FDA快讯｜FDA最新批准三款抗肿瘤新药及新适应症，覆盖消化系统肿瘤和泌尿系统肿瘤

前言

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了三款抗肿瘤新药及新适应症，瘤种涉及胰腺和胰腺外神经内分泌肿瘤、肌层浸润性膀胱癌、前列腺癌，医脉通将批准依据整理如下，以飨读者。

胰腺和胰腺外神经内分泌肿瘤

2025年3月26日，FDA批准卡博替尼用于治疗≥12岁、既往曾接受治疗的不可切除局部晚期或转移性高分化胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）和高分化胰腺外神经内分泌肿瘤（epNET）成人及儿童患者。该批准主要基于CABINET试验。

研究简介

CABINET试验是一项双盲、安慰剂对照、多中心研究，包含pNET和epNET两个独立的随机队列，共纳入298例既往治疗后进展的不可切除、局部晚期或转移性患者。两个队列的主要疗效终点均为由盲法独立影像学评审委员会（BIRC）依据RECIST v1.1标准评估的无进展生存期（PFS），次要疗效终点包括客观缓解率（ORR）和总生存期（OS）。

在pNET队列中，99例患者随机（2:1）分配接受卡博替尼（60 mg，口服，qd）或安慰剂治疗，直至疾病进展或毒性不可耐受。结果显示，卡博替尼组的中位PFS为13.8个月，显著优于安慰剂组的3.3个月（HR=0.22，95%CI: 0.12-0.41；p<0.0001）。卡博替尼组的ORR为18%，而安慰剂组未观察到缓解。总生存数据尚未成熟，卡博替尼组死亡32例（占该组入组患者的48%），安慰剂组死亡17例（占52%）。值得注意的是，52%的安慰剂组患者在试验期间交叉接受了开放标签的卡博替尼治疗，可能对OS评估产生影响。

在epNET队列中，199例患者随机（2:1）分配接受卡博替尼或安慰剂治疗。卡博替尼组中位PFS为8.5个月，显著长于安慰剂组的4.2个月（HR=0.40，95% CI: 0.26-0.61，p<0.0001）。卡博替尼组ORR为5%，安慰剂组未观察到缓解。总生存数据尚未成熟，卡博替尼组死亡83例，安慰剂组死亡40安慰剂组37%的患者交叉接受卡博替尼治疗。

安全性方面，卡博替尼的总体安全性特征与已批准的产品说明书一致。

推荐剂量

对于体重≥40 kg的成人和≥12岁的儿童患者，FDA推荐的卡博替尼剂量为60 mg，口服，每日一次，直至疾病进展或毒性不可耐受；对于体重＜40 kg的≥12岁的儿童患者，推荐剂量为40 mg，口服，每日一次，直至疾病进展或毒性不可耐受。

肌层浸润性膀胱癌

2025年3月28日，FDA批准度伐利尤单抗联合吉西他滨和顺铂作为新辅助治疗，随后以单药作为根治性膀胱切除术后的辅助治疗，用于治疗肌层浸润性膀胱癌（MIBC）成人患者。该批准主要基于NIAGARA研究。

研究简介

NIAGARA研究（NCT03732677）是一项随机、开放标签、多中心的III期试验，共招募了1063例符合根治性膀胱切除术条件且未接受过膀胱癌系统治疗的患者。患者以1:1比例随机分配接受新辅助度伐利尤单抗联合化疗，术后接受度伐利尤单抗单药辅助治疗，或者仅接受新辅助化疗和手术。研究的主要终点为盲法独立中央审查评估的无事件生存期（EFS），次要终点为OS。

在预先指定的中期分析中，患者的EFS和OS显著改善。度伐利尤单抗联合化疗组的中位EFS尚未达到（95% CI：NR-NR），化疗组的为46.1个月（95% CI：32.2-NR）（HR=0.68，95% CI：0.56-0.82，p<0.0001）。两组患者的中位OS均未达到（HR=0.75，95% CI：0.59-0.93，p=0.0106）。

安全性方面，不良反应与度伐利尤单抗联合铂类化疗的既往数据一致。

推荐剂量

对于体重≥30kg的患者，度伐利尤单抗用于辅助治疗的推荐剂量为每3周1500mg联合化疗，用于辅助治疗的单药治疗推荐剂量为每4周1500mg。

对于体重<30kg的患者，度伐利尤单抗用于辅助治疗的推荐剂量为每3周20mg/kg联合化疗，用于辅助治疗的单药治疗推荐剂量为每4周20mg/kg。

治疗持续直至患者疾病进展导致无法进行根治性手术、复发或出现不可耐受的毒性，或术后最多8个周期。

前列腺癌

2025年3月28日，FDA扩大了lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan的适应症范围，新增用于治疗既往接受过雄激素受体通路抑制剂（ARPI）治疗且适合延迟使用紫杉烷类化疗的前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成年患者。该批准主要基于PSMAfore研究。

研究简介

PSMAfore研究（NCT04689828）是一项随机、多中心、开放标签试验，招募了468例PSMA阳性mCRPC患者，患者以1:1比例随机分配到两组：一组接受lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan [每6周一次，剂量为7.4 GBq（200 mCi），共6次] 治疗，另一组接受替换的ARPI治疗。ARPI组患者在疾病进展后可交叉至lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan组。研究的主要终点为盲法独立中心审查的放射学无进展生存期（rPFS），次要终点为OS。

结果显示，lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan组患者的中位rPFS为9.3个月（95%CI：7-NE），ARPI组为5.6个月（95% CI：4-6）（HR=0.41，95% CI：0.29-0.56，p值<0.0001）。两组的中位OS分别为24.5个月（95% CI：19.5-28.9）和23.1个月（95% CI：19.6-25.5）（HR=0.91，95% CI: 0.72-1.14，p值不具有统计学意义）。在ARPI组中，60%的患者（n=141）在疾病进展后交叉接受lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan治疗。

安全性方面，不良反应与既往接受lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan治疗的数据一致。此外，还提示了使用lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan治疗可能会导致辐射暴露风险、骨髓抑制和肾毒性。

推荐剂量

lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan的推荐剂量为每6周静脉注射7.4 GBq（200 mCi），共6次，或直至患者疾病进展或出现不可耐受的毒性。

参考文献：

https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/oncology-cancerhematologic-malignancies-approval-notifications?randparam=212469

撰写：Squid、Babel

排版：Squid

执行：Squid

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