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经观健康
经济观察网讯 据默沙东中国官微消息，5月22日，默沙东（默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号）宣布其缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂贝组替凡（商品名：维利瑞®）正式在中国境内商业上市，适用于不需要立即手术治疗的Von Hippel-Lindau（VHL）病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）成人患者。
VHL病是一种罕见的常染色体显性遗传性疾病，是由位于染色体3p25-26的VHL基因抑癌基因突变所致。VHL病常表现为多器官肿瘤综合征，如中枢神经系统血管母细胞瘤、视网膜血管母细胞瘤、肾细胞癌、胰腺肿瘤等。其中，中枢神经系统血管母细胞瘤和肾细胞癌是患者死亡的主要原因。我国VHL病患者的平均预期寿命仅为62岁。
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