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格隆汇4月23日｜据英国《新科学家》杂志网站，美国波士顿Verve制药公司开展的试验取得突破性进展：单剂CRISPR基因编辑疗法成功使患者胆固醇水平显著下降，且未出现严重副作用，其效果可能持续终生。这项开创性研究招募了14名参与者，他们或患有会导致高胆固醇的遗传性疾病，或年轻时便罹患心脏病。团队采用名为Verve-102的创新疗法，通过CRISPR基因编辑技术，精准修改肝脏细胞DNA的单个碱基，从而关闭导致胆固醇升高的PCSK9蛋白的合成通路。这一灵感源自2005年的一项发现，基因突变天生缺乏PCSK9的人群不仅胆固醇水平显著偏低，且未表现出任何健康异常。
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