科普｜肥厚型心肌病药物研发再获突破，国内相关疗法已纳入医保

美国当地时间5月13日，生物医药公司Cytokinetics表示，该公司研发的一款治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的药物在一项后期研究中显著提高了患者的运动能力，有望成为肥厚型心肌病领域的又一款重磅创新药物。

这种叫做aficamten的心脏病药物为新一代选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂。Cytokinetics称，在用药24周后，与现有的标准疗法相比，患者运动时的摄氧量有了明显的改善。这项涉及175名患者的完整临床数据将于即将举行的学术会议上公布。美国食品药品监督管理局（FDA）将于今年年底前就该药物的审批作出最终决定。

值得关注的是，aficamten用于治疗梗阻性肥厚型心肌病的新药上市申请也已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）受理。2020年7月，箕星药业获得在大中华地区开发和商业化aficamten的独家许可权益。

去年12月，赛诺菲宣布收购箕星在大中华区独家开发和商业化aficamten的权益，但交易金额尚未公开。

目前在肥厚型心肌病治疗领域，百时美施贵宝（BMS）的创新药玛伐凯泰（商品名：迈凡妥）已经在全球获批进入商业化。这种全球首创的心肌肌球蛋白抑制剂能通过减少过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成，减轻心肌的过度收缩，从而改善舒张功能。

去年上半年，玛伐凯泰在中国获批，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病，并于去年10月正式启动商业化。第一财经记者从相关医院了解到，小剂量玛伐凯泰一个月的治疗费用约7000元。

自今年1月1日起，新版国家医保药品目录正式落地执行，心肌肌球蛋白抑制剂也已被纳入医保，报销后月治疗费用降至约2000元。

据券商韦德布什估计，到2026年，玛伐凯泰每年至少能产生26亿美元收入。而根据加拿大皇家银行资本分析师的预估，到2034年，aficamten作为一线治疗药物的峰值销售额将达到9亿美元，该药物的总收入有望达到39亿美元。

梗阻性肥厚型心肌病是一种会引起心肌僵硬并可能导致心脏骤停的疾病。根据《中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023》，我国肥厚型心肌病的患病率约为十万分之八十。专家表示，该疾病虽然并不常见，但危害不容小觑，且严重影响患者的生活质量。

复旦大学附属中山医院心内科副主任、心肌疾病亚专科主任张书宁教授介绍，肥厚型心肌病作为一种慢性、进行性心脏疾病，60%患者具有基因突变的遗传背景，并发症可能往往无法逆转。患者通常会出现劳力性呼吸困难、胸痛、心悸及晕厥等症状，甚至出现严重并发症，导致病情恶化或死亡。