纤维蛋白原BT524在美申报上市，用于治疗罕见出血性疾病

Biotest公司于昨日公告，其BT524（人类纤维蛋白原浓缩物）的生物制品许可申请(BLA)已提交给美国食品药品监督管理局，以寻求批准用于补充获得性纤维蛋白原缺乏症患者的纤维蛋白原，以及用于所有先天性纤维蛋白原缺乏症患者的急性出血发作的治疗和预防。

该申请目前正在接受FDA的评估，预计将于2025年底做出决定。在欧盟，Biotest已于2024年10月提交了该药物的上市许可申请。该公司表示，获得监管批准后，预计将于2025年下半年在欧洲推出该制剂，并于2026年初在美国推出。

Biotest于2024年报告了BT524的3期试验（AdFIrst；EudraCT编号：2017-001163-20）。这项试验旨在评估BT524与标准治疗（冷沉淀或新鲜冷冻血浆）相比对获得性纤维蛋白原缺乏症患者的疗效和安全性。

该试验达到了主要终点，在减少脊柱和腹部手术获得性纤维蛋白原缺乏症患者的失血量方面，BT524不劣于标准治疗。试验结果显示，BT524组和标准护理组的平均失血量分别为1444mL和1735mL，接受BT524治疗的患者实现失血量减少291ml。

这项试验的完整结果预计将于2025年下半年在医学杂志上发表。

关于获得性纤维蛋白原缺乏症

纤维蛋白原是一种由肝脏产生的凝血因子。它在原发性止血（阻止伤口出血）和伤口愈合中起着关键作用。如果纤维蛋白原缺乏或不足，血液凝结的能力就会受损，从而导致出血风险大大增加和止血延迟。

获得性纤维蛋白原缺乏症是一种罕见出血性疾病。虽然目前的标准疗法(纤维蛋白原替代品，如冷沉淀、血浆提取物和新鲜冰冻血浆)有效，但其纤维蛋白原含量不一，可能含有对患者产生不良影响的其他蛋白质和成分，并且需要在给药前解冻，导致给药时间长，制剂体积大。

关于纤维蛋白原BT524

BT524是作为标准纤维蛋白原疗法的纤维蛋白原替代方案而研发的。该纤维蛋白原制剂可在室温下储存，并且与其他治疗与严重失血相关的纤维蛋白原缺乏的方法相比，其制备更方便、更快捷。

参考来源：‘Important milestone for Biotest: Biologics License Application for Fibrinogen submitted to the US Food and Drug Administration (FDA)’，新闻稿。Biotest；2025 年 1 月 9 日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。