第12个“6·15重症肌无力关爱日 多方协力关爱“雪花人”群体

今年6月15日，是第12个重症肌无力关爱日。作为重症肌无力患者关爱的重头活动，6月14日—15日，由中国罕见病联盟指导，北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心主办，中国罕见病联盟重症肌无力协作组协办的第三届重症肌无力与神经免疫医学创新公益论坛在江苏省扬州市举办。

本次活动以“重塑肌遇，力启新程”为主题，300多名专家学者、重症肌无力患者，以及来自政府部门、社会组织、研究机构、爱心企业、媒体等各界代表齐聚一堂，共同探讨重症肌无力防治进展与患者服务创新，为提升疾病诊疗水平、完善社会支持体系凝聚共识。

活动为期两天，包含1场主论坛、4场主题平行论坛、1场公益慈善晚会以及医患面对面、需求倾听工作坊、病友康复朋辈分享会等多场专题工作坊等内容。

活动现场，主办方还发布了全球首个重症肌无力IP形象“雪花人”，著名演员张雨绮参与形象揭幕，并受聘担任爱力公益推广大使。

聚焦患者需求 凝聚多方共识

活动由扬州市新闻传媒中心融媒体新闻中心评论部主任胡钢主持。民政部社会福利司原司长白益华，中国社会福利基金会原理事长戚学森，中国罕见病联盟执行理事长李林康，扬州市卫健委党委委员、副主任尹成雷分别致辞。

“做一次志愿服务容易，做一个机构难，做一个长期主义的、帮助罕见病患者的社会组织更难。”白益华高度肯定北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心在患者服务、医疗援助、康复教育等领域取得的扎实成果，“十余年来累计服务了1.8万余名患者，推动着神经免疫医学与患者关怀事业不断向前。”

戚学森回顾了北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心12年来的工作，“从最初的倡导发声，到如今搭建起医患交流平台、推动医学研究、开展患者关爱服务，真正把公益行动落到了实处。”戚学森评价说，这份坚持，正是民间公益组织最可贵的精神——不因困难而退缩，不因小众而放弃。

“虽然重症肌无力已有4-5款靶向药上市，但仍然远远不能满足不同年龄、不同病情程度、不同治疗条件的患者的治疗需求。”李林康强调多方协作对改善罕见病患者生存质量的重要性，既需要技术的突破，也需要患者组织的努力，“这也是举办本次公益活动的意义——让学术和爱心在公益层面共同破局。”

“扬州市一直以来高度重视罕见病诊疗工作。”扬州市卫健委党委委员、副主任尹成雷分享了扬州市在罕见病工作方面的经验和做法，“罕见病的诊疗需要多学科的支持，多元化的保障，希望扬州市的医疗机构和医疗工作者能够借助与会专家智慧，进一步提高罕见病诊疗水平。”

患者生命经历演绎成“雪花之旅”

重症肌无力是一种由自身免疫异常导致的神经肌肉接头传递障碍性疾病，2018年被纳入中国第一批《罕见病目录》第32位。它没有医学遗传性，不传染，任何人可能在任何年龄后天发病。现场，患者代表亚萍、乐乐，医生代表庞大志、岳耀先、护理专家许雅芳、北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心创始人清昭，同台演讲，用自己的独特视角，呈现跨越疾病、医学、公益的《雪花之旅》。

患者们的真实困境令人动容。爱力关爱中心创始人清昭分享道，疾病让许多患者的人生轨迹被彻底改变，她的“职业成了生病”。12岁的病友遥遥，3个月就患病，喜欢跳舞，最大的心愿是像别的孩子一样自由奔跑。

患者王亚萍则讲述了长达15年的艰辛历程：从最初被误诊为“植物性功能紊乱”、“病毒性脑炎”等，历经波折才确诊;治疗中遭遇医托诈骗，家庭耗尽积蓄;一次普通感冒就引发重症肺炎，呼吸困难时甚至需要家人冒险在家注射应急药;疾病导致的面容改变，让她在当地医院“刷脸取药”都无法识别，更承受着外界异样的眼光与歧视，一度深陷自卑与无助。

