罕见病日：持续完善多层次保障政策，让罕见病患者实现更多可能

2025年2月28日是第18个国际罕见病日。

“褪去‘患者’身份后，他们与常人一样，有着对美好生活的追求，也渴望实现人生的更多可能性。”这是美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心执行主任邢焕萍对于2月28日第18个国际罕见病日主题“不止罕见”的诠释。

2025年，是《“健康中国2030”规划纲要》推出的第十个年头，也是实现“健康中国，一个都不能少”目标的攻坚之年。随着医疗卫生、保障政策的快速发展，罕见病领域取得了许多突破和进步，政府也在不断强调平等享有健康权的重要性。然而，我们关注到即使是一些“走在前列”的罕见病患者群体，在治疗保障、生存保障以及人生发展等方面，仍然面临诸多挑战。

罕见病关乎每一个人，小群体的困境也可能是你我的困境

公开资料显示，目前全球已确认的罕见病超7000种，并以每年250-280种的速度递增，其中，80%以上的罕见病由遗传因素导致，并且仍有20%跟偶然性、散发性有关。

换言之，罕见病不仅跟罕见病人相关，而是关乎每一个人。邢焕萍表示：“罕见病的挑战首先是要改变社会观念，我们现在公平地正视、推动解决罕见病患者遇到的困境，那么还没有遇到罕见病的‘幸运儿’在未来（遇到的）的时候，才能顺利克服可能遇到的困难”。

罕见病群体的健康平等权需要特殊对待

罕见病患者由于疾病种类繁多、病例稀少，往往面临诊断困难、治疗费用高昂和药物研发不足等问题。对于罕见病群体，只有在政策和社会关注等方面给予特殊对待，才能够帮助他们获得及时的诊疗，减少经济负担，实现健康公平。这不仅是对个体权益的保障，也是社会公正和文明进步的体现。

近年来，得益于国家政策和医保范围不断扩大，越来越多的罕见病药物被纳入医保报销的范围。以罕见病SMA为例，全球首款DMT治疗药物已于2021年底被纳入医保。SMA患者的治疗花费已显著降低。而在“病有可医”“药有可保”的情况下，患者在治疗保障、生存保障以及人生发展等方面，仍然面临诸多挑战。

《2023中国脊髓性肌萎缩症患者生存状况及用药效果调查》发现，SMA患者直接与间接医疗年费用中位数为162000元，个人自付金额中位数为77780元，接受调查的患者家庭年收入中位数为84000元。以美儿关爱中心的数据为例，SMA儿童患者中有超过10%没有治疗或中断治疗，成人患者中这一比例超过20%。散落在全国各地未治疗患者的比例更高，而经济负担是他们不开启或者中断治疗的最重要原因之一。

2020年3月，我国发布《深化医疗保障制度改革的意见》，提出“促进多层次医疗保障体系发展。强化基本医疗保险、大病保险与医疗救助三重保障功能，促进各类医疗保障互补衔接，提高重特大疾病和多元医疗需求保障水平”的要求，多层次保障体系框架逐步成形。近年来，商业保险作为基本医保的补充，在全国各地被推出后，逐步被业内人士关注。而随着时间的推移，以惠民保为代表的普惠型商业保险，还存在诸多问题。

虽然大部分地区出台了普惠型商业保险，如各地“惠民保”，但仍有部分地区在这方面尚是空白。全国31个省、市、自治区中，近1/4的省份目前没有可用的惠民保险；或虽有惠民保，但SMA患者并不适用报销。其次，在惠民保落地实施时，未有统一的规范，甚至无法做到“一省一策”，往往是“一城一策”。

“大家也‘傻傻’分不清。”邢焕萍有些无奈地说。比如同一省份的两名患者，在同样的治疗后，“惠民保”报销的额度有可能大相径庭。而在具体的落地执行方面，各地也存在着明显差异，有些省市不把SMA纳入既往症，而有些省市的保险先行自付比例明显较其他区域高出不少。

持续完善普惠型商业保险，让多层次保障进一步发挥作用

如何进一步完善多层次保障政策，让惠民保险、慈善捐助等保障措施充分发挥作用，才是重中之重。而这也在今年年初的各省市人大政协会议中被屡次提及。

“惠民保险是多层次保障体系里非常重要的环节。”美儿SMA关爱中心理事长冯家妹在今年1月的四川省政协十三届三次会议上提交提案，呼吁政府出台相关政策指导，鼓励普惠保产品不断优化细化。针对不同类型的人群既有统一待遇，又有差别待遇；既有风险管理的考虑，也有吸引更多人参保的考虑。

她提议是否可以在普惠保产品“标准版”的基础上加设“罕见病版”升级产品，同时试点将一年险变成长期险。她希望借此提升罕见病患者和一般大众投保的积极性，相信保费扩容也将促进普惠保可持续性发展。

与此同时，邢焕萍也指出，进一步完善多层次医疗保障体系，可以确保罕见病患者能平等地获得医疗保障。此外，政府监管的普惠性质保险产品在设计、理赔等关键环节，不要把SMA等罕见病排除在外，更不应存在任何“差异性”区别对待。她还建议，商业保险的设计和落地，可与慈善相结合，创新产品。例如，可考虑每一份保险中，有部分比例的钱，用于罕见病慈善基金。

今年罕见病日的主题是“不止罕见”。对于每位罕见病患者，“病人”只是他们众多角色中的一个，他们还有着其他多种社会角色，希望他们能去完成其他角色，体会更多五彩缤纷的生活，也希望以SMA为代表的罕见病群体，能尽可能地减轻医疗负担，享受更完善的多层次保障，能和普通人一样，拓展人生更多的可能性，实现社会价值。

来源：央视新闻

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