数十年来首款！BMS/再鼎的KarXT获FDA批准上市

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今日，百时美施贵宝（“BMS”）/再鼎共同宣布，美国食品药品管理局 (FDA) 已批准COBENFY（KarXT, xanomeline/trospium chloride）的上市申请，用于治疗成人精神分裂症。

与现有抗精神病药物不同，KarXT不依赖多巴胺能或5-HT 能通路，其主要作用于中枢神经系统的M1 和M4 受体，是抗精神病领域数十年来首个全新机制的药物。

关于KarXT

KarXT 最早由Karuna Therapeutics开发，2021 年，再鼎医药从Karuna获得在大中华区开发、生产和商业化KarXT的权利。2023年12月，BMS宣布将以总价140亿美元的现金收购Karuna。再鼎医药有望于2024年到2025年上半年获得研究的关键数据，并在中国内地提交KarXT用于精神分裂症的新药上市申请。

该药物采用外周阻断策略，由xanomeline（M1/M4 受体激动剂）和trospium（外周毒蕈碱受体拮抗剂）的固定剂量组合构成。Xanomeline 作为M1 和M4 受体的激动剂，能够激活大脑中的毒蕈碱型乙酰胆碱受体，从而缓解精神分裂症患者的阴性症状，如冷漠、社会驱动力减少，并提高认知能力；同时，它还能改善幻觉和妄想等阳性精神症状。而trospium chloride 作为毒蕈碱受体拮抗剂，能够抑制xanomeline 在外周神经中的副作用，确保药物的安全性和耐受性。

该药物的获批主要基于EMERGENT研究的有效性和长期安全性数据；其中，在 EMERGENT-2 和 EMERGENT-3 的 3 期试验中，KarXT达到了其主要终点，与安慰剂相比，其精神分裂症症状显著减少，以从基线到第五周的阳性和阴性症状量表 (PANSS) 总分变化来衡量。在 EMERGENT-2 和 EMERGENT-3 试验中，与安慰剂相比，KarXT在第五周时 PANSS 总分降低了 9.6 分（-21.2 vs. -11.6 安慰剂，p<0.0001），降低了8.4 分（-20.6 vs. -12.2 安慰剂；p<0.0001）。在 EMERGENT-2 试验中，KarXT从基线到第五周表现出了统计学上显著的病情改善，这是通过临床总体印象-严重程度 (CGI-S) 评分（试验中的次要终点）来衡量的。

三项关键性临床有效性数据

常见的不良反应包括中枢神经系统反应（头晕、嗜睡、失眠、癫痫等）、白细胞减少、代谢综合征、心脏不良反应等。在KarTX的三项关键临床中均观察到良好安全性和耐受性，因不良反应停药发生率与安慰剂组相当，严重不良反应发生率1.2%。

除此以外，EMERGENT-4/5研究将探讨长期使用KarTX的安全性和耐受性，预计2024H2公布数据。公司还探索其在非典型抗精分药反应不佳患者中的疗效，以及阿尔茨海默病相关精神病症状疗效，预计分别于2024H2、2025年有数据读出。

关于BMS在精神疾病领域的布局

据不完全统计，目前BMS在研的精神疾病领域药物约40余种，其中处于临床以上阶段的有20余种。

关于再鼎医药

再鼎医药是一家以研发为基础、处于商业化阶段的创新型生物制药公司，专注于为中国及全球患者提供肿瘤、自身免疫、感染性疾病和中枢神经系统领域的变革性药物。公司拥有八款获批产品，涵盖四大疾病治疗领域，分别为尼拉帕利、肿瘤电场治疗、瑞派替尼、瑞普替尼、甲苯磺酸奥马环素、舒巴坦钠-度洛巴坦钠、艾加莫德及KarXT。

2024年8月，公司公布了2024年第二季度的财务业绩：产品收入净额为1.001亿美元，同比增长45%，按固定汇率计算同比增长47%；得益于卫伟迦于2023年9月上市以及2024年1月纳入中国国家医保药品目录（NRDL）后的销量增加，以及则乐和纽再乐的销售增长。截至2024年6月30日，现金及现金等价物、短期投资、流动受限制现金总计为7.3亿美元，截至2024年3月31日为7.508亿美元。

据不完全统计，公司近年来达成的交易共三十余起；今年共发生两笔交易，分别是在今年7月，与麦科思生物就靶向ROR1 ADC ZL-6301达成战略合作和全球许可协议；此外，公司还于今年2月，获得BMS明星产品纳武利尤单抗在大中华区部分省份的销售权。

参考资料

1、公司官网

2、太平洋证券、申宏万源、天风证券、东吴证券

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