28岁的患者乐乐，展现了确诊时的典型困境与突破的勇气。16岁确诊全身型重症肌无力时，她爬4楼教室都异常艰难，“手脚没力气，连脖子都撑不住”。高中时期，她经常因病请假，上课需手撑脖子，下课靠同学搀扶，咬牙坚持才完成学业。即使进入大学，身体的不便依然如影随形。这些经历深刻揭示了患者群体在确诊难、治疗贵、社会歧视、心理压力及生存尊严等方面面临的严峻挑战。然而，徐莉雯并未被困境击倒，她坚持治疗、积极生活，最终获得了稳定的工作、幸福的家庭，并勇敢地迎接了生育的挑战，宝宝健康，她的病情也一直较为稳定。

重症肌无力以中青年女性高发，这份经历也为“雪花人”群体带来了希望的亮光。

医学人文故事见证携手融化“雪花”

复旦大学附属华山医院神经内科副主任护师许雅芳哽咽着回忆，2020年参与全国多中心新型靶向药临床试验时，曾见证奇迹：一位说话不清、走路需搀扶的患者，用药后竟恢复如常，甚至开起了烘焙工作室。护理团队也开发了慢病管理平台助力患者。但现实依然严峻，她看到许多Musk抗体阳性的全身型患者因不在当前靶向药适应症内且需自费，仍深陷困境。护士们竭尽全力提供护理和支持，并期盼着针对该群体的临床试验能早日带来曙光，让所有患者都能展露笑颜。

这份对患者福祉的深切关注，同样驱动着外科领域的攻坚克难。 香港大学深圳医院胸外科顾问医生庞大志深情回顾了与爱力中心及重症肌无力群体的不解之缘。2013年，在清昭女士的推动下，庞大志团队在香港大学深圳医院开业之初即举办了爱力机构的第1场病友会，重症肌无力患者群体的故事深深触动了他，让他将此视为职业使命。怀抱这份使命感，庞大志团队自2013年起即将重症肌无力作为主要发展方向，在国内较早成立了重症肌无力专科及多学科临床研究室。其团队已具备完成世界上所有现有胸腺瘤手术术式的能力，并在国内外积极分享经验。“我们坚信，有科技的不断进步，有政府的关注，有医疗机构与爱力等公益机构的持续努力，重症肌无力终将是一片可以融化的雪花。”庞大志医生说道。

这份希望之光，也闪耀在中国重症肌无力诊疗的医学传承与未来展望之中。 山东大学齐鲁医院(青岛)的岳耀先医生回顾了他和老师、老师的老师三辈医生在重症肌无力临床上薪火相承的中国精神。他展示了目前保存最早的1980年丛志强教授手写的重症肌无力病历，这份珍贵的记录连同后续积累的3500多份病例，见证了中国医者数十年来在临床诊疗和科研上的不懈探索。“没有砸师爷师父的招牌”。“我们所处的新时代是前辈们不曾想象的，”岳医生感慨道。技术的进步带来了显著改变——危象患者减少，治疗理念已从免疫抑制、调节迈向“免疫重置”。更令人振奋的是，中国在新药研发(如CAR-T细胞疗法)方面已展现出国际水准的潜力。展望未来十年，岳医生表达了医者共同的心愿：期待更多突破性进展转化为患者实实在在的获益，甚至有一天，重症肌无力能被彻底攻克，让爱力中心完成使命而“解散”，让专病医生因失业而“转行”。这份带着温情、坚守与无限希望的传承，正是中国医学界为融化“雪花”、助力患者重获新生而持续努力的最佳注脚。

“或许，每一种罕见病，对社会都是万分或几百万分之一，对病人和家庭却是百分之百。”清昭深刻剖析了罕见病的社会属性——它不仅是医学难题，更是复杂的社会问题，考验着社会的医学进程、关怀体系和平等尊严的文明理念。从确诊到治疗，从生活到情感，患者及家庭在诊断难、药物贵、无药可用、求医无门、缺乏保障、被歧视等重重挑战中挣扎。

“疾病是非常古老的，它本身从不曾改变，惟一改变的是我们，以及我们对于将未知转化为已知，所作出的努力。”清昭指出，所幸近年来，罕见病正在被认知，重症肌无力也开始被更多人看见，正迎来医学的春天。“重症肌无力在公众认知、社会理解层面，正需要重新被定义。”

