FDA批准抗肿瘤口服小分子疗法获上市！

▎药明康德内容团队编辑

美国FDA今日宣布，已批准集落刺激因子1受体（CSF1R）抑制剂Romvimza（vimseltinib）上市，用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者，这些患者若接受手术切除，可能会导致功能受限进一步恶化或引起严重的不良后果。欧洲药品管理局（EMA）此前已接受vimseltinib的上市许可申请（MAA），并启动了审查程序。

该疗法此次获批得到了关键性3期临床试验MOTION研究数据的支持，该研究评估了vimseltinib在不适合手术且未接受过抗CSF1/CSF1R治疗的TGCT患者中的疗效和安全性。与安慰剂相比，接受vimseltinib治疗的意向治疗（ITT）患者群在第25周时，由盲法独立放射学评审（BIRR）评估的总缓解率（ORR）显示出具有统计学显著性和临床意义的改善。Vimseltinib组的ORR为40%（95% CI：29-51），安慰剂组为0%（95% CI：0-9），p<0.0001。在vimseltinib组中，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到，根据额外 6 个月的随访数据，28名缓解者（85%）的DOR达到或超过 6 个月，19名（58%）的 DOR 达到或超过 9 个月。此外 ，在第 25 周时，vimseltinib 组在活动范围、患者报告的身体功能以及疼痛缓解方面均明显优于安慰剂组。

Vimseltinib的安全性可控，包括实验室检查异常在内的最常见的不良反应（发生率≥20%），主要有天冬氨酸氨基转移酶升高、眼眶周水肿、疲劳、皮疹、胆固醇升高、外周水肿、面部水肿、中性粒细胞减少、白细胞减少、瘙痒以及丙氨酸氨基转移酶升高。 MOTION研究中的安全性数据与之前公布的1/2期临床试验数据一致。 MOTION研究的结果已在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布，并同时发表于《柳叶刀》杂志。

Vimseltinib是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，专门设计用于选择性和强效抑制CSF1R。Vimseltinib由Deciphera Pharmaceuticals开发，今年4月Ono Pharmaceutical与Deciphera达成 ，斥资24亿美元收购了Deciphera公司并囊获这款疗法。

TGCT是一种罕见的非恶性肿瘤，发生在关节内或关节附近。它是由CSF1基因失调导致CSF1过度产生引起的。尽管是良性肿瘤，这些肿瘤仍可能生长并对周围组织和结构造成损害，导致疼痛、肿胀和关节活动受限。手术是TGCT患者的主要治疗选择，但这些肿瘤往往会复发。对于不适合手术的患者，系统性治疗选择有限，迫切需要新的治疗选择。

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参考资料：

[1] FDA approves vimseltinib for symptomatic tenosynovial giant cell tumor. Retrieved February 14, 2025 from https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-vimseltinib-symptomatic-tenosynovial-giant-cell-tumor

[2] U.S. Food and Drug Administration Accepts for Priority Review Deciphera’s New Drug Application for Vimseltinib for the Treatment of Patients with Tenosynovial Giant Cell Tumor (TGCT). Retrieved August 16, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240815607407/en

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