荣昌生物核心产品泰它西普获欧盟孤儿药资格认定

6月17日晚间，荣昌生物(688331)发布公告，公司产品泰它西普（商品名：泰爱®）获得欧盟委员会授予的孤儿药资格认定，用于治疗重症肌无力。

公告称，泰它西普是全球首个上市的治疗重症肌无力的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药，在重症肌无力中，病理性B细胞会产生攻击神经肌肉接头处蛋白（如乙酰胆碱受体AChR、肌肉特异性酪氨酸激酶MuSK等）的自身抗体，而泰它西普则通过同时阻断BLyS和APRIL信号通路，能够更有效地抑制异常活化的B细胞，减少致病性自身抗体的产生，从而有望从源头上干预重症肌无力的疾病进程。

据介绍，重症肌无力是一种由自身抗体介导、获得性神经肌肉接头传递障碍的罕见自身免疫性疾病。国际重症肌无力基金会（MGFA）及研究数据显示，全球MG患病率约为每10万人15—25例，在欧盟符合罕见病（患病率低于万分之五）定义。

尽管现有治疗（如胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换及靶向生物制剂）可在一定程度上控制症状，但仍有部分患者疗效不佳、无法耐受长期治疗副作用或疾病反复发作，重症肌无力领域仍存在重大未满足的临床需求。

荣昌生物表示，基于本次欧盟委员会授予的孤儿药资格认定，泰它西普在欧盟将享有包括研发方案科学建议、部分费用减免、上市申请费用优惠，以及获批后十年的市场独占期等一系列政策支持，这将有力推动泰它西普重症肌无力适应症在欧盟开发进程。

证券时报记者注意到，泰它西普是荣昌生物的核心产品之一。就在几天前，荣昌生物宣布收到国家知识产权局下发的《药品专利权期限补偿审批决定》，称其核心产品泰它西普注射液获1827天专利补偿，保护期从2027年6月15日延长至2032年6月15日。

此前在2021年3月，泰它西普获国家药监局批准用于中重度系统性红斑狼疮（SLE）治疗，成为全球首款针对SLE的双靶点生物制剂。关键性临床数据显示，泰它西普高剂量组治疗48周的系统性红斑狼疮反应指数（SRI）达79.2%，较安慰剂组（32.0%）显著提升。泰它西普于2022年底纳入国家医保目录。

2024年7月，泰它西普获批第二个适应症，用于类风湿关节炎治疗，进一步拓宽在自身免疫疾病领域的应用场景。2025年5月，泰它西普斩获其第三个适应症，获国家药监局批准，与常规治疗联合用于抗AChR抗体阳性的成人全身性重症肌无力（gMG）患者，成为全球首个治疗重症肌无力的BLyS/APRIL双靶点生物药。

据弗若斯特沙利文数据，全球MG患者约120万人，中国占22万。中国重症肌无力市场规模预计从2020年的0.46亿美元增至2025年的2.5亿美元。

截至2025年，泰它西普在中国已获批系统性红斑狼疮、类风湿关节炎和重症肌无力三大适应症。2024年年报披露，泰它西普2024年销售额达9.77亿元，同比增长94.87%。