全球首个“雪花人”IP正式发布。

为提升公众对重症肌无力的认知，活动发布了“雪花人”。著名演员张雨绮亮相发布仪式，并与民政部社会福利司原司长白益华，江苏省人大常委会原一级巡视员、江苏省第十三届人大社会建设委员会副主任委员贡旭敏，扬州江都区卫健委主任、书记刘兴兵，人民日报健康客户端特稿部记者高瑞瑞，解放军总医院第一医学中心神经内科主任医师曹秉振，空军军医大学唐都医院神经内科主任医师李柱一，北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心主任清昭以及病友代表瑶瑶共同为形象揭幕。

意大利、冰岛、美国、日本等全球各国重症肌无力患者组织发来视频，呼吁“重症肌无力是一片可以融化的雪花”。

现场，张雨绮正式获聘为“重症肌无力公益推广大使”，为重症肌无力群体发声，雨绮和工作室纷纷为重症肌无力公益项目捐款。张雨绮表示，每一个与疾病作战的患者都是生命的战士，“雪花人”群体需要被看见，值得被帮助。“相信随着科学的进步，公益力量的推动，雪花一定会融化，‘雪花人’群体一定有回归正常生活轨道的那天。”

重症肌无力，由于疾病名字常被误解为“所有的肌肉无力的疾病”。部分重症肌无力患者以肢体无力为首发症状，与渐冻症有相似之处，这给诊断带来了极大挑战，也使得误诊的情况频繁发生。

谈到推出“雪花人”IP的初衷时，清昭表示，希望通过“雪花人”IP以具象化形式传递重症肌无力疾病特征，帮助公众理解这种“罕见病”，消除误解与恐惧，传递“与疾病和平相处”的理念。

“重症肌无力是一片可以融化的雪花，这是全国重症肌无力组织的共识。”清昭详细阐述了重症肌无力和雪花的共同特质：“第一是独一无二性，如同没有两片完全相同的雪花，重症肌无力不同年龄、不同亚型的患者，其症状表现可能完全不同。第二是脆弱与坚韧并存，雪花看似脆弱，却能在严寒中形成壮丽景象，重症肌无力后天发病，疾病的旅程是每个生命的巨大挑战，患者往往展现出比常人更加顽强的生命力。第三是有“可融化”的希望。重症肌无力病情具备可逆性，就像水可以凝结成雪花，雪花也可以重新融化成水一样。即使在最严重的‘危象’时刻，也蕴含着康复的转机。”

《2025中国重症肌无力患者健康报告发布》患者较三年前生活能力有所改善

活动现场发布了《2025中国重症肌无力患者健康报告》。自北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心于2014年发布首份《中国重症肌无力患者生存报告》以来，今年已经是第9次发布中国重症肌无力患者报告。北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心理事、香港中文大学深圳研究院副研究员董咚现场解读报告。

报告共收集有效问卷449份。数据分析显示，重症肌无力对患者工作的影响较大，70%的患者因为身体条件、歧视、治疗需要等原因而无法进行全职工作。在过去六个月内，134名患者病情复发，占比29.8%。感冒、过度劳累、情绪问题是导致复发的主要原因。有56.8%的患者表示受到过歧视，误解和偏见是出现频率最高的歧视类型。

“与2022年以及之前历年来的同类调研相比，重症肌无力患者的生命质量和日常生活能力都有所改善，患者的医疗负担也有所下降。”董咚在强调改善的同时，还指出：许多重症肌无力患者并非医学定义上的“难治型”患者，他们的病情之所以“难治”，更多是由于社会结构上的弱势地位导致。“应继续通过社会保障制度减轻患者及家庭经济负担，继续通过社会支持帮助患者及家庭提高生活质量，培育民间力量，支持患者组织发展，发挥更大的作用。”

报告显示，大部分重症肌无力患者收入不高，日常用药成为重症肌无力患者一个不小的负担。清华大学药学院研究员杨悦深入剖析罕见病药物可及性困境，探讨多元支付机制与商保衔接路径，寻求突破“用药难”的可行性方案。

病友组织是重症肌无力患者获得社会力量帮助的重要途径。重症肌无力患者、北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心服务总监张晓慧分享机构深耕患者服务的历程，展示如何构建覆盖全国百城的患者支持网络，实现服务可及性提升。

