已批准项目占上海约1/2，张江细胞与基因治疗产业持续产出新成果

在全球生命科技及产业革命的浪潮中，细胞与基因治疗作为新一代精准医疗技术的代表，正在引领全球生物制药行业的新一轮发展变革。

日前，2024第五届张江细胞与基因治疗产业国际峰会在张江科学会堂召开。记者从会上获悉，张江在细胞、基因领域深耕布局，并以张江细胞和基因产业园为代表，发展成为上海、浦东细胞与基因产业发展的核心承载区，成为中国创新活力的细胞与基因产业集聚区。据不完全统计，截止到2024年8月底，全国已批准的细胞、基因药物临床试验项目中，张江占比上海约1/2、占比全国约1/6。

专注前沿科技，细胞与基因“未来已来”

放眼国内，细胞与基因治疗产业在技术、政策、市场三方驱动下，发展势头持续强劲。

本次峰会由上海市浦东新区科技和经济委员会指导，上海张江（集团）有限公司主办，上海浦东生命科学产业发展有限公司承办，以“共享共创共生，加速创新转化”为主题。中国工程院院士田志刚、欧洲科学院院士时玉舫、华东师范大学生命医学研究所所长刘明耀以及来自全国多所高等院校、医疗机构的专家学者和细胞与基因领域企业、机构代表共同出席了本次会议，从基础研究、临床前开发、临床试验、生产工艺、商业化等维度，全方位、多视角深入研讨细胞与基因治疗产业的高质量发展。

近年来，创新的生物疗法不断涌现，比如细胞治疗、基因治疗迫切需要通过开展临床研究使这些原创的新技术新方法走向临床。然而这些项目在首次应用于人体的阶段，往往具有非常大的挑战。

记者从会上获悉，仁济医院申请并获批筹建“上海市生物治疗早期人体试验与评价专业技术服务平台”。该平台将充分利用仁济医院的肿瘤所全国重点实验室、分子医学研究院、上海免疫治疗创新研究院、干细胞研究中心、放射性药品（IV类）许可证实验室以及临床相关优势科室资源，整合突出核心科学研究竞争力，服务内容包含了项目的设计与管理、早期的临床药理以及相关的检测评价。

“非常重要的一点是，本平台的建设可充分结合仁济医院特色学科优势，利用强大的临床医疗资源及科研平台，在为生物治疗早期人体试验提供优良的临床资源及专业的临床诊疗规范服务的同时，还可结合临床医疗机构中的优质科研资源，为生物治疗早期人体试验新技术的开发提供技术支撑。”仁济医院临床研究中心主任李佩盈介绍。

不少“产学研医”协同项目也瞄准了“最前沿”。今年，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）与华东师范大学、上海长征医院徐沪济教授团队合作的新一代异体通用型CAR-T疗法（tyu19）治疗自身免疫疾病研究成果在国际顶级学术期刊cell上发表。

值得一提的是，这是国际上首次报道异体通用型CAR-T在治疗自身免疫疾病中获得成功，也是顶级期刊cell首次发表CAR-T治疗自免疾病的研究成果。既代表邦耀生物在CAR-T尤其是异体通用型CAR-T治疗自身免疫疾病领域获得了关键性突破，也意味着邦耀生物在细胞和基因治疗领域的技术差异化创新方面实现了质的飞跃。

“我们还在发力通用型细胞与基因治疗的研发，希望大大降低患者的医疗成本。”华东师范大学生命医学研究所所长，上海邦耀生物创始人、董事长刘明耀表示。

张江创新成果不断涌现 集聚效应显著

近年来，国内细胞、基因产业不断发展壮大，相关行业指导原则不断完善和出台，越来越多的创新企业进入该领域。

张江企业——上海先博生物科技有限公司（以下简称“先博生物”）今年迎来了密集“收获期”：1月，其自主研发的靶向多个肿瘤抗原、同时分泌表达双特异性抗体的双靶CAR-T BiTE细胞疗法SNC109注射液获得FDA授予的孤儿药资格，用于治疗恶性脑胶质瘤；2月，公司首个通用型CAR-NK疗法用于系统性红斑狼疮的临床试验申请在中国获批等。

先博生物所在的上海国际医学园区是张江细胞与基因产业发展高地，公司毗邻产业新地标——张江基因岛。该公司高级副总裁温丽敏表示，先博生物目前在CAR-NK细胞和CAR-T细胞治疗实体瘤上取得重大突破。“我们的实体瘤CAR-T细胞疗法，在首创（“First-in-class”）这块在国际上是走在前列的。目前，治疗实体瘤的首要产品研发管线是针对脑胶质母细胞瘤这一尚无好的治疗手段的肿瘤，根据瘤种的特点进行独特的4靶向设计，首个细胞产品已经进入临床1期研究。”

截至目前，园区内已汇聚细胞与基因产业链上下游相关企业上百家，是国内细胞、基因领域集中度、显示度、成果产出度最高的区域。细胞领域，中国首款和第二款CAR-T细胞药物均在此诞生并实现商业化，同时有越来越多的企业向NK、TCR-T、TIL等更广泛的细胞类型进军；基因治疗领域，从血液瘤、实体瘤到免疫疾病、罕见病、慢性病等，越来越多基于底层逻辑创新的企业不断加速突破。

在生态打造方面，张江免疫细胞技术公共服务平台、和元生物基因治疗赋能创新中心等相继落地；同时，为推动合成生物学发展，并赋能基因编辑、AI制药等技术研发，园区设立了上海张江天然产物合成生物学公共服务平台等。

今年以来，园区内企业创新成果不断涌现，恩凯赛药自主研发的非基因修饰NK细胞注射液NK010获得FDA的I期临床试验许可，这是国内首个获得FDA批准的非基因修饰异体外周血NK细胞在研药物；天泽云泰的在研基因治疗产品VGR-R01拟纳入突破性治疗品种，用于治疗结晶样视网膜变性等。

随着《浦东新区促进细胞和基因治疗产业发展行动方案（2023-2025）》等陆续发布，产医融合、细胞“出海”、审评联动、特殊物品出入境联合监管等相关工作持续推进，国家药品审评检查长三角分中心、上海浦东人类遗传资源管理服务站、上海临床创新转化研究院等机构相继落地张江。

同时，近期国家商务部、国家卫生健康委、国家药监局联合发文，允许外商投资企业在北京、上海、广东自由贸易试验区和海南自由贸易港试点从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和技术应用，以用于产品注册上市和生产。会上透露，浦东已积极开展相关试点工作，张江作为上海自由贸易试验区内的重要组成部分，也将持续做好相关服务。

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