI技术，在激烈竞争环境中将可能面临淘汰危机。

商业化困境待解

AI制药领域正经历着前所未有的变革与发展，但也面临多重挑战。首先是困扰已久的盈利难题，以英矽智能、晶泰科技为代表的AI药企至今未走出亏损的困境。

晶泰科技2024年实现营收2.66亿元，同比增长52.8%；经调整净亏损4.57亿元，同比收窄12.5%。英矽智能招股书显示，2024年实现营收6.14亿元，同比增长63.49%；净利润亏损缩窄到1.2亿元。不少AI制药企业虽然保持了营收的高速增长，但仍未实现盈利。

其次，目前AI药物尚未实现上市销售，其商业价值仍待确认。AI制药发展至今，行业翘首以盼的奇点仍未出现，即商业化能力仍受到市场质疑，目前研发进展较快的AI药物还处在临床Ⅱ期阶段。

关于AI制药的商业化困境，潘德思认为，AI制药推进至临床Ⅱ期概念验证，是对技术的重大肯定。尽管AI制药目前尚处在早期阶段，但已缩短了药物开发的时间。不过，临床试验阶段时间较长，有固定的规律，需要长时间验证安全性和疗效。目前AI对该阶段的助力尚未完全显现，现阶段无法要求AI加速药物研发的全流程。

此外，AI制药的数据瓶颈也是困扰行业的重要问题。郑保富认为，AI制药的核心在于数据、算力与算法，其中高质量数据是当前主要瓶颈。曹奋泽表示，高质量训练数据的缺乏，受限于数据获取成本、隐私合规要求与共享机制薄弱，尤其在罕见病或新靶点研究中尤为突出。同时，数据本身常伴随信息缺失、错误与偏差，负面结果记录不全也妨碍AI模型对疾病—靶点—疗效的全面学习。

针对这些问题，皓元医药的答案是融合自有高价值数据与广泛合作资源，构建独特数据护城河，为AI算法提供坚实训练基础。

曹奋泽表示，未来发展应聚焦三方面突破数据瓶颈：加快推进数据共享、标准制定与稀疏数据建模算法，强化多模态融合以提升模型泛化能力与生物系统理解；探索将物理规律嵌入AI模型，提高科学准确性与数据依赖的鲁棒性；发展具备合规追踪与透明决策机制的可解释AI工具，提升行业信任度。