再生障碍性贫血免疫抑制治疗进入三药时代和之前相比有什么优势呢

《愈·健》栏目特邀中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）、北京高博博仁医院张凤奎教授接受采访，对患友们关心的问题予以解答。

Q：针对重型再障，国内外有哪些最新的治疗手段与研究成果？治疗效果如何？哪些进展与突破值得患者关注？

张凤奎教授：

再生障碍性贫血是一种骨髓造血衰竭综合征，其发病机制主要是异常免疫导致的造血干细胞池的显著减少，患者无法生成足够的成熟血细胞，表现为三系血细胞减少。这种疾病的治疗方式主要为造血干细胞移植和免疫抑制治疗，两种方法近年来都有显著的进展。

在造血干细胞移植方面，全相合的同胞供者移植已经成为标准治疗，对于没有全相合供者的患者，近年来替代供者移植技术进展迅速，尤其是单倍体移植在国内很多移植中心已经广泛应用。如果患者年龄小于40岁，特别是小于20岁，且能找到全相合的无关供者，也可以将造血干细胞移植作为一线治疗选择。

对于不适合造血干细胞移植或无法找到合适供者的患者，免疫抑制治疗则是更常用的治疗方式。传统的免疫抑制治疗是ATG联合环孢素的经典两药方案，近十年来，TPO受体激动剂的加入是最大的进步之一，TPO受体激动剂通过作用于TPO受体，促进造血干细胞的扩增，在抑制异常免疫的基础上，帮助患者恢复造血功能。

具体来说，原本无法获得血液学反应的患者在使用TPO受体激动剂后，能够获得部分甚至完全血液学反应，这种联合治疗大幅提高了治疗效果。除了最早应用的艾曲泊帕外，现在还有多种新型TPO受体激动剂，如国产的海曲泊帕、阿法曲泊帕以及罗米司汀等。这些新药在作用机制、安全性和疗效方面都有不同程度的优化，为再障患者提供了更多选择。

当然除了这些进展，还有一些正在研究中的新方法和药物，相信未来随着研究的深入会有更多突破。

Q：近年来，TPO-RA与ATG、CsA组成的三药方案，明显改善了IST治疗再障的疗效，为何三药联用能更加有效呢？对于患者来说，是否会增加不良反应发生的可能性？哪些患者需要考虑使用该方案进行治疗？

张凤奎教授：

过去，免疫抑制治疗再障通常采用的是ATG联合环孢素的两药方案，这两个药物主要通过抑制异常免疫来发挥作用，TPO受体激动剂的加入则为治疗带来了全新的机制，其主要作用是扩增体内残存的造血干/祖细胞，使得原本数量极少的造血干/祖细胞快速恢复造血功能，从而提升疗效。

此外，一些TPO受体激动剂还具有额外的去铁作用。例如，艾曲泊帕和海曲泊帕能够有效降低铁过载水平，特别适用于伴有铁过载的造血衰竭患者。

虽然三药联合治疗效果显著，但也有一定的不良反应，多数不良反应相对较小且可控。例如，艾曲泊帕可能导致肝酶升高，或出现皮肤色素沉着的现象（青灰色斑块样改变），改良后的海曲泊帕通过分子结构调整，大幅减少了色素沉着的不良反应，同时肝脏副作用也更少。另一个药物阿法曲泊帕，其适应症包括慢性肝病相关的血小板减少症，这表明其安全性更高，对肝脏影响较小，使用起来更加方便。其他可能的不良反应包括骨髓纤维化和血栓形成，但这些在再障患者中较为少见，与其他疾病中使用同类药物的不良反应发生率有所不同。

总体来看，三药联合方案适合大多数重型再障患者，尤其是那些病情较重、对传统免疫抑制治疗反应不佳的患者，通过合理使用三药联合方案，可以显著提高疗效，同时不良反应可控，为患者提供了更好的治疗选择。

Q：您近期对经济困难的病友开放了义诊名额，请问如何能够报名您的义诊？

张凤奎教授：

在北京博仁医院领导的支持下，我们特别关注到一些偏远地区的患者，由于交通不便、经济困难，很难到北京或天津这样的城市来就医。因此，我们特别开通了一个为偏远地区经济困难患者提供服务的项目，患者和家属可以通过联系工作人员进行预约登记。

我们的初衷是为那些确实身处偏远地区、经济条件有限，或者患有疑难杂症的患者提供帮助，如果患者能够通过其他途径获得优质的医疗资源，希望就不要占用这部分服务资源，让真的有困难的患者能切实获益。

红细胞疾病患者

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报名时间：报名截至12月31日（义诊时间私信小助手通知）

适用人群：再生障碍性贫血、溶血性贫血、PNH等红细胞疾病患者

专家介绍

张凤奎

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

北京高博博仁医院

• 医学博士 血液内科学教授 主任医师 博士生导师
• 骨髓衰竭与红细胞疾病临床首席专家
• 曾任贫血诊疗中心主任；国家新药临床试验机构主任。
• 现任中国老年医学会血液学分会副会长；中国老年医学会血液学分会红细胞疾病学术工作委员会主任委员；兼任《中华血液学杂志》副总编和多个血液专业杂志编委。