你可能没听说过渐冻症，但你肯定知道他....

在浩瀚的宇宙中，有些星辰即使身处黑暗，也依旧闪耀着夺目的光芒。

史蒂芬·霍金便是这样一颗星辰，17岁，他以天才少年之姿考入剑桥大学，本应前途无量，然而21岁时却被诊断出患有渐冻症，医生残酷地告知他只剩2年寿命，这对于刚刚开启人生篇章的霍金来说，无疑是晴天霹雳。但他没有向命运低头，没有被命运的枷锁束缚住前行的脚步，反而在科学的道路上愈挫愈勇，越走越远。

霍金那充满传奇色彩的经历，仿佛一场跌宕起伏的传奇冒险。仅凭几个能动的手指，他敲开了宇宙奥秘的大门，为人类献上无尽知识瑰宝。《时间简史》畅销全球，掀起大众对宇宙探索的热潮；他的演讲场场爆满，思想穿越时空，触动无数心灵。他用实际行动证明：身体的禁锢永远囚不住自由翱翔的思想。

然而，霍金的故事不仅仅是一部科学传奇，更是一部生命传奇。他用自己的坚持和勇气，书写了人类对生命意义的深刻诠释。在与渐冻症的抗争中，他让我们看到了生命的坚韧与不屈。

渐冻症到底是一种怎样的病？

它就像是悄无声息的“恶魔”，悄无声息地降临，缓慢而残忍地剥夺患者对身体的掌控权。早期，患者可能只是感觉肌肉无力、僵硬，说话有点不清楚。可随着时间推移，连抬头、抬手、走路这些日常动作，都变得异常艰难。最让人心痛的是，有些患者的思维和感觉却依旧敏锐，他们只能眼睁睁的看着自己的身体“崩塌”，却无力回天。

从医学角度来说，渐冻症学名肌萎缩侧索硬化症（ALS），是一种累及上运动神经元和下运动神经元及其支配的肌群的慢性、进行性、致死性神经系统疾病。其发病机制非常复杂，科学家们一直在努力探索，现在普遍认为是遗传因素和环境因素共同作用的结果。运动神经元受损，肌肉逐渐萎缩，患者就像被冰雪封印一般，身体慢慢 “冻” 住了。

现有统计数据显示，渐冻症的全球发病率约为1.59/10万人·年[1]，全球约有50万患者饱受折磨[2]。我国发病率约为十万分之1.6[3]，国内现存患病人数约6~10万[2]，多数患者的平均生存时间仅为3~5年，而且发病年龄有年轻化的趋势，常在30~60岁发病。这些数字背后，是一个个家庭的破碎、患者的绝望，以及社会沉重的负担。

目前，渐冻症的治疗手段极为有限。已经获批的药物如利鲁唑，只能延长病人生存期几个月，无法扭转病情。就像在无边的黑暗里点亮了一根微弱的蜡烛，虽有光亮，却无法驱散黑暗。近年来，基因治疗、干细胞治疗等前沿疗法也在不断探索，但距离广泛应用还有很长的路要走。渐冻症患者在求医过程中，面临诊断难、治疗选择少、病情进展快、生活质量差等重重困境。许多患者在确诊后，只能在绝望中等待，祈求医学奇迹的出现。

而就在今年4月份，一个让人振奋的消息传来。国家药监局药品审评中心（CDE）批准了“人自体多克隆调节性T细胞注射液”临床试验申请，适应症正是渐冻症。这标志着全球首个鞘内注射Treg细胞治疗渐冻症疗法迈入了临床新阶段。

Treg细胞是什么？

Treg细胞（调节性T细胞）如同人体免疫系统的“和平守护者”，通过抑制过度免疫反应来维持免疫平衡。在渐冻症治疗中Treg细胞发挥着独特的作用。大量研究表明，渐冻症患者体内效应T细胞（Teff细胞）与Treg细胞的比例存在失衡[⁵]，且Teff细胞的活性及数量变化与疾病进展呈一定的正相关性。Treg细胞一方面可以抑制过度激活的Teff细胞，减少其对神经细胞的免疫攻击；另一方面，它还能分泌神经营养因子，促进神经细胞的修复和再生，就像是给受损的神经细胞送去了一群辛勤的 “修理工”。

▲ALS中的Teff和Treg免疫[⁵](可点击放大查看）

在去年12月份，郑州大学第一附属医院生物细胞治疗中心完成了全球首例Treg脊髓鞘内注射治疗渐冻症的案例。首例患者治疗后，情况有了明显改善。ALSFRS-R量表（权威的渐冻症评价量表）评分和握力值较基线值有所提升，生活质量也得到了改善，安全性良好。这个消息让人看到了希望，也让渐冻症患者的未来有了一丝曙光。

在探索Treg细胞治疗渐冻症的道路上，盈康一生・海尔国际细胞库一直在努力，始终致力于细胞治疗技术的临床转化与应用，致力于构建“技术突破-临床验证-产业转化-公益普惠”四位一体的发展模式，旨在为渐冻症、阿尔兹海默症以及自闭症等疾病的治疗提供全新高效的治疗支持。通过与赛尔欣生物医疗科技有限公司等专业机构的紧密合作，整合技术优势与临床资源，力求为渐冻症患者提供更有效的治疗选择。2025年4月份，双方签署战略合作协议，共同开启了Treg细胞治疗渐冻症的新篇章。

我们深知，每一个微小的进步背后，都承载着患者对生命的渴望和对未来的期待。我们也将继续秉承“天下人一生盈康”的理念，与科研人员、临床医生以及社会各界携手共进，共同推动细胞治疗技术的发展，为人类健康事业贡献力量。

即使身处困境，也要以乐观和坚韧的态度面对生活。霍金的一生正是对这句话的最好诠释，而我们也将继续在这条充满挑战的道路上前行，为更多患者带去希望与温暖。希望我们能一起见证这个医学奇迹的诞生，让渐冻症患者们不再被 “冰冻”，重新拥抱温暖的生活。

参考资料：

[1] Xu L, Liu T, Liu L, et al. Global variation in prevalence and incidence of amyotrophic lateral sclerosis: a systematic review and meta-analysis. J Neurol. 2020;267(4):944-953. doi:10.1007/s00415-019-09652-y

[2] 比癌症更残忍？这种病，无法治愈吗？公众号：疾控U健康，https://mp.weixin.qq.com/s/dfDp_SEfHuQnulTnJNoL2Q.

[3] 写在国际罕见病日：如果生命无法跑赢时间，罕见病患者应该如何自救？公众号：渐愈互助之家，https://mp.weixin.qq.com/s/zUfJDWL54_-U5xVjZK055w.

[4] 渐冻症——有办法！公众号：健康一百年，https://mp.weixin.qq.com/s/gZTCf5cmrRHTzg1bzhSE1Q.

[5] Machhi J, Kevadiya BD, Muhammad IK, et al. Harnessing regulatory T cell neuroprotective activities for treatment of neurodegenerative disorders. Mol Neurodegener. 2020;15(1):32. Published 2020 Jun 5. doi:10.1186/s13024-020-00375-7

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