多方专家协力探讨特效药物支付解决方案

在圆桌讨论环节，贡旭敏、董咚、杨悦、清昭等围绕“社会支持体系补充作用与商保、基本医保互补模式”展开讨论，探索提升患者保障水平的创新路径。圆桌讨论由北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心副理事长孔祥钧主持。

贡旭敏先生对现行医保制度提出了建设性的见解，他认为，医保管理在供给和需求两个不同环节，面对药企和患者，要分别成为资本家和慈善家两个不同角色，遵循不同的价值标准。医保要做大家长，为大家当好家。遵循经济规律与资本谈判采购(可以分类：甲乙丙…)，恪守社会价值规律对患者公平伦理用药(可以分类：1、急救重症类药，2、一般治疗控制类药，3、保健调节类药，4、功能增强提高类药)，保1控2，压3砍4。不应该与药价挂钩，只应取决病情轻重缓急。同时要进一步研究减少不必要使用抗生素、大输液，减少不必要的住院，减少药品浪费(改大盒药为小袋或散包药)，避免浪费和压减不必要的支出，切实增强保障必需基本用药(不是贵贱、是救治必需)。切实“三医联动”。

最后，他呼吁要加强社会动员与人文关怀，倡导建立“病吾病”的共情意识，动员全社会力量共同参与支持罕见病患者群体，用“温暖融化每一片雪花”。

研究者董咚聚焦于疾病负担的“双轨性”困境：一方面，日常管理所需的基础药物(如激素、免疫抑制剂)往往未纳入医保，患者需长期自费或依赖住院才能获得报销;另一方面，急性危象时的急救费用(如ICU、丙球)虽报销比例相对较高，但费用陡增仍构成沉重负担。她还指出了政策落地困境，门特/门慢政策存在显著地区差异，部分医院对政策不了解，导致患者报销受阻或被迫院外购药。为此，她呼吁跨病种联合行动，建议罕见病患者组织联合调研全国医保政策落地情况，打破单病种局限，共同推动系统性改革。

研究员杨悦从保险制度的底层逻辑出发进行分析。她强调，国家基本医保是覆盖所有人群，罕见病患者也在基本医保范围，作为补充保险的商业保险也不能把罕见病患者单独分割，(否则违背保险的“大数法则”)，补充性商业保险依赖广泛人群分摊风险的特性，无法独立托底罕见病患者的高赔付风险。

按照目前保障制度设计，对于基本医保之外仍需个人支付部分，需要通过补充性商业保险，医疗救助，捐赠等多层次保障分担患者负担。特别是对于低收入群体，长期用药负担重的个别人群，如果购买商业保险的能力有限或无法购买，则只能依赖基本医保和救助等途径。对于高值罕见病药物，如果治疗效果具有不确定性，未来可以考虑分期付款，和按效果支付协议，她主张创新思路：评估高价值罕见病用药时应从“单次费用”控制向“长期费用控制”转变，关注患者“长期获益”(如治愈后节省的长期医疗成本)，考虑采用风险分担协议支付方式，降低医保支付的不确定性。

患者代表清昭则从切身经历出发，指出隐性成本被严重忽视。患者实际负担远不止药费本身，还包括入院、抗体检测、交通、误工等无法报销、报销低的隐性成本，这些围治疗期的成本甚至和药费负担一样沉重。此外，即使新药进入医保目录，由于患者存在信息差，许多人仍面临“有政策无法享受”的困境，政策红利未能有效转化为患者可及的保障。

公益学术交流助力“雪花人”活出尊严与精彩

第三届重症肌无力与神经免疫医学创新公益论坛设立四大平行论坛及专题工作坊，平行论坛分别以“生命之河”“破晓时分”“希望之光”“恒爱守护”为主题聚焦重症肌无力诊疗、康复、全生命链条支持。

空军军医大学唐都医院神经内科主任医师李柱一，复旦大学附属华山医院神经内科主任医师赵重波，西安高新医院神经内科主任医师李尊波，天津医科大学总医院神经内科主任医师杨春生，复旦大学附属华山医院神经内科副主任护师许雅芳，北京大学第一医院神经内科主任医师郝洪军，郑州大学河南医药科学研究院党委副书记、纪委书记高峰，清华大学药物警戒信息技术与数据科学创新中心主任，清华大学自动化系数字医疗健康工程研究中心主任、研究员杨吉江，香港大学深圳医院胸外科顾问医生庞大志，复旦大学附属华山医院神经内科副主任医师奚剑英分享了当前重症肌无力科研、治疗的最新进展，以及诊疗技术、临床管理创新情况。

