先进制造2024｜中国细胞基因治疗产业蓬勃发展，加速进入快车道（先进制造前沿第7期）

作 者

医药健康产业研究中心

一

定义及产业链全景图

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细胞基因治疗定义

细胞基因治疗（Gene&Cell Therapy，简称CGT）是指将确定的遗传物质转移至患者的特定靶细胞内，通过基因添加、基因修正、基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因，达到治愈疾病的目的。

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产业链全景图

细胞基因治疗产业链上游主要是技术研发和原材料与设备。其中，原材料与设备是产业链上游核心环节，直接影响产品生产制造的质量和效率；产业链中游是生产制造环节，主要包括干细胞治疗、免疫细胞治疗、基因治疗产品；产业链下游是应用环节，目前细胞基因治疗主要应用于医院和医美等机构。

二

发展历程及政策环境

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细胞基因治疗发展历程

研究探索期

（20世纪60-80年代）

基因编辑技术、基因载体技术、基因克隆技术和各种细胞分析技术不断突破和发展，为细胞基因治疗行业的发展奠定了基础。

商业转化期

（1990-2012年）

全球开展了大量的临床试验，细胞基因治疗取得了初步的成功，但在技术层面仍存在较大的安全风险。1990年，开展了全球第一例以逆转录病毒为载体的基因治疗临床试验，标志着基因治疗正式进入临床试验阶段。2002年，CAR-T细胞在实验室研发成功，体外试验证明能清除前列腺癌细胞，证实了CAR-T治疗的可行性。2005年，重组p53腺病毒注射液获NMPA批准上市，成为全球首个基因治疗药物。

爆发与成熟期

（2010年至今）

基因编辑技术CRISPR-Cas9诞生，细胞基因治疗的精确性得到极大提升，为治疗遗传性疾病提供了可能。各国监管机构纷纷出台相关政策推动细胞基因治疗的发展，加快新药的研发与上市进程。

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多项政策支持细胞基因治疗发展

从中国细胞基因治疗的政策发展历程来看，近几年，中国一直致力于加强细胞基因治疗药物的技术创新与临床规范管理。受“世界首例基因编辑婴儿事件”的影响，中国加快细胞基因治疗领域相关技术指导的出台，不断完善细胞基因治疗行业的监管。同时，出台了多项政策支持细胞基因治疗新药研发与技术创新。

表1：2022-2023年中国细胞基因治疗相关政策

三

细胞基因治疗发展现状

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免疫细胞治疗是细胞基因治疗产业规模最大的细分领域

相比其他治疗方法，细胞基因在治愈率、有效率及安全性方面均有明显优势，已成为中国医药健康产业重点发展的新赛道之一。在产业规模方面，中国细胞基因治疗的产业规模高速增长。2023年，中国细胞基因治疗产业规模达28.2亿元，同比增长98.9%，较2022年增长率有所下降。在产品结构方面，免疫细胞治疗是中国细胞基因治疗产业规模最大的领域。2023年，免疫细胞治疗产业规模为9.2亿元，占比32.7%。其次是干细胞治疗，产业规模为8.6亿元，占比30.4%。基因治疗的产业规模位列第三，为3.9亿元，占比14.0%。

图1：2021-2023年细胞基因治疗产业规模及产品结构

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上海是中国细胞基因治疗领域的领跑者

从在研管线分布看，2023年，中国细胞基因治疗在研管线数量前五的地区分别是上海、北京、杭州、苏州、深圳。其中，上海在细胞基因治疗领域的管线储备最为丰富。从上市产品数量看，上海以4款数量遥遥领先其他地区。综合管线储备与上市产品数量，上海已成为中国细胞基因治疗的研发高地，领先优势明显。

图2：2023年中国细胞基因治疗在研管线数量（左）与上市产品数量（右）前五地区

四

细胞基因治疗发展趋势

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免疫细胞治疗是细胞基因治疗产业规模最大的细分领域

随着细胞基因治疗药物的不断上市，以及上游关键耗材、核心设备的自给能力不断提升，细胞基因治疗的成本将进一步降低，惠及的患者人群将进一步扩大，预计2027年产业规模将突破400亿元，同比增长70%。其中，免疫细胞仍将是细胞基因治疗产业规模最大的细分领域。

图3：2023-2027年细胞基因治疗产业规模及产品结构预测

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治疗领域逐渐向实体瘤、传染病、慢性病等疾病领域扩展

细胞基因治疗是利用细胞和基因技术来治疗或预防疾病的新型生物医学手段，近几年研发热度持续不下。随着细胞基因治疗的潜力不断被挖掘，从最初聚焦于遗传性罕见病和血液瘤，例如血友病、B细胞淋巴瘤、脑白质营养不良，到现在逐步向实体瘤、慢性疾病及传染病等领域拓展。全球及中国在研的细胞基因治疗临床试验中，心血管疾病、糖尿病等慢性疾病，以及艾滋病等传染病的占比不断增长，标志着细胞基因治疗正朝着多元化治疗领域迈进。

五

细胞基因治疗产业面临的挑战及发展建议

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细胞基因治疗产业面临的挑战

1、上游关键耗材与设备的自给能力不足。近年来，中国细胞基因治疗产业快速发展，对上游的耗材及设备需求持续增长。但由于中国细胞基因治疗产业起步较晚，部分耗材及设备的制造工艺水平有待提高。国内企业的细胞培养及开发工艺、离心提取、分离收集、无菌连接系统等工艺技术与国际先进企业存在较大差距，一定程度上限制了中国细胞基因治疗产业的发展。

2、规模化生产制造存在难点。一方面，细胞基因疗法存在规模化生产和供应等诸多壁垒，具体表现在生产环节多（包含质粒生产、病毒载体生产和细胞工程）、工艺流程复杂、操作难度大且质控环节要求严格，需要大量人工操作和完善的供应体系，导致难以实现规模化生产。另一方面，作为基因治疗的关键环节，递送系统是保证药物精准进入靶细胞的重要载体。目前，大部分递送系统只能靶向肝脏细胞，针对肝外靶向的递送系统较少，导致适应症范围较为狭窄。

3、产品价格高昂。鉴于细胞基因治疗药物制备过程复杂、个体化程度高，以及生产过程所用耗材价格较贵，导致整个药物研发生产过程的成本很高，使得这些药物对患者和医疗保健系统的可及性成为难点，临床应用中的推广受到限制。

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细胞基因治疗产业发展建议

1、提升创新策源能力。一方面，开展细胞基因治疗核心技术攻关工程。重点发展新型基因编辑技术，靶向肝外的递送载体、溶瘤病毒技术、非病毒载体技术、免疫细胞治疗技术、细胞工程技术。另一方面，提高细胞基因治疗关键耗材与核心设备的研发创新能力。重点发展细胞培养系统‌、层析纯化设备、一次性生物反应器、细胞培养隔离器等核心设备，及细胞培养基、免疫磁珠、一次性反应膜材料等关键耗材，提高细胞基因治疗产业的自给能力。

2、强化医保支持力度。积极推动国内已上市的细胞基因治疗创新产品进入国家医保目录和商业医疗保险。鼓励细胞基因治疗研发企业与保险公司合作探索按疗效价值支付、金融分期等创新支付模式，切实保障患者用药需求。

3、加强资金支持力度。建立细胞基因治疗专项基金，加大对细胞基因治疗临床端的资金支持。鼓励社会资本加大对细胞基因治疗早期研发型企业的支持力度。鼓励银行创新推出更多金融产品，加大对细胞基因治疗领域的信用贷款支撑。

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