吴新明点赞、蔡磊夫妇500万重奖的这位江海英才，何许人也？

1月13日，在政协南通市第十三届委员会第四次会议开幕会上，市委书记吴新明在讲话中，穿插不少实例，分享了多个干字当头、干出精彩的典型故事。

“过去一年，不管经历了怎样的酸甜苦辣，每位南通人都积极进取、奋发有为，用“凡人微光”挺起奋进新时代的脊梁。一批江海英才汇聚南通显身手。”

一批批“老南通”“新南通”“洋南通”汇聚江海大地，立足各自领域深耕钻研实现了人生出彩与城市精彩的双向成就。就像吴书记提到的国外来通的李龙承，他扎根南通，凭借对生物医药领域的执着热爱与不懈努力，创办中美瑞康，成功研发出原研药，成为“洋南通” 在这片土地上发光发热、实现双向成就的生动缩影。

作为 RNA 激活（RNAa）现象的发现者和开拓者，李龙承博士在科研和医学创新领域成就斐然。出身临床医生的他，曾担任美国加州大学旧金山分校副教授与独立 PI，以及中国医学科学院北京协和医院特聘教授及中心实验室主任，积累了丰富的科研经验和深厚的学术底蕴。2006 年，李龙承博士首次发现并命名“RNA 激活”现象，开辟全新研究领域。他迄今发表论文80 余篇，被引用次数高达 13800 余次，并连续三年入选“中国高被引学者”（Highly Cited Chinese Researchers）榜单，拥有 6 项美国专利。

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颠覆性的发现

1998年，在国内做了13年泌尿外科临床医生的李龙承做了一个改变职业生涯轨迹的决定，出国深造，前往加州大学旧金山分校（UCSF）从事博士后研究。

彼时，他选择的研究方向是肿瘤DNA甲基化。对于李龙承来说，这是一个全新的学科领域，很多实验从来没有做过，由于相关书籍很少，且当时网络信息极其匮乏，很多实验所需的protocol很难找到。

如何解决这一问题？李龙承萌生了一个想法：自己创建一个开放性的protocol汇集网站。

1999年6月，仅仅用了2个月的时间，李龙承就依靠自己业余爱好（计算机），建成了名为Protocol Online的网站。作为一种开放性的工具，该网站深受研究人员欢迎，有人将其誉为“生物学的雅虎”。3个月后，Protocol Online被奥克兰一家生物信息学公司看中，作为收购条件，李龙承加入了这家公司，任Bioinformatics Scientist。

2000年下半年，李龙承回到UCSF，继续开展肿瘤DNA甲基化相关的研究。由于当时RNA干扰（RNAi）领域兴起，且李龙承本身也对这项新技术非常感兴趣，因此，他“重操旧业”，又创建了名为RNAiWeb的网站，希望为该领域的科学研究提供一些支援。

在创建RNAiWeb的过程，随着对RNA干扰（RNAi）机制理解越来越深入，李龙承产生一个想法：RNA干扰（RNAi）通路有可能调控着肿瘤中不同基因甲基化的情况。因为，甲基化是基因表达沉默的一种机制，而RNA干扰（RNAi）被发现能够诱导基因沉默现象。

为了验证这一想法，李龙承选择了一个用于研究DNA甲基化的基因，并设计了针对该基因启动子的小干扰RNA（siRNA）。他们的假设是，siRNA进入细胞后会促进靶基因的甲基化，最后导致基因表达的沉默或者下调。然而，结果非常出人意料，当将siRNA转到细胞中后，靶基因表达非但没有沉默，而且有非常明显的激活效果。

“看到这个结果，我们心中有非常大的疑惑，甚至不相信这个结果是真的。”李龙承说。

为了验证这一发现，团队对同一个靶基因进行了10多次的重复实验，后来在更多的基因上看到同样的现象，他们最终确定，“siRNA”导致基因激活的现象真实存在。

基于这一颠覆性的发现，李龙承将这一现象命名为RNA激活（RNA activation），同时给调控这一现象的RNA分子取了了一个新的名字：小激活RNA (saRNA)。相关研究成果于2006年11月正式发表在PNAS杂志上。

唤醒创业梦

李龙承的这一发现开创了一个全新的RNA激活研究领域，是首个证实小RNA具有激活作用的工作。2008年，他与搭档Robert Place获得了旧金山一家知名创投公司的支持，计划成立一家初创公司，推动RNA激活技术的商业化。遗憾的是，UCSF并没有将相关知识产权授权给他们，而是给了由诺奖得主创办、当时已经名声响亮、致力于RNAi疗法开发的公司Alnylam。

“从Business的角度考虑，学校的决定是可以理解。与一家start-up公司相比，Alnylam确实更具有短期内实现商业回报的可能性。”李龙承解释道。

然而，与UCSF的期待相反，Alnylam拿到RNA激活相关授权不久后，公司的主攻方向——RNA干扰（RNAi）领域的发展进入了低潮，一批早期项目临床开发受挫、制药巨头频频关闭项目，使得RNAi疗法开发进入“至暗时期”。

2014年，因资金困难，无法同时开发RNA干扰（RNAi）和RNA激活（RNAa）两个技术平台，Alnylam彻底放弃了RNA激活药物的开发，UCSF收回了相关IP，之后授权给了英国的MiNA Therapeutics公司。

“IP在Alnylam的那几年，他们主要负责合成实验所需的材料，我们实验室帮助他们完成了RNA激活的早期体内验证工作，包括进行了两项saRNA治疗肿瘤（前列腺癌及膀胱癌）的临床前研究[2-3]，但由于人员和投入的精力有限，实际上，RNA激活技术向临床转化在Alnylam耽误了几年。”李龙承回忆道。

