华东医药：罕见病药获批新适应症

2 月 10 日，药监局官网显示，华东医药注射用利纳西普（Rilonacept）获批新适应症，用于治疗成人和 12 岁及以上青少年复发性心包炎（RP）以及降低复发风险。

来源：药监局官网截图

复发性心包炎（RP）是指心包炎症状在4~6周无症状期后因心包反复发炎而复发，是一种会导致患者不断衰弱的罕见心脏疾病。研究显示，在急性心包炎初次发作后，约15%～30%的患者可能会复发，多达50%的患者可能经历不止一次的复发，尤其是曾接受糖皮质激素治疗的患者。据报道，美国RP发病率为 6/10万/人年，患病率为11.2/10万。我国尚无确切流行病学数据，但RP已被纳入《第二批罕见病目录》中。

心包炎复发最常见的原因是对首次发作心包炎的治疗不充分，导致白细胞介素1（IL-1）介导的自身炎症持续循环，主要表现为反复的剧烈胸痛（咳嗽或深呼吸时加重，坐直或身体前倾时可改善）、心包积液、呼吸困难等，不仅会耗占大量的医疗保健资源，还会对患者的身体功能、生活质量及工作效率等产生严重影响。

这是利纳西普在国内获批上市的第 2 项适应症，。

注射用利纳西普为中美华东与美国上市公司Kiniksa Pharmaceuticals, Ltd.（Nasdaq: KNSA，以下简称“Kiniksa”）合作开发的产品，中美华东拥有该产品在中国、韩国、澳大利亚、新西兰、印度等24个亚太国家和地区（不含日本）的独家许可，包括开发、注册及商业化权益。

注射用利纳西普是重组二聚体融合蛋白，可阻断白细胞介素-1α（IL-1α）和白细胞介素-1β（IL-1β）的信号传导。该产品最早由Regeneron Pharmaceuticals, Inc.研发，于2008年获得美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，简称“FDA”)批准，商品名为ARCALYST®，用于治疗冷吡啉相关周期性综合征（CAPS），包括家族性寒冷性自身炎症综合征（FCAS）和Muckle-Wells综合征（MWS）。2020年，FDA批准其用于治疗IL-1受体拮抗剂缺乏症（DIRA）。

2017年，Kiniksa从Regeneron获得了注射用利纳西普的许可。Kiniksa开发该产品用于治疗复发性心包炎（RP），这是一种自身炎症性的心血管疾病，主要症状表现为胸痛。2019年，该产品RP适应症获得FDA突破性疗法认定；2020年，该产品RP适应症获得FDA孤儿药认定，同年获得欧盟委员会授予的孤儿药认定。2021年3月，该产品RP适应症获得FDA批准上市，是目前FDA批准的第一款也是唯一一款适用于12岁及以上人群的治疗复发性心包炎药物。根据Kiniksa披露的数据，ARCALYST®2023年度净收入为2.33亿美元，2024年前三季度净收入为2.94亿美元。