中源药业产品获美国孤儿药认定

来源：企业公告 编辑：wangxinglai2004

近日，武汉光谷中源药业VUM02注射液用于治疗急性移植物抗宿主病（aGvHD）FDA”授予的孤儿药资格认定，这是国内首款针对治疗急性移植物抗宿主病获批美国FDA 孤儿药认定的间充质干细胞产品。

通知原文

一、基本情况

药物名称：VUM02注射液（人脐带源间充质干/基质细胞注射液）

申请人：武汉光谷中源药业有限公司

适应症：急性移植物抗宿主病（aGvHD）

申请编号：DRU-2024-10223

审批结论：根据美国《联邦食品、药品和化妆品法案》第 526 条，授予武汉光谷中源药业有限公司人脐带源间充质干细胞用于治疗急性移植物抗宿主病的孤儿药资格。

“孤儿药”又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。

二、药品的其他情况

VUM02注射液是我公司自主研发 的冷冻保存型干细胞制剂，是由筛选的健康新生儿脐带组织经体外分离、扩增、 收获、冻存后制备的人脐带源间充质干细胞（UC-MSC）现货型制剂。

2023年10月23日，VUM02注射液用于激素治疗失败的II度至IV度急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）适应症获得国家药品监督管理局批准进入临床试验（急性移植物抗宿主病等具体情况详见公司公告：2023-038）。

国内外已报道的间充质干细胞治疗急性移植物抗宿主病的相关研究显示，该疗法安全性、耐受性良好，可从免疫调节、促进组织修复等方面改善患者临 床症状和生存率，有望成为aGvHD患者一种潜在有效的治疗方案。

截至本公告日，全球共两款间充质干细胞（MSC）产品获批治疗急性移植 物抗宿主病，均为骨髓来源，分别为Prochymal®（2012年在加拿大和新西兰获 批）和Temcell®（2015年在日本获批）； 国内尚未有用于治疗该适应症的同类 药物上市。