北京推动罕见病药品、临床急需药械进口政策先行先试 罕见病用药将从“人等药”向“药等人”转变

20日，北京市药监局会同多个相关部门联合发布了《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》和《北京市促进临床急需药械进口工作实施方案（试行）》。北京青年报记者从昨天召开的北京“两区”建设医药健康领域任务推进情况新闻发布会上了解到，此次北京出台的两个实施方案进一步优化了罕见病和临床急需药械供应保障机制，缩短患者用药等候时间，保障品种数量，实现药品可全程追溯。

罕见病临床急需药品

临时进口、流通建白名单制度

罕见病是全人类面临的重大医学挑战，目前全球范围内已知的罕见病有7000至1万种，我国罕见病患者数量众多，已登记罕见病病例约78万例，患者临床需求迫切。北京作为优质医疗资源集聚地，目前拥有15家罕见病诊疗协作网成员单位，接诊患者的疾病复杂，用药个体化差异大，所需药品种类多。

早在3年前，国家已经就临床急需药品包括罕见病用药，明确了临时进口申请、使用管理等相关制度和工作流程，陆续进口了北京协和医院用于治疗罕见或难治性癫痫的氯巴占、北京儿童医院用于治疗软骨发育不全的伏索利肽等罕见病用药。此次北京出台的两个实施方案进一步优化了罕见病和临床急需药械供应保障机制，在罕见病药品保障先行区建设方面，本市立足“保障”，通过建立涵盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的“白名单”制度，充分发挥北京天竺综合保税区的区域优势，运用“保税备货”模式，实现罕见病药品“一次通关、多次出区使用”，推动由“人等药”向“药等人”的转变。

临床急需药械进口审批绿色通道建设着眼“快捷”，聚焦临床急需进口审批关键环节，将当前的“串联”评估论证调整为“并联”开展，由国家卫健委指导市卫健委组成联合专家组开展评估论证，同时合理简化再次申请进口品种评估论证内容。

市药监局将加强罕见病用药安全管理，重点规范医疗机构诊疗行为，严格药品使用管理，充分尊重患者意愿，确保落实知情同意，同时推动罕见病药品全过程追溯管理。

两项国家试点新政加持

加速创新药械审评审批

北青报记者从发布会上了解到，近年来北京深入推进生物医药领域“两区”建设，率先争取了多项全国先行试点政策，政策改革红利不断释放。今年上半年又有两项药品审评审批改革措施落地北京。

一是“补充申请审评时限从200日压缩至60日”试点。北京共有化学药品生产企业161家，每年约200件重大变更补充申请。此前药品补充申请环节涉及需要核验的事项由国家药监局负责，完成时限为200个工作日。今年2月，国家药监局拟在北京等地区开展试点，由北京市药监局为本市申请企业提供前置指导、核查、检验等服务，时限压缩至60个工作日，这将进一步促进企业技术迭代升级，保障临床用药。目前市药监局首批审评技术骨干已完成培训。二是“药品临床试验审批时限从60日压缩至30日”试点，上个月北京刚获批复成为优化创新药临床试验审评审批试点区域之一。目前市药监局已明确试点药物临床试验机构申报路径，审核发布2批次16家试点机构名单，申请开展Ⅰ类创新药临床试验项目的企业不受区域限制，在本市评估认定的药物临床试验机构申请开展临床试验。

贸易便利化

助药品医疗器械“出海”

以我国加入药品检查合作计划（PIC/S）为契机，围绕制约药品出口的瓶颈问题，今年7月市药监局会同市商务局、北京海关联合印发《北京市推动药品出口工作方案》，推动有条件的企业高质量参与共建“一带一路”等国际合作。今年上半年以来，本市疫苗出口9158万剂，胰岛素等生物制品出口630万剂；北京孵化的创新药泽布替尼全球销售额80亿美元，约占美国市场3/4。以GE、瓦里安、医科达等为代表的本土外企已累计向美、英、法、澳等100多个国家出口医疗器械货值金额超30亿元人民币；本市创新企业品驰医疗、爱博医疗、万东医疗制造的脑起搏器、人工晶体、无液氦超导磁共振等产品远销六大洲，在取得全世界患者认同的同时也擦亮了“中国制造”“北京制造”的名片。

近期，国家三部委还发布了关于在中国（北京）自贸试验区等地允许外商投资企业从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和应用，用于产品注册和生产等政策。

（北京青年报）