士泽生物帕金森病通用细胞疗法获FDA临床试验批准，并被FDA授予新药特殊豁免权

编辑丨王多鱼

排版丨水成文

近日， 美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了士泽生物医药（苏州）有限公司的通用型 iPS 衍生多巴胺能神经前体细胞注射液的研究性新药申请（IND），用于治疗帕金森病（全球第二大神经退行性疾病）的注册临床试验，并且，美国 FDA 同步正式批准授予了士泽生物帕金森病新药特殊豁免权（Exemption），用于支持士泽生物开展通用细胞治疗帕金森病的注册临床试验。对士泽生物帕金森病通用细胞疗法的注册临床试验批准及新药特殊豁免权授予，标志着美国 FDA 对士泽生物已建立的临床级 iPS 衍生细胞药用于治疗帕金森病的新药药学开发、生产及质量体系和非临床研究安全性及有效性结果等的认可与肯定，对于士泽生物细胞治疗新药应用于治疗帕金森病的科学性、专业性与临床价值的认可支持及批准。

2025 年 1 月，士泽生物开发的通用型 iPS 衍生多巴胺能神经前体细胞注射液（“XS-411注射液”）用于治疗帕金森病的新药注册临床试验申请（IND）已同步获得我国国家药品监督管理局（NMPA）的正式受理。中国是全球帕金森病患者最多的国家，预计 2030 年我国帕金森病患者将达 500 万，期待士泽生物 iPS 衍生多巴胺能神经前体细胞新药早日福泽我国及全球帕金森病患者！

在士泽生物之前，在美国仅有本土企业 BlueRock Therapeutics LP 正式开展通用 iPS 衍生细胞治疗帕金森病的注册临床试验（该公司已于2019年被德国拜耳集团全资收购）。同样于 2025 年 1 月，作为拜耳集团旗下细胞治疗全资子公司，BlueRock Therapeutics LP 宣布，由于注册临床 I 期试验结果积极，美国 FDA 正式批准帕金森病细胞疗法直接进入确证临床 III 期试验。

此前，士泽生物已于 2024 年成功实施由国家两委局正式批准开展的我国全部两项临床级 iPSC 衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级干细胞备案临床研究项目，用于治疗帕金森病及渐冻症，其中包括士泽生物已完成的“中国首例” iPS 衍生细胞治疗帕金森病、及“全球首例” iPS 衍生细胞治疗渐冻症。士泽生物正式获批开展的国家级临床研究项目，已依据我国 CDE 发布的《人源性干细胞产品药学研究与评价技术指导原则》及 《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则》等指南文件，根据《干细胞临床研究管理办法（试行）》（国卫科教发〔2015〕48号）和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》（国卫办科教发〔2015〕46号）等指导原则规范开展。

士泽生物与合作医院已成功开展的国家级备案临床研究中，临床级 iPSC 衍生细胞经患者纹状体壳核区移植治疗中重度帕金森病最长随访期已超过 12 个月，无细胞疗法相关不良事件出现，且多例受试患者开关期时间及 MDS-UPDRS 评分量表等关键疗效指标及多项非运动指标均获得显著性改善。士泽生物已开展的人体临床研究的积极结果，为后续进一步开展临床试验提供了重要的铺垫和关键的验证。

士泽生物自主开发的另一款全球首创异体通用“现货型”临床级 iPS 衍生细胞药治疗渐冻症（肌萎缩侧索硬化症，该罕见病被列为全球五大绝症之首），为中国首个 iPS 衍生细胞药获美国 FDA 授予全球孤儿药资格（Orphan Drug Designation），依据美国孤儿药法案享有市场独占权、加速审评资质及特殊扶持政策。

士泽生物已于 2024 年获批开展国家级备案干细胞临床研究并已完成包括全球首例在内的多例渐冻症患者的异体通用细胞移植治疗，临床随访结果显示士泽生物 iPS 衍生细胞药治疗渐冻症安全且有效延缓疾病进展。

士泽生物的重要研发及临床进展，代表我国在开发临床级 iPS 衍生细胞新药治疗以帕金森病及渐冻症为代表的神经系统疾病方向处于全球同步领先或全球首创地位。

士泽生物创始人、CEO & CSO李翔博士表示：

每年 4 月11 日为国际帕金森病日，士泽生物临床级 iPS 衍生多巴胺能神经前体细胞注射液命名为“XellSmart-411注射液”（“XS-411注射液”），是为了时刻提醒士泽生物团队不忘初心，方得始终。

