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血液疾病
FDA批准Qfitlia减少血友病患者的出血事件
皮下注射减少了抗凝血酶蛋白的量，导致凝血酶增加
作者:
洛里·所罗门
发布于:
2025年4月3日早上6:07
更新日期:
2025年4月3日早上6:07
2025年4月2日星期三(每日健康新闻)-美国美国食品药品监督管理局已批准Qfitlia (fitusiran)用于常规预防，以预防或减少12岁及以上血友病A或血友病B成人和儿童患者的出血事件频率，使用或不使用因子VIII或IX抑制剂(中和抗体)。
皮下注射Qfitlia并不能替代缺失的凝血因子VIII或IX，但可以减少抗凝血酶蛋白的量，导致凝血酶(一种对血液凝固至关重要的酶)的增加。每两个月开始一次给药，并基于FDA批准的INNOVANCE抗凝血酶伴侣诊断试验(西门子)。由于过多的凝血风险，Qfitlia的固定剂量未获批准。Qfitlia对血栓事件和胆囊疾病提出了警告。报道的最常见副作用是病毒感染、鼻咽炎和细菌感染。
该批准基于两项随机临床试验，招募了177名成人和儿童血友病A或血友病b男性患者。在接受基于抗凝血酶的Qfitlia给药方案的抑制剂参与者中，与接受旁路药物按需治疗的参与者相比，估计年出血率降低了73%。在接受基于抗凝血酶的Qfitlia给药方案的无抑制剂参与者中，与接受凝血因子浓缩物按需治疗的参与者相比，估计的年出血率降低了71%。
“今天Qfitlia的批准对血友病患者具有重要意义，因为它可以比其他现有的选择更少地使用，”FDA药物评估和研究中心非恶性血液科副主任坦尼娅·乌鲁布莱夫斯基医学博士在一份声明中说。
Qfitlia的批准授予赛诺菲
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