上海
撰文丨王聪
编辑丨王多鱼
排版丨水成文
日前，艾伯维（AbbVie）宣布全力进军in vivoCAR-T市场，将斥资21 亿美元现金收购Capstan Therapeutics，以期将一款处于 1 期临床实验阶段的自身免疫疾病候选
invivoCAR-T 细胞疗法 （ CPTX2309 ） 纳入其研发管线。
创立于 2022 年的Capstan公司，致力于通过在体内（
in vivo） 而非体外重新编程 T 细胞，从而清除阻碍 CAR-T 细胞疗法普及面临的制造和可扩展性方面的挑战，且患者在治疗前无需接受淋巴细胞清除化疗。
Capstan公司创立始于 2022 年初的一篇论文。
体内生成 CAR-T 细胞，治疗心脏损伤
2022 年 1 月 6 日，宾夕法尼亚大学的研究人员在Science期刊发表了题为：CAR T cells produced in vivo to treat cardiac injury 研究论文【1】，开发了一种在体内原位生成 CAR-T 细胞的新技术（
in vivoCAR-T），通过 注射脂质纳米颗粒（LNP）递送 mRNA，在体内重编程 T 细胞，使其识别心脏纤维化细胞，从而治疗心脏纤维化疾病。
该方法类似于 mRNA 疫苗，仅需简单注射，就能在体内生成 CAR-T 细胞疗法，有望解决当前 CAR-T 细胞疗法工艺复杂、周期长、价格高昂等关键难题。
不久后，该团队创立了一家名为Capstan Therapeutics 的公司，致力于将
in vivoCAR-T 技术应用于癌症、自身免疫疾病及纤维化疾病的治疗，该公司此前已累积获得来自多家制药巨头及风投机构的3.4 亿美元融资。该公司的创始团队包括Carl June（CAR-T 细胞治疗先驱），Drew Weissman（诺奖得主、mRNA 技术奠基人），Jonathan Epstein
in vivoCAR-T 技术发明人）。
体内生成 CAR-T 细胞，治疗癌症和自身免疫病
2025 年 6 月 11 日，Capstan公司宣布，其 CAR-T 细胞疗法CPTX2309（anti-CD19 in vivo CAR-T）正式开始1 期临床试验，用于治疗 B 细胞介导的自身免疫疾病。
2025 年 6 月 19 日，Capstan公司及宾夕法尼亚大学的研究人员在Science期刊发表了题为：
In vivoCAR T cell generation to treat cancer and autoimmune disease 的研究论文【2】。
该论文介绍了in vivoCAR-T的临床前实验结果，在啮齿类动物模型（人源化小鼠）和非人灵长类动物模型（食蟹猴）中，该公司专有的靶向脂质纳米颗粒（tLNP）成功将 CAR mRNA 靶向递送到体内的 CD8+ T 细胞，显示出对癌症和自身免疫疾病良好的治疗前景和安全性。
自2017 年以来，美国 FDA 已批准了 6 款用于治疗各种B 细胞恶性肿瘤的 CAR-T 细胞疗法，此外，全世界范围内还有数百种自体和异体 CAR-T 细胞及 CAR-NK 细胞产品正在临床试验中。
这些体外细胞疗法在为晚期和难治性癌症患者提供持久反应方面取得了显著成功，然而，该领域还存在诸如生产制造方面的挑战（成本、时间和规模）、地域限制、能够进行 CAR-T 细胞治疗的专业医学中心数量有限、需要进行淋巴细胞清除化疗，以及病毒载体的潜在安全性问题，严重限制了 CAR-T 细胞疗法的临床应用。
最近，CAR-T 细胞疗法在治疗 B 细胞介导的自身免疫疾病方面显示出巨大潜力，靶向 B 细胞的 CAR-T 细胞疗法在系统性红斑狼疮、肌炎、系统性硬化症、重症肌无力等疾病中展现了显著且持久的临床益处。
关于 Capstan Therapeutics
Capstan 的核心平台技术涉及一种专有的靶向脂质纳米颗粒（tLNP）递送载体，它由与重组蛋白结合剂（例如单克隆抗体）偶联的 tLNP 组成，从而实现对特定细胞类型的选择性优先靶向，旨在递送治疗性 RNA（包括 mRNA 或基因编辑工具），能够在体内对特定细胞类型进行重编程。
Capstan 的核心资产——CPTX2309，是一款处于 1 期临床试验阶段的 in vivo CAR-T 细胞疗法，用于治疗自身免疫疾病。该疗法使用靶向 CD8 的 tLNP，将编码 CD19 CAR 的 mRNA 靶向递送到 CD8+ T 细胞，从而在体内有效构建 CAR-T 细胞，这些生成的 CAR-T 细胞可清除自身反应性 B 细胞和正常 B 细胞，基于该方法生成的 CAR-T 细胞只会在体内短暂存在数天时间，之后血液和组织会在数天至数周内重新生成健康的 B 细胞，从而实现免疫系统的“重置”，实现对 B 细胞诱导的自身免疫疾病的治疗。
Capstan 的研发管线——涵盖自身免疫疾病、癌症及纤维化疾病
论文链接：
1. https://www.science.org/doi/10.1126/science.abm0594
2. https://www.science.org/doi/10.1126/science.ads8473
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