北京
中国生物技术企业罗纳治疗公司已获得美国食品药品监督管理局的批准，启动其用于治疗高甘油三酯血症和其他代谢疾病的小干扰 RNA（siRNA）药物的 2 期临床试验。这家总部位于上海的公司计划在一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究中评估其 RN0361 基因沉默疗法在高甘油三酯血症患者中的疗效、安全性和持久性，随访期为九个月。
高甘油三酯血症是一种以血液中甘油三酯水平升高为特征的疾病，会增加心脏病发作和中风等心血管疾病的风险。由于代谢方面的变化，像脂质清除减少、胰岛素抵抗增加以及会影响脂肪代谢的激素变化等，随着年龄增长，这种情况变得越发常见。
据罗娜所说，RN0361 在 1 期试验中显示出良好的安全性表现，并持续使甘油三酯降低。该药物使用公司的平台靶向 APOC3，它是甘油三酯代谢的关键调节剂，该平台结合了 siRNA 偶联物和寡聚化学，能够达成肝细胞的特异性沉默。该方法采用优化的化学修饰来增强效力和持久性，致使 APOC3 mRNA 显著且长期地沉默，以及 APOC3 蛋白表达降低。
“针对患有高甘油三酯血症的代谢紊乱患者开展的 RN0361 二期研究，将以 RN0361 作为针对多个患有显著高甘油三酯血症及其病理后果人群的重要治疗药物的证据为基础，”罗娜公司的首席医疗官亚历克斯·德保利博士说道。“在首次人体单剂量研究中已经看到的甘油三酯降低的显著效力和持久性，为患者提供了一个在应对大量未被满足的需求方面潜在的有力工具。”
Rona 去年筹集了 3500 万美元，以加快针对代谢和神经退行性疾病的核酸药物管线的开发进程。该公司正在使用基于 siRNA 的疗法开展有关心血管疾病、肥胖症和代谢相关脂肪性肝炎（MASH）的项目。该公司在肝外核酸递送领域也正取得进展，重点关注中枢神经系统疾病，包括肌萎缩侧索硬化症（ALS）和阿尔茨海默病。
【照片：ckstockphoto/Envato】
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