北京
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种进行性，且常具有致命性的疾病，其病理机制为转甲状腺素（TTR）蛋白的错误折叠以及在心肌组织中形成的淀粉样纤维沉积。既往研究显示，甲状腺素运载蛋白稳定剂Acorarimidis可改善ATTR-CM患者的预后。在2024年美国心脏协会科学年会（2024 AHA）特色研究FS.05专场中，ATTRibute-CM开放标签扩展（OLE）研究进一步验证了Acorarimidis长期降低ATTR-CM患者全因死亡和心血管相关住院风险的疗效，且未引发任何新的安全性问题。
研究背景
Acorarimidis是一种高选择性的TTR稳定剂，能够实现接近完全的TTR蛋白稳定，稳定效果达到90%以上。在III期ATTRibute-CM研究中，与安慰剂相比，Acorarimidis在降低全因死亡率、减少心血管相关住院、降低NT-proBNP水平以及改善6MWD等关键指标上均显示出显著的治疗效果。
研究目的
本研究旨在 评估 Acorarimidis 治疗对 ATTR-CM 患者 全因死亡 和 心血管相关住院 的长期影响 。
研究设计
在ATTRibute-CM研究结束后，符合特定条件的患者有机会转入开放标签扩展（OLE）研究，并继续接受Acorarimidis的治疗。通过第 42 个月（M42）分析的临床疗效结局包括全因死亡（ACM）或首次心血管相关住院（CVH）的事件发生时间、ACM、首次CVH、ACM或复发CVH、NT-proBNP较基线变化、6MWD、血清TTR以及KCCQ-OS评分。通过M42 分析安全性结局。
图1 研究设计
研究结果
总体而言，在ATTRibute CM研究的632名受试者中，438名完成了治疗，389名参加了正在进行的OLE研究（其中263名继续Acorarimidis治疗，126名安慰剂转Acorarimidis治疗）。
基于分层Cox比例风险模型（P＜0.0001），在M42时，ACM或首次CVH的风险比（HR）（95%CI）为0.57（0.46-0.72），有利于继续Acorarimidis治疗。单独使用ACM和单独使用首次CVH进行了类似的分析，M42时的HR（95%CI）分别为0.64（0.47-0.88）和0.53（0.41-0.69）。治疗效果也有利于继续使用Acorarimidis。安慰剂组和Acorarimidis组患者在拓展研究中开始使用Acorarimidis后，血清TTR迅速升高。在NT-proBNP、6MWD以及KCCQ-OS评分方面，持续Acorarimidis治疗组较安慰剂组更好。
图2研究结果
在这项长期评估中没有发现新的临床重要安全问题。
研究结论
Acorarimidis在开放标签扩展研究中进一步验证了其长期降低ATTR-CM患者全因死亡和心血管相关住院风险的疗效。同时，Acorarimidis的长期治疗并未引发任何新的安全性问题，这为ATTR-CM患者提供了一种安全有效的治疗选择。
信源：AHA官网
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