北京
近日，诺思兰德在研重点创新药项目“塞多明基注射液”（项目代号NL003）的专利PCT国际专利申请获得美国发明专利授权, 专利名称为“HUMAN HEPATOCYTE GROWTH FACTOR MUTANT AND USES THEREOF”（人肝细胞生长因子突变体及其应用）（专利号：US012264186B2）”。截止目前，公司创新药NL003项目已构建了覆盖质粒结构、工艺等核心技术的知识产权保护体系，形成了全面、系统的专利布局。
塞多明基注射液是诺思兰德自主研发的首款基因治疗药物，适应症为慢性下肢缺血性疾病（CLI），已于2024年7月申报NDA，并已完成全部技术审评工作。NL003作为全新的裸质粒基因治疗药物，具有三大全球首创先进性：其一，NL003为全球首个治疗下肢缺血性疾病的基因治疗药物，可为CLI患者提供传统药物和手术之外的全新治疗选择；其二，NL003为全球首个促血管新生的治疗性药物。通过促进新生血管再生，建立“分子搭桥”机制，从而实现从“对症治疗”向“对因治疗”的转变；其三，NL003为全球首个裸质粒载体的基因治疗药物。NL003以裸质粒为载体，局部注射后质粒转染横纹肌细胞，持续表达和分泌具有促进血管生长作用的HGF蛋白，显著提升治疗效果和患者依从性。与传统的药物和手术治疗方案比较，塞多明基注射液属于再生医学先进疗法(RMAT),为临床治疗下肢动脉缺血疾病提供第三种更安全有效的治疗方案，更好的减轻病人痛苦与提供生活质量，减少家庭及社会负担，可产生明显的经济效益和社会效益。
目前，世界范围内针对CLI尚无有效的治疗药物，临床治疗主要依靠介入及血管搭桥等外科手术方式，治疗手段有限，治疗效果不理想。NL003是一种创新型基因治疗药物，以裸质粒为载体，通过在缺血部位的局部肌肉注射NL003，质粒转染横纹肌细胞并持续表达和分泌具有促进血管生长作用的肝细胞生长因子HGF蛋白，促进新生血管再生，在缺血部位形成侧支循环，建立“分子搭桥”机制，增加缺血部位的血流供应，从而达到疾病治疗作用。与传统的血管重建手术方式比，NL003在创伤性、操作便捷性、疗效和持久性上具有明显优势，可为患者带来持续的临床获益。据中华心血管健康与疾病报告2022报道，在我国35岁以上的自然人群中下肢PAD（外周动脉疾病）的患病率为6.6%，约有4530万例，约10%的下肢PAD患者会进展为CLI，且CLI发病率高、病程长、致残率高，5年死亡率超过50%，远高于大部分癌症等危重疾病。随着我国社会经济的发展和医疗条件的改善，人均寿命延长，老年人口数量不断增加，老龄化进程加快，未来CLI患病人数预计持续增加，存在显著的未满足医疗需求。
公司高度重视在研新药的知识产权全方位保护，NL003作为公司原创的物理靶向新药，根据项目创新性及特点制定了完善的专利和商标保护策略。专利保护方面，本次新增美国发明专利授权为相关药品及产品用途专利，形成裸质粒基因治疗药物平台的新药开发技术一系列核心技术的知识产权保护，构建了高效的专利保护网，形成了有利于项目保护的专利组合。未来将根据专利保护策略，持续优化全球专利布局，延长产品全生命周期的知识产权保护。商标品牌建设方面，以“华索灵”为商品名，注重品牌建设与保护，提升产品市场辨识度。
本次塞多明基注射液项目获得美国专利授权，标志着诺思兰德在裸质粒基因治疗药物领域的技术领先优势进一步巩固。公司将继续以知识产权为核心驱动力，持续创新，为患者提供更优质的治疗选择，同时为企业的长期发展奠定坚实基础。
(诺思兰德)
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