靶点与疾病的开源数据库 | Open Targets 最全教程

Open Targets 网站试图弥合学术研究和制药行业之间的差距，代表了下一代开放访问平台，整合了广泛的生物医学证据，以支持系统的药物靶点识别和优先排序。Open Targets 网站在统一遗传、基因组、蛋白质组学和临床数据方面的作用，以增强我们对疾病生物学的理解，简化靶点验证，并最终加速药物发现。该平台的设计以强大的数据集成、交互式用户界面和计算管道为特征，使其成为跨转化和临床领域研究人员的关键资源。

网站链接：https://platform.opentargets.org/

2024年12月，Nature Reviews Drug Discovery上发表了题为Open Targets: 10 years of partnership in target discovery的文章，重点阐述了Open Targets在学术界和业界科学家合作取得的主要成就和见解。

【公众号后台回复："Open Targets"可领取该文章 PDF版】

平台简介：

该平台成立于2014年，旨在利用遗传学和功能基因组学的见解，改变目标识别和优先排序。工业界和学术界的科学家共同制定了“Open Targets”研究计划，该计划迄今已授予了95个项目。该联盟的创始合作伙伴

药物靶点鉴定是一个复杂的问题。要理解疾病生物学，必须综合多种证据类型，而且我们的知识还存在许多空白。开放目标研究规划对两个总体但相互关联的主题采取系统方法:首先，生成新数据，支持靶点和疾病之间的联系;第二，分析公开可用的数据，将新的和现有的疾病关联证据整合到一个中央信息框架中。

平台主题：oncology, immunology and neurodegeneration.

Open Targets 工作流概述

旗下平台：Open Targets Platform【数据集成和分析工具，系统地识别和确定药物优先级】【以前有Open Targets Paltform 和 Open Targets Genetics,于25年7月9日将后者不再维护，其合并为前者】

【定期更新，可以看到最近一次更新到25年6月】

可以搜索

√靶点的分子、基因、蛋白

√疾病

√表型

√药物

整合20多个不同的数据源，建立和评分目标疾病关联的证据

√API公开

√数据库下载（共37个）

可以使用该平台干什么

√查看与目标疾病相关的药物靶标的优先列表，或与目标靶标相关的疾病的优先列表，并按数据源对证据进行详细细分

√检查用于建立和支持靶病关联的基础证据，并轻松找到源数据

√在评估靶标是否适合药物发现计划时，探索对感兴趣的靶标特异性属性的评估。使用红绿灯系统对靶标因子进行评分，为用户提供靶标属性的概览

√探索相关的靶点和疾病注释，包括分子相互作用、临床体征和症状以及参考书目

√查看ChEMBL 中有关感兴趣药物的相关注释，以及 FDA 和参考书目中的不良事件

我们将从以下三方面进行介绍

第一部分：基本介绍

第二部分：目标优先级

第三部分：下载数据

第一部分 基本介绍

我们以疾病OSCC（口腔鳞状细胞癌为例）向大家展示

在搜索框中输入OSCC，出现以下页面

继续点击中央oral squamous cell carcinoma 进入以下界面，可以看到现在在Associated Targets 的Targeted-disease association 页面，可以看到与OSCC相关的6717个靶标以及其对应的评分。

以及如果对某个横坐标因素感兴趣可以点击横坐标名称进入了解，比如点击GWAS associations

可以把想要的基因置顶【也可以多个】

也可以直接控制总体关联分数内每个数据源的权重，并且权重可以调节，并且也可以看到这些横坐标也分类。

同时每个对应的深蓝色圆圈即其对应的评分，点击该圆圈可以获得其评分背后的证据

如果有确定基因，也可以直接搜索

如果有需要，可以直接下载此数据或者API进行进一步分析（开源！）

进一步也可以下载具体的数据

API爱好者进一步探索

切换到Profile （左上角）可以看到很多关于该疾病的内容，如下：Description、Synonyms、Ontology、Known Drugs、GWAS等等。

第二部分 目标优先级

第一个优先级：针对该靶点是否有其他现有疗法示例

第二个优先级：可追踪性（靶点的位置）

第三个优先级：可行性

第四个优先级：安全性

切换到Targeted prioritisation factors 界面，按照关联分数排列，靶顶所有不同的特征告知是否可以成为药物发现的良好靶标，评分系统颜色在左下角，绿色为正。

其横坐标是按照四大优先性进行排列的

点击随意一个查看其详细内容

查看组织特异性

切换到Anatomical Systems

可以查看某一个具体基因的Profile

单击这个基因

其中的Bibliography功能，可以根据我们的关键词筛选文献，也可以查看其摘要或者原文

第三部分下载数据

所有数据开源：可用于学术和商业用途

1.通过搜索靶点、疾病、药物、关联的数据网络界面

2.通过API

3.Google BigQuery ：同时查看多个目标

4.平台指向的链接：Export

好啦！期待大家后期去摸索，应用这个庞大的平台吧！

可以自行在其官网学习教程(24年1月录制)：https://www.ebi.ac.uk/training/online/courses/open-targets-quick-tour/