神济昌华全球首创针对渐冻症基因治疗药物获美国FDA 临床研究许可

2025年3月24日，神济昌华（北京）生物科技有限公司（简称"神济昌华"）宣布，其自主研发的全球首款（First-in-Class）以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01，已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验申请（IND）许可，适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称"渐冻症"）。此次获批标志着该药物将进入I/IIa期国际多中心注册临床试验阶段，系统评估其在ALS成人患者中的安全性、耐受性及初步疗效，实现从基础研究向临床转化的关键跨越。

ALS是一种累及上、下运动神经元的进行性、致死性神经退行性疾病，患者逐渐丧失运动、吞咽及呼吸等功能，中位生存期仅为3-5年。ALS作为成年人最常见的运动神经元疾病之一，目前全球尚无治愈手段，现有疗法仅能有限延缓疾病进展。神济昌华基于清华大学贾怡昌教授实验室在靶点方向的原创性发现，聚焦ALS致病机制研究，成功开发出具有全球知识产权的基因治疗药物SNUG01，为患者带来全新治疗希望。

SNUG01以重组腺相关病毒9型（rAAV9）为载体，通过鞘内注射（IT）的方式，将人源TRIM72基因靶向递送至神经元。TRIM72可能通过膜修复功能、抗氧化/线粒体功能修复、减少应激颗粒产生等多个功能实现减缓ALS患者神经元的损害。

在临床前动物研究中，SNUG01表现出显著的神经元保护作用；此前在由北京大学第三医院牵头的研究者发起的临床研究中，SNUG01展现出良好的安全耐受性，在疗效指标及生物标志物方面看到了令人兴奋的积极信号，完善了从靶点发现、临床前再到人体数据的验证链条。与针对特异基因突变导致ALS的基因治疗药物相比，SNUG01对于神经细胞的多重保护机制为其覆盖更多ALS亚型，特别是为90%无药可治的散发型患者提供了潜在的治疗选项。

神济昌华将与全球科研及医疗伙伴携手，持续推进国际多中心临床试验的开展，加速验证这一突破性疗法的临床价值，共同迈向改写渐冻症治疗格局的新征程。

关于神济昌华

神济昌华（北京）生物科技有限公司（简称“神济昌华”，英文名“SineuGene”）成立于 2021 年底，是一家专注于神经系统疾病创新疗法研发的生物医药企业，总部位于北京市昌平区。公司依托清华大学医学院贾怡昌教授团队十余年的科研积累，结合腺相关病毒载体（AAV）介导的基因表达和编辑，以及小核酸（ASO）介导基因表达调控等技术手段，布局了多个产品研发管线，致力于攻克肌萎缩侧索硬化、脑卒中、帕金森病、阿尔兹海默症、脊髓小脑共济失调3型、亨廷顿舞蹈症等神经系统疾病。

*封面来源：神笔PRO

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