在MiNA公司拿到RNA激活知识产权的同一年，李龙承受聘于中国医学科学院北京协和医院，回国发展。

2015年，应Springer Nature邀请，李龙承牵头RNA激活领域首本专著的撰写。令他意想不到的是，正是这本书，再次激发他创业的冲动。

在书籍筹备期间，李龙承邀请了RNA激活领域的一批顶级科学家来贡献不同的章节，其中包括MiNA的两位创始人。在与其中一位创始人沟通的过程中，李龙承了解到一个振奋人心的治疗案例：一位肝癌患者，在接受saRNA治疗后，肿瘤明显缩小，直到最后几乎完全消失。这一临床结果唤醒了李龙承的创业梦。

他说：“在美国，我失去了两次获得RNA激活相关IP自主创业的机会。除了2008年与Alnylam竞争失败，2013年波士顿知名创投公司Third Rock Ventures也想投资我们创业，遗憾的是，当时我们没能从Alnylam手中拿回IP。”

2017年，手握5000万元天使轮融资，李龙承创办的中美瑞康正式落户江苏如东高新区生命健康产业园，聚焦以“RNA激活”技术为核心的创新药研发。

“在2015-2016年，中国创新药环境刚刚起步时，如东高新区生命健康产业园能够接受并看好这样一项非常前沿的技术，需要超前的眼光和魄力。而5000万元的天使轮融资，即便放到现在，也是非常高的规模。”李龙承说道。

攻克医学难题

基于RNA激活技术和自主开发的Smart-TTC saRNA药物开发平台，中美瑞康建立了具有高度差异化的小核酸药物管线，适应症涵盖神经退行性与神经肌肉疾病、肿瘤、代谢与血液系统疾病等，为诸多疾病领域中无法成药的靶点、无法治愈的疾病提供创新型治疗方案。

李龙承博士（左）及中美瑞康副总裁、首席战略官谢文凯博士（右）与蔡磊先生（中）首次约见

2022年初，著名渐冻症（ALS）抗争者蔡磊先生已经确诊渐冻症超过两年。在这段艰难的时光里，蔡磊始终奔走于科学家和投资者之间，他的事迹被多家媒体广泛报道。同年4月，李龙承通过新闻得知蔡磊正竭尽全力推动渐冻症药物研发，便主动与其建立联系。

当时由于疫情原因，身处上海的李龙承和在北京的蔡磊从建立联系起就一直在线上保持密切的科研沟通。蔡磊在看到RAG-17的药理药效及RNA干扰技术对渐冻症救治带来的希望时，决定迅速与李博士团队展开临床前动物实验。双方克服重重困难，在4月至7月间完成了实验的药效评估，最终仅耗时90多天，有效加快了药物研发进程。2022年8月，蔡磊与李龙承在上海正式见面，推进加快临床，抢救病人。同年11月，双方开始正式推动开展IIT（研究者发起的临床研究）。

2023年3月，RAG-17获得了美国FDA孤儿药资格认定，随后获临床试验许可；2024年5月，RAG-17正式在中国获批临床（国内首款获批临床的渐冻症RNAi疗法），成为目前全球唯一一款在中美均获批临床的渐冻症RNAi疗法。

2024年11月19日，中美瑞康宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），是中美瑞康与蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物。

2024年12月30日，中美瑞康在渐冻症（ALS，肌萎缩侧索硬化症）治疗领域取得的重要突破再次受到全球关注，李龙承博士团队荣膺2024年度生命科学破冰奖。该奖项由ALS患者及抗争者蔡磊先生和夫人段睿女士设立，旨在鼓励和表彰在中华人民共和国境内（包括港、澳、台地区）为渐冻症研究和生命救治作出突出贡献的科学家、生物医药公司、科技企业及医生，以推动 ALS 领域的科学研究与发展，为攻克这一医学难题汇聚力量。

作为首个由患者组织颁发的生命科学奖项，它最关注、最核心的评判标准是对病人的实际贡献，即是否真正可实现对患者的生命救治。2024年度奖金总额为500万元人民币，由破冰未来公司与攻克渐冻症慈善信托联合支持，凝聚了社会各界的关怀与力量，为攻克ALS这一医学难题注入了持久动力。

此次获奖，是对中美瑞康在ALS药物开发及技术创新上的高度肯定，也彰显了公司团队持续推动全球ALS治疗进步的努力和决心。

2024上半年，如东经济开发区（高新区）申报海外人才计划50人、省“333工程”计划3人，4人入选市“江海英才”，其中中美瑞康李龙承团队入选“攀峰计划”，全县唯一。

一个高端人才，带来一个创新团队，做强一家科技企业，带动一个优势产业的“链式”效应正在如东不断显现。

近年来，如东县全面落地落实人才新政“70”条，聚焦新能源、新材料、生命健康等重点产业，引育高层次人才625人，国家级人才64人，持续推动产业集群向创新集群转变。实施“扶海英才”计划，给予高层次人才项目资助超亿元，充分激发人才创新创业活力。

科技创新是产业腾飞的翅膀，而科研人才又是创新发展的“金钥匙”。化身科技创新的探索者，才可能成为产业发展的领先者。在寻求创新而又尚未取得最终突破的关键时期，是最难熬的日子。科研人员需要雪中送炭的光亮，照亮他们继续攀登科学高峰的路，呵护他们不断追寻未知的科学探索精神。而如东正在探索搭建一个从引进、培育到使用的完整的人才链条，聚力打造“雨露充沛、水丰林茂”的人才发展生态，以高层次的平台聚才，以灵活的体制机制用才，以优质的服务环境留才，打造聚才“洼地”和用才“高地”，让科研人才更“暖心”，更“舒心”。

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