刚获批的可舌下含服创新药，对卒中治疗影响几何？

近日，由中国研究者自主研发的脑细胞保护创新药依达拉奉右莰醇舌下片（商品名：先必新舌下片）在我国获批上市。依托该药便捷的给药方式，卒中患者能够方便地居家使用。未来，该药有望成为卒中急救用药，减少因卒中致残的人数，有效助力国家“百万减残”工程。

据介绍，依达拉奉右莰醇舌下片曾获美国FDA突破性疗法认定，是全球卒中治疗领域率先获得该认定的创新药，代表我国在脑细胞保护领域的创新研发走在了世界前列。

致力解决脑细胞保护治疗难题

卒中俗称“中风”，是我国居民致死致残的重要原因之一。卒中分为缺血性卒中和出血性卒中，我国六成以上卒中是缺血性卒中。

“对急性缺血性卒中的脑细胞保护治疗，一直是半个世纪以来的世界难题。脑细胞死亡得越多，未来的残疾风险就越高。”国家神经系统疾病医疗控制中心主任、首都医科大学附属北京天坛医院（以下简称北京天坛医院）院长王拥军说。

近年来，随着药物创新能力的增强，我国卒中治疗和药物研发水平显著提升。2020年，依达拉奉右莰醇注射液剂型在中国上市，打破了多年来全球在卒中治疗领域没有新药获批的局面。该药由神经与肿瘤药物研发全国重点实验室、北京天坛医院、先声药业、宁丹新药等机构联合研发，是产学研医协同创新成功转化的代表性案例。

依达拉奉右莰醇是一种双靶点脑细胞保护剂，含依达拉奉和右莰醇二种活性成分，将抗氧化、抗炎二种作用协同增效，能够显著减少急性缺血性卒中导致的脑细胞损伤。

因其在卒中治疗领域的重大突破，依达拉奉右莰醇两次获国家重大新药创制专项支持。上市4年来，依达拉奉右莰醇已惠及300多万名患者。

舌下剂型有望成为卒中高危人群“枕头药”

此前，依达拉奉右莰醇上市的是注射液剂型，卒中患者主要通过输液接受治疗。然而，自卒中发生的那一刻起，脑细胞就开始死亡。如何让产品使用起来更便捷，以便拓展至患者发病、住院、出院居家治疗、康复的全过程？研发团队于2016年起就着手开发依达拉奉右莰醇舌下剂型。

该剂型可在舌下与唾液接触后迅速崩解，使有效成分通过舌下静脉丛吸收进入血液和脑内发挥疗效。相比一般口服药剂型，舌下片无需经肝脏代谢衰减，可以更充分地被人体吸收利用。

2024年2月，依达拉奉右莰醇舌下片的Ⅲ期临床研究TASTE-SL的相关论文发表于《美国医学会杂志·神经病学》（JAMA Neurology），标志着该舌下片的有效性和安全性获得了国际认可。

该试验的主要研究者、北京大学第三医院神经内科教授樊东升介绍，TASTE-SL研究证实，依达拉奉右莰醇舌下片在改善急性缺血性卒中患者急性期神经功能恢复和独立生活能力方面效果显著，且安全性良好。患者可在住院期间使用依达拉奉右莰醇注射液，出院后继续使用舌下片，完成急性期脑细胞保护的足疗程治疗，从而进一步降低残疾率。

未来，依达拉奉右莰醇舌下片有望拓展至卒中急救用药。研究显示，患者在首次卒中发作后的首年复发率为10%~15%‌‌，5年内复发率为25%~40%，复发率、致死率和致残率均更高。

“就像心脏病患者服用硝酸甘油一样，卒中患者卒中发作后马上含一片依达拉奉右莰醇舌下片，脑细胞死亡率就会降低，给医生的救治空间也更大。未来，我国有望将依达拉奉右莰醇舌下片配到高危人群的枕头边。”王拥军说。

海外开发 全球受益

一直以来，依达拉奉右莰醇注射液及舌下片都广受全球研究者的关注。2024年8月，依达拉奉右莰醇舌下片获美国突破性疗法认定。

“获得美国突破性疗法认定意义重大，这是全球脑细胞保护剂类药物首次获得该认定。”斯坦福大学神经病学、神经外科Gregory W. Albers教授表示，依达拉奉右莰醇舌下片在中国获批，将减少中国因卒中导致残疾的患者人数。“我们正计划帮助先声药业在美国开展依达拉奉右莰醇舌下片的大型Ⅲ期临床试验，希望能复制中国试验的成功经验，帮助减轻全球的卒中致残负担。”Gregory W. Albers教授说。

世界卒中组织前主席、哈佛大学医学院Marc Fisher教授从依达拉奉右莰醇研发阶段就给予其高度关注。他表示，很高兴看到依达拉奉右莰醇在中国得到广泛应用，现在又推出了同样安全有效的舌下片剂型。“我们非常期待依达拉奉右莰醇舌下片在中国境外开展临床试验。如果试验结果乐观，在美国等其他国家也获得批准，该药将在全球范围内对急性缺血性卒中的治疗产生巨大影响。”Marc Fisher教授说。

据先声药业相关负责人介绍，目前，依达拉奉右莰醇舌下片全球多中心临床研究正在筹备中。

文：吴刚

编辑：谢文博

审核：孙梦