最新药审报告：1类创新药获批数再创新高，近四成当年纳入医保

过去的一年，国家药监局批准的新药上市申请数量保持增长，1类新药获批再创新高，达到48个。

这48个品种包括多款在前沿靶点取得突破性进展的国产新药，在全球同步研发同步申报、中国首发上市的进口新药，阿尔茨海默病治疗药物。其中，国产1类新药占比超七成，近四成在上市当年纳入基本医保。

“2024 年，药审中心以临床价值为导向，采取多种措施提高审评效率，加快新药好药上市，为患者提供更多的用药选择。”国家药监局官网18日发布的《2024年度药品审评报告》（下称“报告”）总结称。

1类创新药指未在国内外上市销售的药品，代表了我国药品注册分类中药物创新的最高水平。根据报告，去年全年批准上市1类创新药48个品种。

这一获批数量创近年来新高，高于去年的40个，更是2022年获批数（21款）的两倍以上。在2018、2019、2020和2021年四年里，我国1类创新药获批数分别为9、12、20和47个。

由此计算，2018年至2024年，我国已累计批准上市创新药197个，且每年批准上市的1类创新药数量呈整体增长局面。

具体来说，在去年获批的48个1类创新药中，以国产新药为主，化药和生物制剂占比相当，此外还有三款中药。

从治疗领域来看，近年来，1类新药仍然主要集中在抗肿瘤领域，去年抗肿瘤新药占比约四成，包括国产双抗药依沃西单抗，以及多款用于治疗晚期或复发难治型非小细胞肺癌、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等恶性肿瘤新药。

近年来，伴随糖尿病、高血压等慢病年轻化以及肥胖人群增多，降糖药的研发进展备受社会关注。在去年获批的1类新药中，涵盖国内外药企研发的多款内分泌与代谢性疾病新药，包括全球首个胰岛素周制剂、两款国产DPP-4抑制剂等。与此同时，当年获批的1类创新药中还有一款用于治疗成人糖尿病性周围神经理疼痛和带状疱疹后神经痛的国产新药。

此外，用于治疗阿尔兹海默症的新药和罕见病治疗新药的上市也取得新进展。

2024年，全球首个针对阿尔茨海默病（AD）病因源头的突破性靶向药物仑卡奈单抗在海外上市一年后，通过优先审评审批程序进入中国市场。报告还提到，药审中心已建立阿尔茨海默病治疗产品技术评价标准，推动相关产品通过优先审评程序在我国与国外监管机构同步批准上市，近两年共批准8款1类或2.4类新药开展临床试验。

至于用于治疗第一批罕见病目录中阵发性睡眠性血红蛋白尿症的新药可伐利单抗注射液，则实现“在全球同步研发，在中国首先批准上市”。业界观点认为，这表明我国审评审批制度的提速，以及创新药加快审批通道正进一步向临床亟需药物、罕见病用药注册申请倾斜。

此外，新药获批上市与“纳保”时间也进一步缩短。

据第一财经梳理，2024年，在1类创新药中，16款西药和3款中药全部纳入基本医保。上市当年“纳保”的1类新药在当年获批1类新药中占比近四成。

例如，枸橼酸依奉阿克胶囊上市获批时间为2024年6月18日，距离国家医保目录最终申报日期2024年6月30日仅相差不到半个月，堪称当年“国谈”中“最新鲜”的候选者之一。

报告同时显示，2024年全年批准境外已上市境内未上市的药品（化学药品 5.1 类、治疗用生物制品 3.1 类和预防用生物制品3.1类）89个品种，其中64个为首次批准上市，25个为已上市药品增加适应症。

儿童用药缺口也得到进一步补足。2024年全年批准儿童用药106个品种，超过去年的92个品种，创历史新高。其中20 个品种（18.9%）通过优先审评审批程序加快上市。

与此同时，为进一步促进儿童适宜品种、剂型、规格的研发创制和申报审评，满足儿科临床用药需求，自 2016 年起，国家卫生健康委员会会同有关部门研究制订了五批鼓励研发申报儿童药品清单。根据报告，2024年，药审中心建议批准鼓励研发申报儿童药品清单内的儿童用仿制药17件（14个品种）。近五年累计建议批准鼓励研发申报儿童药品清单内的儿童用仿制药 59件（26 个品种），涉及神经、抗肿瘤、内分泌等 8个治疗领域。

2025 年是“十四五”收官之年，也是落实全面深化药品监管改革各项举措的关键一年。根据报告，药审中心将贯穿落实《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》，推进优化药品补充申请审评审批程序等改革试点工作，加大对研发创新的支持力度，加强药品注册申报前置指导，加快临床急需药品审评审批，推动审评技术要求与国际接轨，支持开展国际多中心临床试验，促进全球药物在中国同步研发、同步申报、同步审批、同步上市。