此次美国食品药品监督管理局（FDA）对士泽生物 iPS 衍生细胞药治疗帕金森病注册临床试验的无发补一次性正式批准，代表士泽生物的通用细胞疗法获得通过注册临床试验直接进入美国市场的机会，为士泽生物践行国际化发展的企业战略及参与国际化竞争开启了国际临床试验通道，对于验证、促进和提升我国生物医药行业在临床级 iPS 衍生细胞药治疗帕金森病为代表的神经系统疾病领域的国际竞争力具有重要意义！

士泽生物将在全球知名临床中心启动临床级通用型iPS衍生细胞药用于治疗帕金森病的剂量探索安全性和有效性评估，该注册临床试验将在美国FDA已批准的临床试验监管框架下有序进行。

士泽生物自创立之日起，定位清晰且坚定：长期专注于开发异体通用“现货型”临床级iPS衍生细胞药，用于治疗以帕金森病为代表的尚无实质临床解决方案的重大或危重神经系统疾病。

士泽生物自创立之日起，士泽团队全体 All In，不懈进取，只争朝夕，一路用新药开发及临床结果证明：

以帕金森病为代表的重大神经系统疾病，不仅有望通过士泽生物的通用型细胞治疗实现关键性突破，而且指日可待！

士泽生物作为我国临床级iPS衍生细胞药治疗神经系统疾病领域的领头企业，有信念、有实力、有能力为之付出长期而坚实的努力！

我们期待并坚信士泽生物通用型细胞治疗新药将福泽中国及全球帕金森病患者！不忘初心、方得始终！

国士无双的干细胞创新药，

福泽千万受苦难的病患家庭！

关于士泽生物

士泽生物由创始人李翔博士全职归国创立，士泽生物专注于开发异体通用“现货型”临床级iPSC衍生细胞药治疗以帕金森病为代表的尚无实质临床解决方案的神经系统疾病（核心主营业务）：

士泽生物组建了具有国际竞争力及产业界背景的全职All In团队，建立了一批具有自主知识产权、国际领先的新技术、新平台，围绕核心主营业务可持续自研创新：

士泽生物已自主建设及运营>5000平方米的研发中心、B+A级GMP基地及质控中心的完整硬件平台，士泽生物自主开发的多项临床级iPSC衍生细胞药的研发管线已完成核心CMC开发、建立了全流程的临床级制备工艺及质量控制体系，并完成多种GMP级iPSC衍生亚型特化神经前体细胞治疗产品的正式注册批及临床批生产。2024年，士泽生物及临床合作医院顺利通过国家卫健委及现场监督核查专家组的国家级备案临床研究项目的临床GCP规范开展核查及GMP生产现场核查，为士泽生物进一步开展临床研究及临床试验提供了重要的验证。

士泽生物拥有两项临床阶段的iPSC衍生神经细胞治疗新药，正在开展临床级iPSC衍生神经前体细胞治疗中重度帕金森病及渐冻症的两项国家级备案干细胞临床研究（均为中国首例/首个或全球首例/首个），拥有1项美国FDA全球孤儿药认定（为中国首个自主iPSC衍生细胞药获得FDA认证并授予全球孤儿药资格）。

2025年1月，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了士泽生物的通用型iPS衍生多巴胺能神经前体细胞注射液的研究性新药申请（Investigational New Drug, IND），用于治疗帕金森病（全球第二大神经系统疾病）的注册临床试验，并且，美国FDA同步正式批准授予了士泽生物新药特殊豁免权（Exemption），用于支持士泽生物开展治疗帕金森病的注册临床试验。2025年1月，士泽生物医药（苏州）有限公司的通用型iPS衍生多巴胺能神经前体细胞注射液（“XS-411注射液”）用于治疗帕金森病的新药注册临床试验申请（IND）已同步获得我国国家药品监督管理局的正式受理。

士泽生物获评江苏省双创领军企业，姑苏重大创新团队企业、姑苏创新创业领军人才企业、上海市东方英才计划企业、上海市春申计划杰出引进人才企业等；连续获评中国潜在独角兽及江苏省潜在独角兽企业；连续两年获得国家科技部全国颠覆性技术创新大赛优胜奖（最高奖）等。

士泽生物近2年内已完成逾三亿元 A轮/A+轮/B1轮 市场化融资：由峰瑞资本、启明创投、礼来亚洲基金、红杉中国、金圆展鸿、中新资本、泰珑/泰鲲资本等多家知名市场化机构领投及共同投资。