FDA快讯 | 两款新药获批，肺癌、嗜铬细胞瘤和副神经节瘤迎来新疗法

前言

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了两款抗肿瘤新药及新适应症。其中，telisotuzumab vedotin-tllv用于治疗c-Met高表达的经治局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC），belzutifan用于治疗局部晚期不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（PPGL）。医脉通将批准依据整理如下，以飨读者。

telisotuzumab vedotin-tllv治疗c-Met高表达的非小细胞肺癌

5月14日，FDA加速批准了telisotuzumab vedotin-tllv用于治疗c-Met高表达的经治局部晚期或转移性非鳞状NSCLC成人患者。telisotuzumab vedotin-tllv是一种靶向c-Met、以微管蛋白抑制剂MMAE作为细胞毒性有效载荷的抗体偶联药物（ADC）。c-Met高表达定义为：经FDA批准的检测方法确定，≥50%的肿瘤细胞显示强阳性（3+）染色。该批准主要基于LUMINOSITY研究。

同时，FDA还批准了VENTANA MET（SP44）RxDx作为伴随诊断检测，以帮助检测可能适合telisotuzumab vedotin-tllv治疗的c-Met高表达非鳞状NSCLC患者 。

研究简介

LUMINOSITY研究（NCT03539536）是一项多中心、开放标签、多队列试验，旨在评估telisotuzumab vedotin-tllv治疗84例c-Met高表达且已接受过系统治疗的表皮生长因子受体（EGFR）野生型非鳞状NSCLC患者的疗效。研究的主要终点为盲法独立中央审查（BICR）根据RECIST 1.1确认的客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。

结果显示，患者的ORR为35%（95% CI：24-46），中位DOR为7.2个月（95% CI：4.2-12）。

安全性分析中，最常见的不良反应（≥20%）包括周围神经病变、疲劳、食欲下降和外周水肿。最常见的3级或4级实验室异常（≥2%）包括淋巴细胞减少、葡萄糖升高、丙氨酸氨基转移酶升高、γ-谷氨酰转移酶升高、磷减少、钠减少、血红蛋白减少和钙减少 。

推荐剂量

telisotuzumab vedotin-tllv的推荐剂量为1.9mg/kg，对于≥100kg的患者最高可达190mg，每2周静脉输注一次，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

belzutifan治疗嗜铬细胞瘤或副神经节瘤

同日，FDA批准了belzutifan用于治疗局部晚期不可切除或转移性PPGL，患者限定为12岁及以上的成人和儿童。这是目前FDA首次批准用于PPGL的口服疗法。该批准主要基于LITESPARK-015研究。

研究简介

LITESPARK-015研究（NCT04924075）这是一项开放标签、多队列试验。队列A1在72例患者中进行，这些患者具有经BICR根据RECIST v1.1验证的可测量疾病、经病理组织学确诊为PPGL，且为不适合手术或根治性治疗的局部晚期或转移性疾病。伴有高血压且血压控制良好的患者，不得更改降压药物。患有癌性脑膜炎的患者被排除在研究之外。研究的主要终点为BICR根据RECIST v1.1确认的ORR，其他终点包括DOR，以及在至少6个月内至少减少50%降压药物使用的患者人数。

结果显示，患者的ORR为26%（95% CI：17-38）。中位DOR为20.4个月（95%CI：8.3-NR）。在60名例使用基线降压药物的患者中，有19例患者[32%（95%CI：20-45）]至少减少了一种降压药物的用量，并维持至少6个月。

最常见的不良反应（≥25%）包括贫血、疲劳、肌肉骨骼疼痛、淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶增加、天冬氨酸氨基转移酶增加、钙增加、呼吸急促、钾增加、白细胞减少、头痛、碱性磷酸酶增加、头晕和恶心 。

推荐剂量

对于成人患者，belzutifan的推荐剂量为120mg，每天口服一次。

对于12岁及以上的儿童患者，belzutifan的推荐剂量根据体重调整：

• 体重≥40kg的儿童患者，推荐剂量为120mg，每天口服一次。

• 体重<40kg的儿童患者，推荐剂量为80mg，每天口服一次。

治疗持续至疾病进展或出现不可耐受的毒性 。

参考文献：

1.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-telisotuzumab-vedotin-tllv-nsclc-high-c-met-protein-overexpression

2.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-belzutifan-pheochromocytoma-or-paraganglioma

撰写：Squid

排版：Squid

执行：Babel

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