Turn Bio 收购哈佛开发的治疗性交付技术

细胞再生公司 Turn 生物技术公司 通过从哈佛大学收购 ARRDC1 介导的微泡（ARMMs）技术平台以及来自 Vesigen Therapeutics 的相关资产，增强了其在表观遗传重编程方面的能力。该公司称，此技术将增强其针对各类组织和器官的能力，提升其治疗的精度和有效性。

Turn 生物专注于细胞层面的组织修复，其核心技术旨在让表观基因组恢复到更年轻的状态，为诸如皮肤老化、视力下降、肌肉流失和关节退化等与年龄相关的疾病提供潜在的治疗办法。

哈佛大学的研究人员最初发现了 ARMMs 技术，该技术借助人类细胞外囊泡在细胞之间有效地运输治疗剂，比如 Turn 生物的表观遗传调节剂，确保高目标特异性并最大程度地减少意外影响。

对于表观遗传重编程和所有基因疗法来说，递送是一个挑战。该行业面临的一个关键难题在于，要确保疗法在临床上对患者既安全，又有良好的耐受性，同时还要保持所输送物质的完全功效和稳定性。

“Turn Bio 依靠其独有的 eTurna 脂质纳米颗粒系统解决了递送难题，这个系统能够把治疗混合物输送到体内的多个组织/靶点。”首席执行官 Anja Krammer 告诉我们。“一个关键的例子是，我们使用 eTurna 来为我们的主要候选药物 TRN-001 进行皮肤组织再生方面的递送。然而，在其他靶点方面，我们觉得 ARMMs 的囊泡技术在输送治疗物质方面会更有效。”

通过把 ARMMs 与 eTurna 加以结合，Turn Bio 相信它现在能够交付更广泛的货品，包括基因编辑工具、蛋白质和基于 RNA 的疗法。这种结合突破了传统交付系统的局限性，在保持对特定组织精确靶向的同时，提供了生物相容性、可扩展性和可重复性。

“ARMMs 将允许靶细胞的自然过程与其他细胞进行通信，”克拉默表示。“此外，它不依赖于引发免疫反应进而损害治疗的病毒成分。ARMMs 补充了 eTurna，并弥合了当前医学和再生医学前景之间的最后一道鸿沟。”

临床前的相关数据显示，ARMMs 这项技术在向多个组织输送治疗手段方面是有效的，包括视网膜、肺、神经系统、肝脏和脾脏。Turn Bio 称，预计这项技术会加快其候选药物的开发进程，特别是在眼科和免疫细胞的更新方面。

“该公司有数据表明在灵长类动物和其他动物模型中概念得到验证，并且已做好进行新药临床试验申请的准备，这会立即给 Turn 的战略合作伙伴提供额外的资产，”克拉默告诉我们。

去年，Turn Bio 签订了一项全球许可协议，与韩国制药巨头 HanAll Biopharma 合作，协议潜在价值达 3 亿美元，用于开发多种与年龄相关的眼部和耳部疾病的表观遗传重编程治疗方法。

随着 Life Biosciences 预计今年将将第一种表观遗传重编程疗法引入临床，Turn Bio 在其皮肤年轻化项目上似乎也不会落后太多。

“Turn 已在老年人的离体组织中展现出完整的 ERA 基因表达，并且在成纤维细胞和角质形成细胞中实现了 10 多年年龄的逆转，”克拉默说道。

由 Turn Biotechnologies 提供的 Anja Krammer 的照片