中国首款干细胞药物15.8万元

2025 年 6 月 5 日，北京大学人民医院黄晓军院士团队开出艾米迈托注射液首张处方，次日患者完成注射，这一标志性事件宣告我国干细胞药品正式步入商业化临床应用阶段。此消息在细胞治疗行业被高频转发，但同时也为长期以来鱼龙混杂的细胞治疗市场敲响警钟。对于细胞治疗行业从业者而言，不合规治疗业务的生存空间被进一步压缩，同时也意味着一个全新、规范且充满机遇的时代正在拉开帷幕。

该药物单次治疗费用为19800元，以8次为一个完整疗程计算，总费用约15.8万元

横向对比国际市场，美国FDA批准的间充质干细胞药物Ryoncil单剂定价高达19.4万美元（约139万元），是艾米迈托赛注射液单剂费用的70倍。

首个获批上市

铂生卓越生物科技（北京）有限公司研发的干细胞疗法艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生），于2025年1月2日获国家药监局通过优先审评审批程序附条件批准上市，适应症为治疗14岁以上以消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD），成为我国首个获批上市的间充质干细胞治疗药物。

艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生 ）是国内首个获批上市的干细胞疗法产品，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。

aGVHD是造血干细胞移植后严重且致命的合并症，糖皮质激素是aGVHD的一线治疗药物，但激素治疗的有效率仅为 30%～50%，而且激素治疗失败的aGVHD患者预后较差，目前国际上尚无统一的标准治疗方案。

艾米迈托赛注射液是从人脐带组织分离的具有免疫调节功能的间充质干细胞，主要通过细胞间接触和旁分泌方式发挥治疗作用，包括分泌前列腺素E2（PGE2）、IL-6、吲哚胺-2,3双加氧酶（IDO）等因子，增强调节性T细胞（Treg）和Th2细胞等抗炎免疫细胞的比例和功能，抑制Th1细胞和B细胞等促炎免疫细胞的增殖和功能，减轻炎症反应，促进组织修复，有效降低急性GVHD的发生率以及减轻其严重程度，为治疗需求迫切的激素治疗失败aGVHD患者带来全新的药物选择，也为多种免疫相关疾病的治疗开拓了新途径。

2024年12月18日，美国FDA批准首款MSC疗法Ryoncil上市，用于治疗2个月以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。该疗法曾获FDA孤儿药、快速通道及优先审评资格认定。

Ryoncil源自同种异体骨髓生成的间充质基质细胞，在一项多中心单臂研究中，54名接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后患SR-aGVHD的儿童患者参与研究，每周两次静脉输注Ryoncil，持续四周。数据显示，治疗开始28天后，16名患者（30%）达到完全缓解，22名患者（41%）达到部分缓解。

加速迈进

在政策层面，CDE频频推出细胞治疗的相关政策，全面加速干细胞技术的临床转化进程。

2024年初，CDE发布《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》，针对干细胞治疗移植物抗宿主病（GVHD）的临床试验设计、疗效评价等提供具体技术建议，旨在推动干细胞药物上市工作。

2024年2月，新修订的《产业结构调整指导目录》将细胞治疗药物、细胞培养列入鼓励类产业目录，

2024年5月，北京药监局核发了全国首张干细胞《药物生产许可证》。

2025年6月10日，CDE发布《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》，首次明确我国“先进治疗药品（ATMPs）”分为细胞治疗药品（CTMPs）、基因治疗药品（GTMPs）及其他类，为干细胞药物的注册申报与市场准入建立清晰的分类框架。

政策红利直接带动产业资本活跃。根据公开数据，2024年国内细胞治疗行业共发生53起融资事件，50家企业合计融资超35亿元。

除已上市的艾米迈托赛外，国内超20款干细胞药物处于临床试验阶段，适应症覆盖GVHD、骨关节炎、心力衰竭等。

中源协和的VUM02注射液（人脐带源间充质干细胞注射液）已获8个适应症的临床试验批准，临床进度最快的已进入III期临床。

YFQLXB-UC01注射液是齐鲁细胞自主研发的一款冻存细胞制剂，其主要有效成分为脐带间充质干细胞。目前，已启动失代偿期肝硬化和中、重度急性呼吸窘迫综合征等4项临床试验批准。

思比曼生物的异体人源脂肪间充质干细胞注射液（AlloJoin）于2025年4月启动膝骨关节炎的关键性III期临床。

艾米迈托赛15.8万元的疗程定价，成为中国干细胞产业商业化的标志性突破，充分展现了“中国智造”的成本控制优势与创新实力。未来，可通过技术创新降本、推动医保及商业保险政策覆盖等路径，助力细胞产业可持续发展。随着干细胞治疗可及性的提升，这场以15.8万元为起点的产业探索，正逐步为更多患者开启精准治疗的新可能。