连云港市第二人民医院神经内科主任医师伏兵、香港大学深圳医院神经内科副顾问医生曾文双、厦门弘爱医院神经内科副主任医师张慜、牛津大学神经科学系讲师董胤尧、南京市第一医院神经内科主任医师时建铨、上海交通大学医学院附属仁济医院副研究员张楚悦、武汉市第一医院神经内科主任医师罗利俊、复旦大学附属儿科医院副主任医师李文辉、湖南省儿童医院/中南大学湘雅医学院附属儿童医院主任医师吴丽文、山东济南解放军第960医院神经内科主任医师金善围绕重症肌无力多学科诊疗体系建设、重症肌无力的细分及治疗话题进行了主题分享。

清华大学附属第一医院神经内科副主任医师白苗、徐州医科大学附属医院神经内科主任医师张勇、北京大学第一医院神经内科副主任医师郑艺明、首都医科大学宣武医院神经内科主任医师李海峰、徐州医科大学附属医院神经内科张周傲、山东大学齐鲁医院(青岛)神经内科主治医师岳耀先、郑州大学第一附属医院生物细胞治疗中心/生物免疫治疗病区副主任医师赵璇、徐州医科大学细胞治疗药物产业学院教授施明、空军军医大学第二附属医院神经内科副主任医师阮哲放眼全球，介绍了全球重症肌无力新药研发格局及研究最新进展，并探讨了突破性细胞疗法在重症肌无力领域的可行性。

广州中医药大学第一附属医院岭南脾胃病研究所主任中医师刘凤斌、浙江省中医院神经内科主任中医师张丽萍、河南中医药大学第一附属医院神经精神心理科主任医师杨俊红、复旦大学附属华山医院营养科副主任营养师邵春海、长春中医药大学附属医院脑病科副主任医师吕志国、中国中医科学院广安门医院针灸科/脑病科主任医师朱文增、昆明市中医医院/云南中医药大学第三附属医院脑病痿病科主任医师李广文、贵州中医药大学第二附属医院神经内科主任医师况时祥、辽宁中医药大学附属医院痿病科主任医师乔文军分享了传统医学在重症肌无力诊治、康复领域的创新，为打造重症肌无力整合康复新范式贡献来自中医的智慧。

公益慈善晚会唱响生命的热爱

在“重塑肌遇，力绽琼华”公益慈善晚会，聚光灯下迎来了一个意义非凡的时刻。

T台秀几乎每年都会出现在爱力的活动中对许多长期与疾病相伴的病友而言，这可能是生病后第一次鼓起勇气独自走出家门，第一次以这样的姿态自信地站在舞台中央，用笑容与步伐，映照出最动人的生命光华!

今夜，他们不再仅仅是疾病的承受者，而是生命的舞者与歌者。他们的笑容，是对抗阴霾的灿烂阳光;他们的步伐，丈量着重新定义生活的勇气。

中国罕见病联盟执行理事长李林康与爱力关爱中心创始人清昭，两位深具象征意义的引领者，并肩登台。他们共同倾情朗诵诗歌《热爱生命》，!一位是推动罕见病事业前行的政策倡导者，一位是扎根病友群体的坚实守护者，用诗句化作对罕见病患者的生命礼赞。病友们还通过通过八段锦、微情景剧、朗诵等艺术形式，共同展示了这份不屈的生命姿态：他们用实际行动证明，疾病或许改变了轨迹，却无法剥夺对生活的热爱、对美好的追求，以及对生命无限可能的重新诠释。 在这个夜晚，每一位参与者都在用独特的光华，赋予生命崭新的定义。

“本次活动旨在搭建医患研政多方对话平台，推动技术创新与服务落地。‘重塑肌遇’是愿景，‘力启新程’是行动。”论坛闭幕环节，清昭在总结致辞中表示，未来北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心将继续联合各界力量，持续推动诊疗水平提升、药物可及性改善、服务网络完善，助力患者活出尊严与精彩。